Prospektív, nyílt, randomizált, kontrollált, többközpontú Haplo-HSCT klinikai vizsgálat, TBI vagy TMLI kondicionáló sémát alkalmazva gyermekgyógyászati ​​ALL-re

Bevételi kritériumok:

1. Tájékozott hozzájárulás: A résztvevőknek vagy gyámoknak önkéntesen alá kell írniuk egy írásos beleegyező nyilatkozatot.
2. Kor és nem: A résztvevőknek férfiaknak vagy nőknek kell lenniük, 1-17 éves korig.
3. Diagnózis: A résztvevőknél akut limfoblasztos leukémiát (ALL) kell diagnosztizálni az Egészségügyi Világszervezet (WHO) kritériumai szerint, és a diagnózisnak az 1-17 éves gyermekgyógyászatra kell vonatkoznia.
4. Remissziós állapot: A résztvevő leukémiájának hematológiai remisszióban (teljes remisszió, CR) kell lennie a transzplantáció előtt.
5. Donor elérhetősége: Megfelelő haploidentikus donornak kell rendelkezésre állnia, és a résztvevőnek bele kell adnia a haploidentikus hematopoetikus őssejt-transzplantációt (haplo-HSCT).

6. Karnofsky-teljesítmény állapota: A résztvevőnek legalább 70-es Karnofsky-pontszámmal kell rendelkeznie, ami azt jelzi, hogy képes gondoskodni önmagáról és normális tevékenységeket végezni. Ezenkívül nem lehet jelentős szervi működési zavaruk, amelyet a következők határoznak meg:

   • Szívfunkció: a New York Heart Association (NYHA) osztályozása II. vagy alacsonyabb osztályba sorolt.
   • Májfunkció: Az alanin-aminotranszferáz (ALT) és az aszpartát-aminotranszferáz (AST) szintje nem haladhatja meg a normálérték felső határának 2,5-szeresét. A bilirubin szintje nem lehet több, mint a normálérték felső határának kétszerese.
   • Vesefunkció: A szérum kreatinin szintje nem haladhatja meg a normál érték felső határának 1,5-szeresét, vagy a kreatinin-clearance sebessége legalább 60 ml/perc.
   • Tüdőfunkció: A résztvevők nem tapasztalhatnak jelentős nehézlégzést, nem igényelhetnek oxigénterápiát, nem lehetnek intersticiális tüdőbetegségben, és nem lehetnek aktív tüdőfertőzésben.

Kizárási kritériumok:

A vizsgálatban való részvételhez a résztvevőknek nem kell megfelelniük az alábbi kritériumok egyikének sem:

1. A beteg nem ért el hematológiai remissziót a transzplantáció előtt.
2. A páciens nem haploidentikus rokon donort választott.
3. A beteg súlyos szív-, máj-, vese- vagy tüdőbetegségben szenved, ami miatt nem tudja elviselni a kondicionáló kezelést.
4. A betegnek aktív vagy refrakter fertőzése van, vagy egyéb életveszélyes szövődményei vannak.
5. A betegnek más rosszindulatú daganata, pszichiátriai rendellenessége vagy HIV-fertőzése van a kórelőzményében.
6. A betegek vagy gondviselők megtagadják a tájékozott beleegyező nyilatkozat aláírását, nem hajlandók megfelelni a vizsgálat által megkövetelt klinikai nyomon követésnek, vagy nem járulnak hozzá ahhoz, hogy adataikat későbbi kutatások, projektbemutatók és klinikai gyakorlatok támogatására használják fel.
7. A vizsgáló úgy ítéli meg, hogy a beteg bármilyen más okból alkalmatlan a vizsgálatban való részvételre.