Prospektivní, otevřená, randomizovaná, kontrolovaná, multicentrická klinická studie Haplo-HSCT s použitím kondicionačního režimu TBI nebo TMLI pro dětskou ALL

Kritéria zahrnutí:

1. Informovaný souhlas: Účastníci nebo opatrovníci musí dobrovolně podepsat písemný informovaný souhlas.
2. Věk a pohlaví: Účastníci by měli být muži nebo ženy ve věku 1–17 let včetně.
3. Diagnóza: Účastníci musí mít diagnostikovanou akutní lymfoblastickou leukémii (ALL) podle kritérií Světové zdravotnické organizace (WHO) a diagnóza se musí vztahovat na pediatrii ve věku 1–17 let.
4. Stav remise: Před transplantací musí být leukémie účastníka v hematologické remisi (kompletní remise, CR).
5. Dostupnost dárce: Musí být k dispozici vhodný haploidentický dárce a účastník musí souhlasit s transplantací haploidentických hematopoetických kmenových buněk (haplo-HSCT).

6. Stav výkonu podle Karnofského: Účastník musí mít skóre podle Karnofského 70 nebo vyšší, což znamená, že je schopen se o sebe postarat a vykonávat běžné činnosti. Kromě toho nesmí mít významnou orgánovou dysfunkci definovanou následovně:

   • Srdeční funkce: Klasifikace New York Heart Association (NYHA) třídy II nebo nižší.
   • Funkce jater: Hladiny alaninaminotransferázy (ALT) a aspartátaminotransferázy (AST) by neměly být vyšší než 2,5násobek horní hranice normálu. Hladiny bilirubinu by neměly být vyšší než dvojnásobek horní hranice normálu.
   • Renální funkce: Hladiny kreatininu v séru by neměly být vyšší než 1,5násobek horní hranice normálu nebo rychlost clearance kreatininu by měla být alespoň 60 ml/min.
   • Plicní funkce: Účastníci by neměli pociťovat výraznou dušnost, neměli by vyžadovat kyslíkovou terapii, neměli by mít intersticiální plicní onemocnění a neměli by mít žádné aktivní plicní infekce.

Kritéria vyloučení:

Aby byli účastníci způsobilí k zařazení do studie, nesmí splňovat žádné z následujících kritérií:

1. Pacient před transplantací nedosáhl hematologické remise.
2. Pacient si vybral nehaploidentického příbuzného dárce.
3. Pacient má závažná onemocnění srdce, jater, ledvin nebo plic, kvůli kterým není schopen tolerovat přípravný režim.
4. Pacient má aktivní nebo refrakterní infekci nebo jiné život ohrožující komplikace.
5. Pacient má v anamnéze jiné zhoubné nádory, psychiatrické poruchy nebo infekci HIV.
6. Pacienti nebo opatrovníci odmítají podepsat formulář informovaného souhlasu, nejsou ochotni dodržovat klinická sledování vyžadovaná studií nebo nesouhlasí s použitím svých údajů k podpoře budoucího výzkumu, prezentací projektů a klinických postupů.
7. Zkoušející považuje pacienta za nevhodného pro účast ve studii z jakéhokoli jiného důvodu.