Prospektywne, otwarte, randomizowane, kontrolowane, wieloośrodkowe badanie kliniczne dotyczące Haplo-HSCT z zastosowaniem schematu kondycjonowania TBI lub TMLI w leczeniu ALL u dzieci

Kryteria włączenia:

1. Świadoma zgoda: Uczestnicy lub opiekunowie muszą dobrowolnie podpisać pisemny formularz świadomej zgody.
2. Wiek i płeć: Uczestnikami powinni być mężczyźni lub kobiety, w wieku od 1 do 17 lat włącznie.
3. Diagnoza: U uczestników musi zostać zdiagnozowana ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) zgodnie z kryteriami Światowej Organizacji Zdrowia (WHO), a diagnoza musi dotyczyć dzieci w wieku od 1 do 17 lat.
4. Status remisji: Białaczka uczestnika musi znajdować się w remisji hematologicznej (remisja całkowita, CR) przed przeszczepieniem.
5. Dostępność dawcy: Musi być dostępny odpowiedni haploidentyczny dawca, a uczestnik musi wyrazić zgodę na poddanie się haploidentycznej hematopoetycznej transplantacji komórek macierzystych (haplo-HSCT).

6. Status osiągnięć Karnofsky'ego: Uczestnik musi uzyskać wynik Karnofsky'ego wynoszący 70 lub więcej, wskazujący, że jest w stanie zadbać o siebie i wykonywać normalne czynności. Dodatkowo nie mogą mieć znaczących dysfunkcji narządów, określonych przez:

   • Czynność serca: klasyfikacja II lub niższa według New York Heart Association (NYHA).
   • Czynność wątroby: Poziomy aminotransferazy alaninowej (ALT) i aminotransferazy asparaginianowej (AST) nie powinny przekraczać 2,5-krotności górnej granicy normy. Poziom bilirubiny nie powinien być większy niż 2-krotność górnej granicy normy.
   • Czynność nerek: Stężenie kreatyniny w surowicy nie powinno przekraczać 1,5-krotności górnej granicy normy lub klirens kreatyniny powinien wynosić co najmniej 60 ml/min.
   • Czynność płuc: Uczestnicy nie powinni odczuwać znacznej duszności, nie powinni wymagać tlenoterapii, nie powinni mieć śródmiąższowej choroby płuc i nie powinni mieć żadnych aktywnych infekcji płuc.

Kryteria wykluczenia:

Aby kwalifikować się do włączenia do badania, uczestnicy nie mogą spełniać żadnego z poniższych kryteriów:

1. Przed przeszczepieniem pacjent nie osiągnął remisji hematologicznej.
2. Pacjent wybrał niehaploidentycznego dawcę spokrewnionego.
3. Pacjent cierpi na ciężkie choroby serca, wątroby, nerek lub płuc, które powodują, że nie toleruje schematu kondycjonowania.
4. U pacjenta występuje czynna lub oporna na leczenie infekcja lub inne powikłania zagrażające życiu.
5. U pacjenta występowały w przeszłości inne nowotwory złośliwe, zaburzenia psychiczne lub zakażenie wirusem HIV.
6. Pacjenci lub opiekunowie odmawiają podpisania formularza świadomej zgody, nie chcą przestrzegać kontroli klinicznej wymaganej w badaniu lub nie wyrażają zgody na wykorzystanie ich danych do wspierania przyszłych badań, prezentacji projektów i praktyk klinicznych.
7. Badacz uzna, że ​​pacjent nie nadaje się do udziału w badaniu z jakiegokolwiek innego powodu.