Uno studio clinico multicentrico, prospettico, in aperto, controllato randomizzato su Haplo-HSCT utilizzando un regime di condizionamento TBI o TMLI per la LLA pediatrica

Criteri di inclusione:

1. Consenso informato: i partecipanti o i tutori devono firmare volontariamente un modulo di consenso informato scritto.
2. Età e sesso: i partecipanti devono essere maschi o femmine, di età compresa tra 1 e 17 anni compresi.
3. Diagnosi: ai partecipanti deve essere diagnosticata la leucemia linfoblastica acuta (LLA) secondo i criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) e la diagnosi deve applicarsi ai bambini di età compresa tra 1 e 17 anni.
4. Stato di remissione: la leucemia del partecipante deve essere in remissione ematologica (remissione completa, CR) prima del trapianto.
5. Disponibilità del donatore: deve essere disponibile un donatore aploidentico idoneo e il partecipante deve acconsentire a sottoporsi a trapianto di cellule staminali ematopoietiche aploidentiche (aplo-HSCT).

6. Stato di prestazione Karnofsky: il partecipante deve avere un punteggio Karnofsky pari o superiore a 70, indicando che è in grado di prendersi cura di se stesso e di svolgere le normali attività. Inoltre, non devono presentare disfunzioni organiche significative, definite come segue:

   • Funzione cardiaca: classificazione della New York Heart Association (NYHA) di classe II o inferiore.
   • Funzionalità epatica: i livelli di alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) non devono essere superiori a 2,5 volte il limite superiore della norma. I livelli di bilirubina non dovrebbero essere più di 2 volte il limite superiore della norma.
   • Funzione renale: i livelli di creatinina sierica non devono essere superiori a 1,5 volte il limite superiore della norma, oppure la velocità di clearance della creatinina deve essere almeno di 60 ml/min.
   • Funzione polmonare: i partecipanti non devono manifestare dispnea significativa, non devono richiedere ossigenoterapia, non devono avere malattia polmonare interstiziale e non devono avere infezioni polmonari attive.

Criteri di esclusione:

Per essere idonei all'inclusione nello studio, i partecipanti non devono soddisfare nessuno dei seguenti criteri:

1. Il paziente non ha raggiunto la remissione ematologica prima del trapianto.
2. Il paziente ha scelto un donatore imparentato non aploidentico.
3. Il paziente ha gravi malattie cardiache, epatiche, renali o polmonari che lo rendono incapace di tollerare il regime di condizionamento.
4. Il paziente ha un'infezione attiva o refrattaria o altre complicazioni potenzialmente letali.
5. Il paziente ha una storia di altri tumori maligni, disturbi psichiatrici o infezione da HIV.
6. I pazienti o i tutori rifiutano di firmare il modulo di consenso informato, non sono disposti a rispettare il follow-up clinico richiesto dallo studio o non acconsentono all'utilizzo dei propri dati per supportare ricerche future, presentazioni di progetti e pratiche cliniche.
7. Lo sperimentatore ritiene il paziente non idoneo alla partecipazione allo studio per qualsiasi altro motivo.