En prospektiv, öppen, randomiserad, kontrollerad, multicenter klinisk studie av Haplo-HSCT med användning av en TBI- eller TMLI-konditioneringsregim för pediatrisk ALL

Inklusionskriterier:

1. Informerat samtycke: Deltagare eller vårdnadshavare måste frivilligt underteckna ett skriftligt informerat samtycke.
2. Ålder och kön: Deltagare bör vara män eller kvinnor i åldern 1-17 år inklusive.
3. Diagnos: Deltagarna ska få diagnosen akut lymfatisk leukemi (ALL) enligt Världshälsoorganisationens (WHO) kriterier, och diagnosen ska gälla pediatrik i åldern 1-17 år.
4. Remissionsstatus: Deltagarens leukemi måste vara i hematologisk remission (fullständig remission, CR) före transplantation.
5. Donatortillgänglighet: Det måste finnas en lämplig haploidentisk donator tillgänglig, och deltagaren måste samtycka till att genomgå haploidentisk hematopoetisk stamcellstransplantation (haplo-HSCT).

6. Karnofskys prestationsstatus: Deltagaren måste ha en Karnofsky-poäng på 70 eller högre, vilket indikerar att de är kapabla att ta hand om sig själva och utföra normala aktiviteter. Dessutom får de inte ha betydande organdysfunktion, definierad av följande:

   • Hjärtfunktion: New York Heart Association (NYHA) klassificering av klass II eller lägre.
   • Leverfunktion: Nivåerna av alaninaminotransferas (ALT) och aspartataminotransferas (AST) bör inte vara mer än 2,5 gånger den övre normalgränsen. Bilirubinnivåerna bör inte vara mer än 2 gånger den övre normalgränsen.
   • Njurfunktion: Serumkreatininnivåerna bör inte vara mer än 1,5 gånger den övre normalgränsen, eller så bör kreatininclearancehastigheten vara minst 60 ml/min.
   • Lungfunktion: Deltagarna ska inte uppleva signifikant dyspné, ska inte behöva syrgasbehandling, ska inte ha interstitiell lungsjukdom och ska inte ha några aktiva lunginfektioner.

Uteslutningskriterier:

För att vara berättigad till inkludering i studien får deltagarna inte uppfylla något av följande kriterier:

1. Patienten har inte uppnått hematologisk remission före transplantation.
2. Patienten har valt en icke-haploidentisk relaterad donator.
3. Patienten har allvarliga hjärt-, lever-, njur- eller lungsjukdomar som gör att de inte kan tolerera konditioneringsregimen.
4. Patienten har en aktiv eller refraktär infektion, eller andra livshotande komplikationer.
5. Patienten har en historia av andra maligna tumörer, psykiatriska störningar eller HIV-infektion.
6. Patienterna eller vårdnadshavarna vägrar att underteckna formuläret för informerat samtycke, är ovilliga att följa den kliniska uppföljningen som krävs av studien, eller samtycker inte till användningen av deras data för att stödja framtida forskning, projektpresentationer och klinisk praxis.
7. Utredaren anser att patienten är olämplig för att delta i studien av någon annan anledning.