Eine prospektive, offene, randomisierte, kontrollierte, multizentrische klinische Studie zur Haplo-HSCT unter Verwendung eines TBI- oder TMLI-Konditionierungsschemas für pädiatrische ALL

Einschlusskriterien:

1. Einverständniserklärung: Teilnehmer oder Erziehungsberechtigte müssen freiwillig eine schriftliche Einverständniserklärung unterzeichnen.
2. Alter und Geschlecht: Die Teilnehmer sollten männlich oder weiblich im Alter von 1 bis einschließlich 17 Jahren sein.
3. Diagnose: Bei den Teilnehmern muss gemäß den Kriterien der Weltgesundheitsorganisation (WHO) eine akute lymphatische Leukämie (ALL) diagnostiziert werden, und die Diagnose muss für Kinder im Alter von 1 bis 17 Jahren gelten.
4. Remissionsstatus: Die Leukämie des Teilnehmers muss sich vor der Transplantation in hämatologischer Remission (vollständige Remission, CR) befinden.
5. Spenderverfügbarkeit: Es muss ein geeigneter haploidentischer Spender verfügbar sein und der Teilnehmer muss einer haploidentischen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (Haplo-HSCT) zustimmen.

6. Karnofsky-Leistungsstatus: Der Teilnehmer muss einen Karnofsky-Wert von 70 oder höher haben, was anzeigt, dass er in der Lage ist, für sich selbst zu sorgen und normale Aktivitäten auszuführen. Darüber hinaus dürfen sie keine erhebliche Organfunktionsstörung aufweisen, die wie folgt definiert ist:

   • Herzfunktion: Klassifizierung der New York Heart Association (NYHA) der Klasse II oder niedriger.
   • Leberfunktion: Die Werte für Alaninaminotransferase (ALT) und Aspartataminotransferase (AST) sollten nicht mehr als das 2,5-fache der Obergrenze des Normalwerts betragen. Der Bilirubinspiegel sollte nicht mehr als das Zweifache der Obergrenze des Normalwerts betragen.
   • Nierenfunktion: Der Serumkreatininspiegel sollte nicht mehr als das 1,5-fache der Obergrenze des Normalwerts betragen oder die Kreatinin-Clearance-Rate sollte mindestens 60 ml/min betragen.
   • Lungenfunktion: Die Teilnehmer sollten keine nennenswerte Dyspnoe verspüren, keine Sauerstofftherapie benötigen, keine interstitielle Lungenerkrankung haben und keine aktiven Lungeninfektionen haben.

Ausschlusskriterien:

Um an der Studie teilnehmen zu können, dürfen die Teilnehmer keines der folgenden Kriterien erfüllen:

1. Der Patient hat vor der Transplantation keine hämatologische Remission erreicht.
2. Der Patient hat sich für einen nicht haploidentischen verwandten Spender entschieden.
3. Der Patient hat schwere Herz-, Leber-, Nieren- oder Lungenerkrankungen, die dazu führen, dass er die Konditionierungskur nicht verträgt.
4. Der Patient hat eine aktive oder refraktäre Infektion oder andere lebensbedrohliche Komplikationen.
5. Der Patient hat eine Vorgeschichte mit anderen bösartigen Tumoren, psychiatrischen Störungen oder einer HIV-Infektion.
6. Der Patient oder Erziehungsberechtigte weigert sich, das Einverständnisformular zu unterzeichnen, ist nicht bereit, die im Rahmen der Studie geforderte klinische Nachsorge einzuhalten, oder stimmt der Verwendung seiner Daten zur Unterstützung zukünftiger Forschung, Projektpräsentationen und klinischer Praktiken nicht zu.
7. Der Prüfer hält den Patienten aus anderen Gründen für ungeeignet für die Teilnahme an der Studie.