Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kombinovaná chelatační léčba s deferipronem a deferoxaminem při thalassemii major

23. června 2005 aktualizováno: Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust

Randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená studie účinku kombinované terapie s deferoxaminem a deferipronem na železo v myokardu při thalassemii major pomocí kardiovaskulární magnetické rezonance

Thalassemia major je genetická porucha ovlivňující syntézu hemoglobinu, která činí jedince závislými na celoživotních krevních transfuzích. V důsledku toho dochází k přetížení železem a pacienti mají zkrácenou očekávanou délku života, přičemž nejčastější příčinou úmrtí je srdeční selhání. Tato studie testuje, zda se kombinace tradiční terapie (deferoxamin) s novějším lékem (deferipronem) ukáže jako účinnější při odstraňování srdečního železa než samotný deferoxamin.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Thalassemia Major (TM) je dědičná anémie způsobená defektem jediného genu, který vede k abnormální tvorbě červených krvinek. Přežití postižených jedinců závisí na celoživotních krevních transfuzích. Bohužel to způsobuje celkové přetížení těla železem a 50 % pacientů ve Spojeném království je mrtvých ve věku 35 let. Přibližně 70 % těchto úmrtí je způsobeno srdečním selháním, které je důsledkem toxicity srdečního železa.

Technika kardiovaskulární magnetické rezonance (CMR) (která využívá skutečnosti, že rozpad signálu T2* souvisí s tkáňovým železem) vyvinutá v Royal Brompton Hospital poskytuje neinvazivní a reprodukovatelné hodnocení srdečního železa. CMR proto poskytuje velmi užitečnou metodu pro posouzení odpovědi na nové způsoby léčby tohoto stavu. S použitím srdečního T2* jako primárního cílového parametru budeme zkoumat, zda perorální chelátor, deferipron v kombinaci s tradiční léčbou (deferoxamin), je lepší při odstraňování srdečního železa ve srovnání se samotným deferoxaminem. Tato studie poskytne první randomizovaný kontrolovaný, dvojitě zaslepený důkaz o účinnosti kombinované léčby u TM.

Typ studie

Intervenční

Zápis

65

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
    • Sardinia
      • Cagliari, Sardinia, Itálie, 09121
        • Ospedale Microcitemico, Via Jenner

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Beta thalassemia major
  • Udržování hemoglobinu před transfuzí 9 g/dl
  • Myocardial T2* mezi 8 a 20 ms
  • Schopnost dát informovaný souhlas
  • Muž nebo žena
  • Věk >18 let
  • Jakákoli ejekční frakce
  • Potvrzení účinné antikoncepce v průběhu studie (jak pro muže, tak pro ženy)

Kritéria vyloučení:

  • Implantát nekompatibilní s MR (magnetická rezonance), jako je kardiostimulátor, klaustrofobie nebo jiný stav, který CMR znemožňuje nebo nedoporučuje
  • Neutropenie do 12 měsíců (ANC <1,5 x 10^9/l), pokud není normální při screeningu
  • Trombocytopenie do 12 měsíců (<50 x 10^9/l), pokud není normální při screeningu
  • Jaterní enzymy > 3násobek horní hranice normálu
  • Pacienti, kteří dříve dostávali deferipron celkem déle než 6 měsíců za posledních 5 let.
  • Pacienti s předchozí reakcí na deferipron

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Dvojnásobek

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Myokardiální T2*

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Nežádoucí události
Játra T2*
Objemy a funkce LV a RV v systole a diastole
Reaktivita brachiální tepny
Natriuretický peptid typu B
Compliance pacienta
Úspěch oslepení

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust

Spolupracovníci

CORDA, The Heart Charity
Apotex Inc.
The Cooley's Anemia Foundation,
The UK Thalassemia Society

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2004

Dokončení studie

1. června 2005

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. února 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. února 2005

První zveřejněno (Odhad)

15. února 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

24. června 2005

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. června 2005

Naposledy ověřeno

1. února 2005

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 02 065

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit