去铁酮和去铁胺联合螯合治疗重型地中海贫血

重型地中海贫血 (TM) 是一种遗传性贫血，由导致异常红细胞生成的单一基因缺陷引起。 受影响个体的生存依赖于终生输血。 不幸的是，这会导致全身铁超负荷，英国 50% 的患者在 35 岁时就已经死亡。 这些死亡中大约 70% 是由心脏铁中毒引起的心力衰竭引起的。

皇家布朗普顿医院开发的心血管磁共振 (CMR) 技术（利用 T2* 信号衰减与组织铁相关的事实）提供了一种非侵入性和可重复的心脏铁评估。 因此，CMR 提供了一种非常有用的方法来评估在这种情况下对新疗法的反应。 使用心脏 T2* 作为主要终点，我们将研究口服螯合剂去铁酮与传统治疗（去铁胺）相结合在去除心脏铁方面是否优于单独使用去铁胺。 该试验将为 TM 联合治疗的疗效提供第一个随机对照、双盲证据。