Kombinerad kelationsbehandling med deferipron och deferoxamin vid Thalassemia Major

Thalassemia Major (TM) är en ärftlig anemi som beror på en enda gendefekt som resulterar i onormal produktion av röda blodkroppar. Överlevnaden för drabbade individer är beroende av livslånga blodtransfusioner. Tyvärr orsakar detta total järnöverbelastning i kroppen, och 50 % av patienterna i Storbritannien är döda vid 35 års ålder. Ungefär 70 % av dessa dödsfall beror på hjärtsvikt som är resultatet av hjärt-järntoxicitet.

En Cardiovascular Magnetic Resonance (CMR)-teknik (som utnyttjar det faktum att T2*-signalavklingningen relaterar till vävnadsjärn) utvecklad vid Royal Brompton Hospital ger en icke-invasiv och reproducerbar bedömning av hjärtjärn. CMR ger därför en mycket användbar metod för att bedöma svar på nya behandlingar i detta tillstånd. Med hjälp av hjärt-T2* som ett primärt effektmått kommer vi att undersöka om den orala kelatorn, deferipron i kombination med traditionell behandling (deferoxamin), är överlägsen när det gäller att ta bort hjärtjärn jämfört med enbart deferoxamin. Denna studie kommer att ge det första randomiserade kontrollerade, dubbelblinda beviset för effektiviteten av kombinationsbehandling vid TM.