주요 지중해 빈혈에서 데페리프론과 데페록사민을 병용한 킬레이트화 치료
2005년 6월 23일 업데이트: Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
심혈관 자기 공명을 이용한 지중해 빈혈의 심근 철분에 대한 데페록사민과 데페리프론 병용 요법의 효과에 대한 무작위, 위약 대조, 이중 맹검 시험
Thalassemia major는 헤모글로빈 합성에 영향을 미치는 유전 질환으로 개인이 평생 수혈에 의존하게 만듭니다.
결과적으로 철분 과부하가 발생하고 환자의 기대 수명이 단축되며 가장 흔한 사망 원인은 심부전입니다.
이 시험은 전통적인 요법(데페록사민)과 새로운 약물(데페리프론)의 조합이 데페록사민 단독보다 심장 철분 제거에 더 효과적인지 여부를 테스트합니다.
연구 개요
상세 설명
Thalassemia Major(TM)는 비정상적인 적혈구 생산을 초래하는 단일 유전자 결함으로 인한 유전성 빈혈입니다. 영향을 받은 개인의 생존은 평생 수혈에 달려 있습니다. 불행하게도 이로 인해 전신 철분 과부하가 발생하여 영국 환자의 50%가 35세에 사망합니다. 이러한 사망의 약 70%는 심장 철 독성의 결과인 심부전으로 인해 발생합니다.
Royal Brompton 병원에서 개발한 심혈관 자기 공명(CMR) 기술(T2* 신호 붕괴가 조직 철분과 관련된다는 사실을 이용함)은 심장 철분에 대한 비침습적이고 재현 가능한 평가를 제공합니다. 따라서 CMR은 이 상태에서 새로운 치료법에 대한 반응을 평가하는 매우 유용한 방법을 제공합니다. 심장 T2*를 1차 종점으로 사용하여 전통적 치료법(데페록사민)과 함께 경구 킬레이트제인 데페리프론이 데페록사민 단독 요법에 비해 심장 철분 제거에 우수한지 여부를 조사할 것입니다. 이 시험은 TM에서 병용 치료의 효능에 대한 최초의 무작위 통제, 이중 맹검 증거를 제공할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록
65
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Sardinia
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Cagliari, Sardinia, 이탈리아, 09121
- Ospedale Microcitemico, Via Jenner
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 베타 지중해 빈혈
- 수혈 전 헤모글로빈 9g/dL 유지
- 8~20ms 사이의 심근 T2*
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있는 능력
- 남성 또는 여성
- 연령 >18세
- 모든 박출률
- 시험 기간 동안 효과적인 피임법 확인(남녀 모두)
제외 기준:
- 심박 조율기, 밀실 공포증 또는 CMR을 불가능하거나 권장하지 않게 만드는 기타 상태와 같이 MR(자기 공명)과 호환되지 않는 임플란트
- 12개월 이내의 호중구 감소증(ANC <1.5 x10^9/L), 스크리닝 시 정상이 아닌 경우
- 12개월 이내의 혈소판감소증(<50 x10^9/L), 스크리닝 시 정상이 아닌 경우
- 간 효소 > 정상 상한치의 3배
- 지난 5년 동안 총 6개월 이상 데페리프론을 투여받은 적이 있는 환자.
- 이전에 데페리프론에 대한 반응이 있는 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 더블
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
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심근 T2*
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2차 결과 측정
결과 측정 |
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부작용
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간 T2*
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수축기 및 이완기의 LV 및 RV 용적 및 기능
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상완 동맥 반응성
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B형 나트륨 이뇨 펩티드
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환자 준수
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실명 성공
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2004년 5월 1일
연구 완료
2005년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2005년 2월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2005년 2월 14일
처음 게시됨 (추정)
2005년 2월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2005년 6월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2005년 6월 23일
마지막으로 확인됨
2005년 2월 1일
추가 정보
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