Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kombineret chelationsbehandling med deferipron og deferoxamin ved thalassæmi major

23. juni 2005 opdateret af: Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust

En randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblind undersøgelse af effekten af kombineret terapi med deferoxamin og deferipron på myokardiejern i thalassæmi major ved brug af kardiovaskulær magnetisk resonans

Thalassæmi major er en genetisk lidelse, der påvirker hæmoglobinsyntesen, hvilket gør individer afhængige af livslange blodtransfusioner. Som følge heraf opstår jernoverbelastning, og patienterne har forkortet forventet levetid, hvor den mest almindelige dødsårsag er hjertesvigt. Dette forsøg tester, om kombinationen af traditionel terapi (deferoxamin) med et nyere lægemiddel (deferipron) vil vise sig mere effektiv til at fjerne hjertejern end deferoxamin alene.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Beta-thalassæmi

Intervention / Behandling

Medicin: deferipron

Detaljeret beskrivelse

Thalassemia Major (TM) er en arvelig anæmi, der skyldes en enkelt gendefekt, der resulterer i unormal produktion af røde blodlegemer. Berørte personers overlevelse afhænger af livslange blodtransfusioner. Desværre forårsager dette total jernoverbelastning i kroppen, og 50% af patienterne i Storbritannien er døde i en alder af 35. Ca. 70 % af disse dødsfald skyldes hjertesvigt, som er resultatet af hjerte-jerntoksicitet.

En kardiovaskulær magnetisk resonans (CMR)-teknik (som udnytter det faktum, at T2*-signalhenfald relaterer sig til vævsjern) udviklet på Royal Brompton Hospital giver en ikke-invasiv og reproducerbar vurdering af hjertejern. CMR giver derfor en meget nyttig metode til at vurdere respons på nye behandlinger i denne tilstand. Ved at bruge cardiac T2* som et primært endepunkt, vil vi undersøge, om den orale chelator, deferipron i kombination med traditionel behandling (deferoxamin), er overlegen til at fjerne hjertejern sammenlignet med deferoxamin alene. Dette forsøg vil give det første randomiserede kontrollerede, dobbeltblindede bevis for effektiviteten af kombinationsbehandling ved TM.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

Fase

Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Italien
- Sardinia
  - Cagliari, Sardinia, Italien, 09121
    - Ospedale Microcitemico, Via Jenner

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Beta-thalassæmi major
Opretholdelse af hæmoglobin før transfusion på 9 g/dL
Myokardie T2* mellem 8 og 20 ms
Evne til at give informeret samtykke
Mand eller kvinde
Alder >18 år
Enhver udstødningsfraktion
Bekræftelse af effektiv prævention gennem hele forsøget (både mænd og kvinder)

Ekskluderingskriterier:

Implantat uforeneligt med MR (magnetisk resonans), såsom pacemaker, klaustrofobi eller anden tilstand, der gør CMR umulig eller urådelig
Neutropeni inden for 12 måneder (ANC <1,5 x10^9/L), medmindre det er normalt ved screening
Trombocytopeni inden for 12 måneder (<50 x10^9/L), medmindre det er normalt ved screening
Leverenzymer > 3 gange øvre normalgrænse
Patienter, der tidligere har fået deferipron i i alt mere end 6 måneder over de sidste 5 år.
Patienter med en tidligere reaktion på deferipron

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Primært formål: Behandling
Tildeling: Randomiseret
Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
Maskning: Dobbelt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Myokardie T2*

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Uønskede hændelser
Lever T2*
LV og RV volumener og funktion i systole og diastole
Brachial arterie reaktivitet
B-type natriuretisk peptid
Patient compliance
Succes med at blænde

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust

Samarbejdspartnere

CORDA, The Heart Charity

Apotex Inc.

The Cooley's Anemia Foundation,

The UK Thalassemia Society

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Tanner MA, Galanello R, Dessi C, Smith GC, Westwood MA, Agus A, Pibiri M, Nair SV, Walker JM, Pennell DJ. Combined chelation therapy in thalassemia major for the treatment of severe myocardial siderosis with left ventricular dysfunction. J Cardiovasc Magn Reson. 2008 Feb 25;10(1):12. doi: 10.1186/1532-429X-10-12.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2004

Studieafslutning

1. juni 2005

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. februar 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier