Tratamiento combinado de quelación con deferiprona y deferoxamina en talasemia mayor

La talasemia mayor (TM) es una anemia hereditaria que resulta de un defecto de un solo gen que resulta en una producción anormal de glóbulos rojos. La supervivencia de las personas afectadas depende de las transfusiones de sangre de por vida. Desafortunadamente, esto provoca una sobrecarga total de hierro en el cuerpo y el 50% de los pacientes en el Reino Unido mueren a la edad de 35 años. Aproximadamente el 70% de estas muertes se deben a insuficiencia cardíaca que se produce como consecuencia de la toxicidad cardíaca por hierro.

Una técnica de resonancia magnética cardiovascular (CMR) (que aprovecha el hecho de que la disminución de la señal T2* se relaciona con el hierro tisular) desarrollada en el Royal Brompton Hospital proporciona una evaluación no invasiva y reproducible del hierro cardíaco. Por tanto, la RMC proporciona un método muy útil para evaluar la respuesta a nuevos tratamientos en esta patología. Utilizando el T2* cardíaco como variable principal, investigaremos si el quelante oral, deferiprona en combinación con el tratamiento tradicional (deferoxamina), es superior en la eliminación del hierro cardíaco en comparación con la deferoxamina sola. Este ensayo proporcionará la primera evidencia aleatoria controlada, doble ciego, de la eficacia del tratamiento combinado en TM.