Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Połączone leczenie chelatujące z deferypronem i deferoksaminą w talasemii major

23 czerwca 2005 zaktualizowane przez: Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust

Randomizowana, kontrolowana placebo, podwójnie ślepa próba wpływu terapii skojarzonej z deferoksaminą i deferypronem na żelazo mięśnia sercowego w talasemii major z wykorzystaniem rezonansu magnetycznego układu sercowo-naczyniowego

Talasemia major jest zaburzeniem genetycznym wpływającym na syntezę hemoglobiny, uzależniającym osoby od transfuzji krwi przez całe życie. W konsekwencji dochodzi do przeciążenia żelazem, a oczekiwana długość życia pacjentów jest krótsza, a najczęstszą przyczyną śmierci jest niewydolność serca. To badanie sprawdza, czy połączenie tradycyjnej terapii (deferoksaminy) z nowszym lekiem (deferypronem) okaże się skuteczniejsze w usuwaniu żelaza z serca niż sama deferoksamina.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Thalassemia Major (TM) jest dziedziczną niedokrwistością wynikającą z defektu pojedynczego genu, który powoduje nieprawidłową produkcję krwinek czerwonych. Przeżycie osób dotkniętych chorobą zależy od trwających całe życie transfuzji krwi. Niestety powoduje to całkowite przeciążenie organizmu żelazem, a 50% pacjentów w Wielkiej Brytanii umiera przed 35 rokiem życia. Około 70% tych zgonów wynika z niewydolności serca będącej konsekwencją toksyczności żelaza w sercu.

Technika rezonansu magnetycznego układu sercowo-naczyniowego (CMR) (wykorzystująca fakt, że zanik sygnału T2* związany jest z żelazem tkankowym) opracowana w Royal Brompton Hospital zapewnia nieinwazyjną i powtarzalną ocenę żelaza w sercu. Dlatego CMR zapewnia bardzo użyteczną metodę oceny odpowiedzi na nowe leczenie w tym stanie. Wykorzystując sercowy T2* jako pierwszorzędowy punkt końcowy, zbadamy, czy doustny środek chelatujący, deferypron w połączeniu z tradycyjnym leczeniem (deferoksaminą), skuteczniej usuwa żelazo sercowe w porównaniu z samą deferoksaminą. Ta próba dostarczy pierwszego randomizowanego, kontrolowanego, podwójnie zaślepionego dowodu na skuteczność leczenia skojarzonego w TM.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy

65

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
    • Sardinia
      • Cagliari, Sardinia, Włochy, 09121
        • Ospedale Microcitemico, Via Jenner

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Talasemia beta major
  • Utrzymanie hemoglobiny przed transfuzją na poziomie 9 g/dl
  • T2* mięśnia sercowego między 8 a 20 ms
  • Umiejętność wyrażenia świadomej zgody
  • Mężczyzna czy kobieta
  • Wiek >18 lat
  • Dowolna frakcja wyrzutowa
  • Potwierdzenie skutecznej antykoncepcji przez cały okres badania (zarówno kobiety jak i mężczyźni)

Kryteria wyłączenia:

  • Implant niekompatybilny z MR (rezonans magnetyczny), taki jak rozrusznik serca, klaustrofobia lub inny stan uniemożliwiający lub niewskazany CMR
  • Neutropenia w ciągu 12 miesięcy (ANC <1,5 x10^9/l), chyba że w badaniu przesiewowym była prawidłowa
  • Małopłytkowość w ciągu 12 miesięcy (<50 x10^9/l), chyba że w badaniu przesiewowym była prawidłowa
  • Enzymy wątrobowe > 3 razy górna granica normy
  • Pacjenci, którzy otrzymywali wcześniej deferypron łącznie przez ponad 6 miesięcy w ciągu ostatnich 5 lat.
  • Pacjenci z wcześniejszą reakcją na deferypron

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Podwójnie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
T2 mięśnia sercowego*

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Zdarzenia niepożądane
Wątroba T2*
Objętości i funkcja LV i RV w skurczu i rozkurczu
Reaktywność tętnicy ramiennej
Peptyd natriuretyczny typu B
Zdyscyplinowanie pacjenta
Sukces oślepiania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust

Współpracownicy

CORDA, The Heart Charity
Apotex Inc.
The Cooley's Anemia Foundation,
The UK Thalassemia Society

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2004

Ukończenie studiów

1 czerwca 2005

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 lutego 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 lutego 2005

Pierwszy wysłany (Oszacować)

15 lutego 2005

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

24 czerwca 2005

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 czerwca 2005

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2005

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 02 065

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Beta-talasemia

Badania kliniczne na deferypron

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in India

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj