Kombinierte Chelat-Behandlung mit Deferipron und Deferoxamin bei Thalassemia Major

Thalassemia Major (TM) ist eine erbliche Anämie, die aus einem einzigen Gendefekt resultiert, der zu einer abnormalen Produktion roter Blutkörperchen führt. Das Überleben der Betroffenen hängt von lebenslangen Bluttransfusionen ab. Leider führt dies zu einer Eisenüberladung des gesamten Körpers, und 50 % der Patienten in Großbritannien sterben im Alter von 35 Jahren. Ungefähr 70 % dieser Todesfälle resultieren aus Herzversagen, das als Folge einer kardialen Eisentoxizität resultiert.

Eine am Royal Brompton Hospital entwickelte Technik der kardiovaskulären Magnetresonanz (CMR) (die sich die Tatsache zunutze macht, dass der T2*-Signalabfall mit Eisen im Gewebe zusammenhängt) ermöglicht eine nicht-invasive und reproduzierbare Beurteilung des Herzeisens. CMR bietet daher eine sehr nützliche Methode, um das Ansprechen auf neue Behandlungen bei dieser Erkrankung zu beurteilen. Unter Verwendung des kardialen T2* als primärem Endpunkt werden wir untersuchen, ob der orale Chelatbildner Deferipron in Kombination mit einer herkömmlichen Behandlung (Deferoxamin) im Vergleich zu Deferoxamin allein bei der Entfernung von Herzeisen überlegen ist. Diese Studie wird den ersten randomisierten, kontrollierten, doppelblinden Nachweis für die Wirksamkeit einer Kombinationsbehandlung bei TM liefern.