Trattamento chelante combinato con deferiprone e deferoxamina nella talassemia major

La talassemia major (TM) è un'anemia ereditaria derivante da un singolo difetto genetico che provoca una produzione anormale di globuli rossi. La sopravvivenza delle persone colpite dipende dalle trasfusioni di sangue per tutta la vita. Sfortunatamente, questo causa un sovraccarico totale di ferro corporeo e il 50% dei pazienti nel Regno Unito muore entro i 35 anni. Circa il 70% di questi decessi deriva da insufficienza cardiaca che risulta come conseguenza della tossicità del ferro cardiaco.

Una tecnica di risonanza magnetica cardiovascolare (CMR) (che sfrutta il fatto che il decadimento del segnale T2* è correlato al ferro nei tessuti) sviluppata presso il Royal Brompton Hospital fornisce una valutazione non invasiva e riproducibile del ferro cardiaco. La CMR fornisce quindi un metodo molto utile per valutare la risposta a nuovi trattamenti in questa condizione. Utilizzando il T2* cardiaco come endpoint primario, indagheremo se il chelante orale, deferiprone in combinazione con il trattamento tradizionale (deferossamina), è superiore nella rimozione del ferro cardiaco rispetto alla sola deferossamina. Questo studio fornirà la prima prova randomizzata controllata, in doppio cieco, dell'efficacia del trattamento combinato nella MT.