Studie účinnosti při odstraňování přebytečného železa ze srdce

Kritéria pro zařazení:

• Diagnóza thalassemia major potvrzená laboratorními a klinickými kritérii
• Účastníci, kteří jsou dobře transfuzi – udržují průměrný předtransfuzní Hb (hemoglobin) ne méně než 9 g/dl.
• Mezi 18 a 36 lety.

• Příjem pokračující chelatační terapie deferoxaminem po dobu nejméně posledních pěti let. Ti, kteří byli vystaveni deferipronu pro

  ≤ 6 měsíců, ale ne během posledních 2 let před zahájením této studie, bude považováno za způsobilé k účasti.

• Abnormální srdce MRI T2* větší nebo rovné 8 ms a < 20 ms.
• Pokud žena, plodná a není ani těhotná, ani nekojí, potvrdí, že bude používat účinnou metodu antikoncepce po dobu trvání studie a má negativní těhotenský test bezprostředně před zahájením léčby studovaným lékem NEBO měla podvázání vejcovodů NEBO hysterektomii NEBO je po menopauze (alespoň 1 rok bez menstruace před zařazením do studie) NEBO jejich jediný sexuální partner byl sterilizován (pokud je muž).
• Pokud je muž a je plodný, potvrzuje, že on a/nebo jeho partnerka budou po dobu trvání zkoušky používat účinnou metodu antikoncepce.
• Poskytněte podepsaný a ověřený písemný informovaný souhlas získaný před první studijní intervencí.

Kritéria vyloučení:

• Máte jinou anémii než talasémii.
• HIV pozitivní protilátky.
• Klinické známky kardiomyopatie, jak je ukázáno LV zkracující frakcí < 30 % a/nebo ejekční frakcí LK (levá komora) odvozenou z CMR < 56 %.
• Těžká/významná arytmie, včetně těch, kteří měli fibrilaci síní (mohou být zahrnuti účastníci s občasnými mimoděložními tepy a normální echo), nebo těch, kteří vyžadují léčbu.
• Dříve přerušená léčba deferipronem nebo deferoxaminem kvůli nežádoucí reakci léku na kterýkoli chelátor.
• V posledních pěti letech jste dostávali deferipron. Nicméně ti, kteří byli vystaveni deferipronu po dobu ≤ 6 měsíců, ale ne během posledních 2 let před zahájením této studie, budou považováni za způsobilé k účasti.
• Důkaz abnormální jaterní funkce (jaterní enzymy > 3násobek horní hranice normálu – vstup může být zpožděn až do návratu k normálu).
• Trpět poruchami spojenými s neutropenií (ANC < 1,5 x 10^9/l) nebo trombocytopenií (počet krevních destiček <50 x 10^9/l) během dvanácti měsíců před zahájením studijní medikace, s výjimkou účastníků, kteří byli léčeni interferonem a ve kterém se ANC plně zotavil. Pro tuto studii mohou být zvažováni účastníci s neutropenií nebo trombocytopenií v posledním roce, které se vyřešily splenektomií.
• Ti, kteří se odmítají zúčastnit screeningových procedur nebo se nemohou zúčastnit screeningových procedur nebo nejsou schopni splnit požadavky protokolu.
• Příjem dalších zkoumaných produktů.
• Ti, kteří podle názoru vyšetřovatele představují špatná zdravotní, psychologická nebo psychiatrická rizika, pro něž by účast ve vyšetřovacím procesu nebyla moudrá.
• Ty, které jsou těhotné, kojí nebo plánují otěhotnět během období studie.
• Kovové předměty v jeho těle, jako jsou umělé klouby, implantáty vnitřního ucha (kochleární), svorky na mozkové aneuryzma, kardiostimulátory a kovová cizí tělesa v oku nebo jiných částech těla.
• Historie malignity.
• Účastníci s klaustrofobií.
• Anamnéza zneužívání alkoholu nebo drog.
• Účastníci, kteří jsou podle názoru vyšetřovatele nadměrně obézní.