Studio sull'efficacia nella rimozione del ferro in eccesso dal cuore

Criterio di inclusione:

• Diagnosi di talassemia major confermata da criteri clinici e di laboratorio
• - Partecipanti che sono ben trasfusi, mantenendo una media pre-trasfusione di Hb (emoglobina) non inferiore a 9 g/dL.
• Tra i 18 e i 36 anni.

• Ricezione di terapia chelante in corso con deferoxamina da almeno cinque anni. Coloro che sono stati esposti al deferiprone per

  ≤ 6 mesi ma non negli ultimi 2 anni prima dell'inizio di questo studio saranno considerati idonei a partecipare.

• MRI cardiaca anormale T2* maggiore o uguale a 8 ms e < 20 ms.
• Se femmina, fertile e non è né incinta né in allattamento, conferma che utilizzerà un metodo contraccettivo efficace per la durata della sperimentazione e ha un test di gravidanza negativo immediatamente prima dell'inizio del farmaco oggetto dello studio OPPURE ha subito una legatura delle tube O un'isterectomia OPPURE è in post menopausa (almeno 1 anno senza mestruazioni prima dell'arruolamento nello studio) OPPURE il loro unico partner sessuale è stato sterilizzato (se maschio).
• Se maschio e fertile, conferma che lui e/o il suo partner utilizzeranno un metodo contraccettivo efficace per la durata della prova.
• Fornire un consenso informato scritto firmato e testimoniato ottenuto prima del primo intervento di studio.

Criteri di esclusione:

• Avere un'anemia diversa dalla talassemia.
• Anticorpo HIV positivo.
• Evidenza clinica di cardiomiopatia come dimostrato dalla frazione di accorciamento del ventricolo sinistro < 30 % e/o dalla frazione di eiezione del ventricolo sinistro (ventricolo sinistro) < 56 % derivata dalla CMR.
• Aritmia grave/significativa, compresi coloro che hanno avuto fibrillazione atriale (possono essere inclusi partecipanti con battiti ectopici occasionali ed ecografia normale) o coloro che richiedono un trattamento.
• Terapia precedentemente interrotta con deferiprone o deferoxamina a causa di una reazione avversa al farmaco a uno dei chelanti.
• Ha ricevuto deferiprone negli ultimi cinque anni. Tuttavia, coloro che sono stati esposti a deferiprone per ≤ 6 mesi ma non negli ultimi 2 anni prima dell'inizio di questo studio saranno considerati idonei a partecipare.
• Evidenza di funzionalità epatica anormale (enzimi epatici > 3 volte il limite superiore della norma - l'ingresso può essere ritardato fino al ritorno alla normalità).
• Avere disturbi associati a neutropenia (ANC <1,5 x 10^9/L) o trombocitopenia (conta piastrinica <50 x 10^9/L) nei dodici mesi precedenti l'inizio del farmaco in studio, ad eccezione dei partecipanti che sono stati trattati con interferone e in cui l'ANC si è completamente ripreso. I partecipanti con neutropenia o trombocitopenia nell'ultimo anno, che si sono risolti con splenectomia, possono essere presi in considerazione per questo studio.
• Coloro che si rifiutano di partecipare alle procedure di screening o che non possono partecipare alle procedure di screening o che non sono in grado di rispettare i requisiti del protocollo.
• Ricezione di altri prodotti sperimentali.
• Coloro che, a parere dell'investigatore, rappresentano scarsi rischi medici, psicologici o psichiatrici per i quali la partecipazione a un processo investigativo sarebbe imprudente.
• Coloro che sono incinte, allattano o stanno pianificando una gravidanza durante il periodo di studio.
• Oggetti metallici nel suo corpo, come articolazioni artificiali, impianti dell'orecchio interno (cocleari), clip per aneurismi cerebrali, pacemaker e corpi estranei metallici negli occhi o in altre aree del corpo.
• Storia di malignità.
• Partecipanti con claustrofobia.
• Storia di abuso di alcol o droghe.
• - Partecipanti che, a giudizio dello sperimentatore, sono eccessivamente obesi.