Wirksamkeitsstudie zur Entfernung von überschüssigem Eisen aus dem Herzen

Einschlusskriterien:

• Diagnose von Thalassaemia major, bestätigt durch Labor- und klinische Kriterien
• Teilnehmer, die gut transfundiert sind und einen mittleren Hb (Hämoglobin) vor der Transfusion von nicht weniger als 9 g / dl beibehalten.
• Zwischen 18 und 36 Jahren.

• Erhalt einer laufenden Chelat-Therapie mit Deferoxamin für mindestens die letzten fünf Jahre. Diejenigen, die Deferipron ausgesetzt waren für

  ≤ 6 Monate, aber nicht innerhalb der letzten 2 Jahre vor Beginn dieser Studie, gelten als teilnahmeberechtigt.

• Anormales Herz-MRT T2* größer oder gleich 8 ms und < 20 ms.
• Wenn weiblich, fruchtbar und weder schwanger noch stillend, bestätigt, dass sie für die Dauer der Studie eine wirksame Verhütungsmethode anwenden wird und unmittelbar vor Beginn des Studienmedikaments einen negativen Schwangerschaftstest hat ODER eine Tubenligatur ODER eine Hysterektomie hatte ODER ist postmenopausal (mindestens 1 Jahr keine Menstruation vor der Aufnahme in die Studie) ODER ihr einziger Sexualpartner wurde sterilisiert (falls männlich).
• Wenn er männlich und fruchtbar ist, bestätigt er, dass er und/oder sein Partner für die Dauer der Studie eine wirksame Verhütungsmethode anwenden werden.
• Stellen Sie eine unterzeichnete und beglaubigte schriftliche Einverständniserklärung bereit, die vor der ersten Studienintervention eingeholt wurde.

Ausschlusskriterien:

• Haben Sie eine andere Anämie als Thalassämie.
• HIV-Antikörper positiv.
• Klinischer Nachweis einer Kardiomyopathie, wie gezeigt durch LV-Verkürzungsfraktion < 30 % und/oder CMR-abgeleitete LV (linksventrikuläre) Ejektionsfraktion < 56 %.
• Schwere/erhebliche Arrhythmie, einschließlich derjenigen, die Vorhofflimmern hatten (Teilnehmer mit gelegentlichen ektopischen Schlägen und normalem Echo können eingeschlossen werden) oder derjenigen, die eine Behandlung benötigen.
• Zuvor abgebrochene Therapie mit Deferipron oder Deferoxamin wegen einer unerwünschten Arzneimittelwirkung auf einen der beiden Chelatoren.
• In den letzten fünf Jahren Deferipron erhalten haben. Als teilnahmeberechtigt gelten jedoch diejenigen, die Deferipron für ≤ 6 Monate ausgesetzt waren, jedoch nicht innerhalb der letzten 2 Jahre vor Beginn dieser Studie.
• Anzeichen einer abnormalen Leberfunktion (Leberenzyme > 3-fache Obergrenze des Normalwerts – Eintritt kann bis zur Rückkehr zum Normalwert verzögert werden).
• Haben Sie Störungen im Zusammenhang mit Neutropenie (ANC < 1,5 x 10^9/L) oder Thrombozytopenie (Blutplättchenzahl <50 x 10^9/L) in den zwölf Monaten vor Beginn der Studienmedikation, außer bei Teilnehmern, die mit Interferon behandelt wurden und bei denen sich der ANC vollständig erholt hat. Teilnehmer mit Neutropenie oder Thrombozytopenie im letzten Jahr, die durch Splenektomie behoben wurden, können für diese Studie in Betracht gezogen werden.
• Diejenigen, die sich weigern, an den Screening-Verfahren teilzunehmen oder die nicht an Screening-Verfahren teilnehmen können oder die Anforderungen des Protokolls nicht erfüllen können.
• Erhalt anderer Prüfpräparate.
• Personen, die nach Ansicht des Ermittlers ein hohes medizinisches, psychologisches oder psychiatrisches Risiko darstellen, für die die Teilnahme an einer Untersuchungsstudie unklug wäre.
• Diejenigen, die während des Studienzeitraums schwanger sind, stillen oder eine Schwangerschaft planen.
• Metallische Gegenstände in seinem/ihrem Körper, wie z. B. künstliche Gelenke, Innenohrimplantate (Cochlea-Implantate), Hirnaneurysma-Clips, Herzschrittmacher und metallische Fremdkörper im Auge oder anderen Körperbereichen.
• Geschichte der Malignität.
• Teilnehmer mit Klaustrophobie.
• Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch.
• Teilnehmer, die nach Ansicht des Ermittlers übermäßig fettleibig sind.