Hatékonysági tanulmány a felesleges vas szívből való eltávolításában

Bevételi kritériumok:

• A thalassaemia major diagnózisa laboratóriumi és klinikai kritériumok alapján
• Azok a résztvevők, akik jól átjutottak – a transzfúzió előtti átlagos Hb (hemoglobin) értéke legalább 9 g/dl.
• 18 és 36 év között.

• Folyamatos kelátképző terápia deferoxaminnal legalább az elmúlt öt évben. Azok, akik deferipronnak voltak kitéve azért

  ≤ 6 hónap, de nem az e tanulmány megkezdése előtti utolsó 2 éven belül, jogosultnak minősülnek a részvételre.

• Rendellenes szív MRI T2*, legalább 8 ms és < 20 ms.
• Ha nő, termékeny, és nem terhes és nem szoptat, megerősíti, hogy hatékony fogamzásgátlási módszert fog alkalmazni a vizsgálat időtartama alatt, és negatív terhességi tesztje van közvetlenül a vizsgálati gyógyszer szedésének megkezdése előtt VAGY petevezeték-lekötésen, VAGY méheltávolításon esett át, VAGY menopauza után van (legalább 1 éve nincs menstruáció a vizsgálatba való felvétel előtt), VAGY egyetlen szexuális partnerüket sterilizálták (ha férfi).
• Ha férfi és termékeny, megerősíti, hogy ő és/vagy partnere hatékony fogamzásgátlási módszert fog alkalmazni a vizsgálat időtartama alatt.
• Adja meg az első vizsgálati beavatkozás előtt szerzett aláírt és tanúvallomásos írásos beleegyezését.

Kizárási kritériumok:

• A talaszémiától eltérő vérszegénysége van.
• HIV antitest pozitív.
• A kardiomiopátia klinikai bizonyítéka, amint azt az LV Shortening Fraction < 30% és/vagy a CMR-ből származó LV (bal kamrai) ejekciós frakció mutatja < 56%.
• Súlyos/szignifikáns aritmia, beleértve azokat is, akiknek pitvarfibrillációja volt (az esetenként méhen kívüli szívverésekkel és normális visszhanggal rendelkező résztvevők is szerepelhetnek), vagy akik kezelésre szorulnak.
• Korábban abbahagyta a deferipron vagy deferoxamin terápiát, mert bármelyik kelátképző mellékhatása volt.
• Az elmúlt öt évben deferipront kapott. Mindazonáltal azok, akik ≤ 6 hónapig voltak kitéve deferipronnak, de nem a vizsgálat megkezdése előtti utolsó 2 évben, jogosultak a részvételre.
• Kóros májműködésre utaló jel (májenzimek > a normálérték felső határának háromszorosa – a belépés elhúzódhat a normál állapotba való visszatérésig).
• Neutropeniával (ANC < 1,5 x 10^9/l) vagy thrombocytopeniával (thrombocytaszám <50 x 10^9/l) társuló rendellenességei vannak a vizsgálati gyógyszeres kezelés megkezdése előtti tizenkét hónapban, kivéve az interferonnal kezelt résztvevőket és akiben az ANC teljesen felépült. Az elmúlt évben neutropeniában vagy thrombocytopeniában szenvedő résztvevők, akik splenectomiával megszűntek, figyelembe vehetők ebben a vizsgálatban.
• Azok, akik megtagadják a szűrővizsgálatokon való részvételt, vagy akik nem tudnak részt venni a szűrési eljárásokon, vagy nem tudnak megfelelni a protokollban foglaltaknak.
• Egyéb vizsgálati termékek fogadása.
• A Nyomozó véleménye szerint rossz egészségügyi, pszichológiai vagy pszichiátriai kockázatot jelentő személyek, akik számára a vizsgálati eljárásban való részvétel nem lenne bölcs dolog.
• Azok, akik terhesek, szoptatnak vagy terhességet terveznek a vizsgálati időszak alatt.
• Fémtárgyak a testében, például mesterséges ízületek, belső fül (cochleáris) implantátumok, agyi aneurizma klipek, pacemakerek és fémes idegentestek a szemben vagy más testrészeken.
• Rosszindulatú daganatok anamnézisében.
• Klausztrofóbiában szenvedő résztvevők.
• Alkohollal vagy kábítószerrel való visszaélés története.
• Olyan résztvevők, akik a nyomozó véleménye szerint túlzottan elhízottak.