Effektivitetsundersøgelse i at fjerne overskydende jern fra hjertet

Inklusionskriterier:

• Diagnose af thalassæmi major som bekræftet af laboratorie- og kliniske kriterier
• Deltagere, der er godt transfunderet - opretholder et gennemsnitligt Hb (hæmoglobin) før transfusion på ikke mindre end 9 g/dL.
• Mellem 18 og 36 år.

• Modtagelse af løbende chelationsbehandling med deferoxamin i mindst de seneste fem år. Dem, der har været udsat for deferipron for

  ≤ 6 måneder, men ikke inden for de sidste 2 år forud for påbegyndelsen af ​​denne undersøgelse, vil blive betragtet som berettiget til at deltage.

• Unormal hjerte-MR T2* større end eller lig med 8 ms og < 20 ms.
• Hvis kvinden, fertil og hverken er gravid eller ammer, bekræfter, at hun vil bruge en effektiv præventionsmetode i hele forsøgets varighed og har en negativ graviditetstest umiddelbart før påbegyndelse af undersøgelseslægemidlet ELLER har haft en tubal ligering ELLER en hysterektomi ELLER er postmenopausal (mindst 1 år ingen menstruation før optagelse i undersøgelsen) ELLER deres eneste seksuelle partner er blevet steriliseret (hvis mand).
• Hvis han er mandlig og fertil, bekræfter han, at han og/eller hans partner vil bruge en effektiv præventionsmetode i hele forsøgets længde.
• Giv et underskrevet og bevidnet skriftligt informeret samtykke opnået før den første undersøgelsesintervention.

Ekskluderingskriterier:

• Har anden anæmi end thalassæmi.
• HIV antistof positiv.
• Klinisk tegn på kardiomyopati som vist ved LV Shortening Fraktion < 30 % og/eller CMR-afledt LV (venstre ventrikel) Ejektionsfraktion < 56 %.
• Alvorlig/betydelig arytmi, herunder dem, der har haft atrieflimren (deltagere med lejlighedsvise ektopiske slag og normalt ekko kan inkluderes) eller behandlingskrævende.
• Tidligere afbrudt behandling med deferipron eller deferoxamin på grund af en bivirkning af begge chelatorer.
• Har fået deferipron inden for de sidste fem år. Men de, der har været udsat for deferipron i ≤ 6 måneder, men ikke inden for de sidste 2 år forud for påbegyndelsen af ​​denne undersøgelse, vil blive betragtet som kvalificerede til at deltage.
• Tegn på unormal leverfunktion (leverenzymer > 3 gange øvre normalgrænse - indtræden kan blive forsinket, indtil normaliseringen vender tilbage).
• Har lidelser forbundet med neutropeni (ANC < 1,5 x 10^9/L) eller trombocytopeni (trombocyttal <50 x 10^9/L) i de 12 måneder forud for påbegyndelse af studiemedicin, undtagen for deltagere, der er blevet behandlet med interferon og i hvem ANC er kommet sig fuldt ud. Deltagere med neutropeni eller trombocytopeni i det sidste år, som forsvandt med splenektomi, kan overvejes til denne undersøgelse.
• De, der nægter at deltage i screeningsprocedurerne, eller som ikke er i stand til at deltage i screeningsprocedurerne, eller som ikke er i stand til at overholde kravene i protokollen.
• Modtagelse af andre undersøgelsesprodukter.
• Dem, der efter efterforskerens mening repræsenterer dårlige medicinske, psykologiske eller psykiatriske risici, for hvem deltagelse i en undersøgelsesforsøg ville være uklogt.
• Dem, der er gravide, ammer eller planlægger at blive gravide i studieperioden.
• Metalliske genstande i hans/hendes krop, såsom kunstige led, indre øre (cochlear) implantater, hjerneaneurismeklemmer, pacemakere og metalliske fremmedlegemer i øjet eller andre kropsområder.
• Historie om malignitet.
• Deltagere med klaustrofobi.
• Historie om alkohol- eller stofmisbrug.
• Deltagere, der efter efterforskerens mening er overvægtige.