심장에서 과도한 철분을 제거하는 효능 연구

포함 기준:

• 실험실 및 임상 기준에 의해 확인된 주요 지중해빈혈의 진단
• 수혈을 잘 받는 참여자 - 평균 수혈 전 Hb(헤모글로빈)를 9g/dL 이상으로 유지합니다.
• 18세에서 36세 사이.

• 최소 지난 5년 동안 데페록사민을 사용한 지속적인 킬레이션 요법을 받고 있습니다. 데페리프론에 노출된 적이 있는 자

  ≤ 6개월이지만 이 연구가 시작되기 전 마지막 2년 이내에 참여 자격이 있는 것으로 간주됩니다.

• 비정상적인 심장 MRI T2* 8ms 이상 및 < 20ms.
• 여성이고 가임 가능하며 임신도 수유도 아닌 경우 시험 기간 동안 효과적인 피임 방법을 사용할 것인지 확인하고 연구 약물 시작 직전에 임신 검사 결과가 음성이거나 난관 결찰술을 받았거나 자궁 절제술을 받았거나 또는 폐경 후이거나(연구에 등록하기 전 최소 1년 동안 월경이 없음) 또는 그들의 유일한 성적 파트너가 불임 수술을 받았습니다(남성의 경우).
• 남성이고 가임 가능한 경우, 그는 자신 및/또는 그의 파트너가 시험 기간 동안 효과적인 피임 방법을 사용할 것임을 확인합니다.
• 첫 번째 연구 개입 이전에 획득한 서명되고 목격된 서면 동의서를 제공합니다.

제외 기준:

• 지중해 빈혈 이외의 빈혈이 있습니다.
• HIV 항체 양성.
• 좌심실 박출률 < 30% 및/또는 CMR 유도 LV(좌심실) 박출률 < 56%로 나타나는 심근병증의 임상적 증거.
• 심방 세동(가끔 이소성 박동과 정상적인 에코가 있는 참여자가 포함될 수 있음)이 있거나 치료가 필요한 사람을 포함하여 중증/중요한 부정맥.
• 킬레이트제에 대한 부작용으로 인해 이전에 데페리프론 또는 데페록사민 요법을 중단했습니다.
• 지난 5년 동안 데페리프론을 투여받았습니다. 그러나 ≤ 6개월 동안 데페리프론에 노출되었지만 이 연구 시작 전 마지막 2년 이내에 노출되지 않은 사람들은 참여 자격이 있는 것으로 간주됩니다.
• 비정상적인 간 기능의 증거(간 효소 > 정상 상한의 3배 - 정상으로 돌아올 때까지 입력이 지연될 수 있음).
• 인터페론으로 치료를 받은 참가자를 제외하고 연구 약물 시작 전 12개월 동안 호중구 감소증(ANC < 1.5 x 10^9/L) 또는 혈소판 감소증(혈소판 수 <50 x 10^9/L)과 관련된 장애가 있음 ANC가 완전히 회복된 사람. 작년에 비장 절제술로 해결된 호중구 감소증 또는 혈소판 감소증이 있는 참가자가 이 연구에 고려될 수 있습니다.
• 전형절차 참여를 거부하거나 전형절차에 참여할 수 없거나 의정서의 요건을 준수할 수 없는 자.
• 다른 조사 제품을 받고 있습니다.
• 임상시험 참여가 현명하지 못한 의학적, 심리적 또는 정신의학적 위험을 나타내는 조사자의 의견에 있는 사람들.
• 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 연구 기간 동안 임신을 계획 중인 자.
• 인공 관절, 내이(달팽이관) 임플란트, 뇌동맥류 클립, 심박 조율기, 눈이나 기타 신체 부위의 금속성 이물질과 같은 신체의 금속 물체.
• 악성의 역사.
• 폐소공포증이 있는 참가자.
• 알코올 또는 약물 남용의 역사.
• 조사관의 의견에 따라 지나치게 비만인 참가자.