Onderzoek naar de werkzaamheid bij het verwijderen van overtollig ijzer uit het hart

Inclusiecriteria:

• Diagnose van thalassemie major zoals bevestigd door laboratorium- en klinische criteria
• Deelnemers die goed zijn getransfundeerd - met een gemiddeld pre-transfusie Hb (hemoglobine) van niet minder dan 9 g/dL.
• Tussen 18 en 36 jaar.

• Het ontvangen van voortdurende chelatietherapie met deferoxamine gedurende ten minste de afgelopen vijf jaar. Degenen die zijn blootgesteld aan deferipron voor

  ≤ 6 maanden maar niet binnen de laatste 2 jaar voorafgaand aan de start van dit onderzoek komen in aanmerking voor deelname.

• Abnormaal hart MRI T2* groter dan of gelijk aan 8 ms en < 20 ms.
• Als een vrouw, vruchtbaar en noch zwanger noch lacterend is, bevestigt ze dat ze een effectieve anticonceptiemethode zal gebruiken voor de duur van de proef en een negatieve zwangerschapstest heeft vlak voor aanvang van het onderzoeksgeneesmiddel OF een afbinding van de eileiders heeft gehad OF een hysterectomie heeft gehad OF postmenopauzaal is (minstens 1 jaar geen menstruatie voorafgaand aan deelname aan het onderzoek) OF hun enige seksuele partner is gesteriliseerd (indien mannelijk).
• Als hij mannelijk en vruchtbaar is, bevestigt hij dat hij en/of zijn partner een effectieve anticonceptiemethode zullen gebruiken voor de duur van de proefperiode.
• Geef een ondertekende en getuige schriftelijke geïnformeerde toestemming verkregen voorafgaand aan de eerste studie-interventie.

Uitsluitingscriteria:

• Heb andere bloedarmoede dan thalassemie.
• Hiv-antilichaam positief.
• Klinisch bewijs van cardiomyopathie zoals aangetoond door LV verkortingsfractie < 30 % en/of CMR-afgeleide LV (linkerventrikel) ejectiefractie < 56 %.
• Ernstige/significante aritmie, inclusief degenen die boezemfibrilleren hebben gehad (deelnemers met incidentele ectopische slagen en normale echo kunnen worden opgenomen) of degenen die behandeling nodig hebben.
• Eerder gestopte behandeling met deferipron of deferoxamine vanwege een bijwerking van een van de chelatoren.
• In de afgelopen vijf jaar deferipron hebben gekregen. Degenen die echter gedurende ≤ 6 maanden maar niet binnen de laatste 2 jaar voorafgaand aan het begin van dit onderzoek aan deferipron zijn blootgesteld, komen in aanmerking voor deelname.
• Bewijs van een abnormale leverfunctie (leverenzymen > 3 keer de bovengrens van normaal - ingang kan worden uitgesteld tot terugkeer naar normaal).
• Stoornissen hebben die verband houden met neutropenie (ANC < 1,5 x 10^9/L) of trombocytopenie (aantal bloedplaatjes <50 x 10^9/L) in de twaalf maanden voorafgaand aan de start van de studiemedicatie, behalve voor deelnemers die zijn behandeld met interferon en bij wie het ANC volledig hersteld is. Deelnemers met neutropenie of trombocytopenie in het afgelopen jaar, die verdwenen met splenectomie, kunnen in aanmerking komen voor deze studie.
• Degenen die weigeren deel te nemen aan de screeningsprocedures of die niet kunnen deelnemen aan de screeningsprocedures of die niet kunnen voldoen aan de vereisten van het protocol.
• Andere onderzoeksproducten ontvangen.
• Degenen die naar de mening van de onderzoeker een laag medisch, psychologisch of psychiatrisch risico vertegenwoordigen voor wie deelname aan een onderzoeksproces onverstandig zou zijn.
• Degenen die zwanger zijn, borstvoeding geven of van plan zijn zwanger te worden tijdens de studieperiode.
• Metalen voorwerpen in zijn/haar lichaam, zoals kunstgewrichten, implantaten in het binnenoor (cochleair), clips voor hersenaneurysma's, pacemakers en metalen vreemde voorwerpen in het oog of andere delen van het lichaam.
• Geschiedenis van maligniteit.
• Deelnemers met claustrofobie.
• Geschiedenis van alcohol- of drugsmisbruik.
• Deelnemers die naar het oordeel van de Onderzoeker overmatig zwaarlijvig zijn.