Effektstudie for å fjerne overflødig jern fra hjertet

Inklusjonskriterier:

• Diagnose av thalassemia major som bekreftet av laboratorie- og kliniske kriterier
• Deltakere som er godt transfundert - opprettholder en gjennomsnittlig Hb (hemoglobin) før transfusjon ikke mindre enn 9 g/dL.
• Mellom 18 og 36 år.

• Mottatt pågående kelatbehandling med deferoksamin i minst de siste fem årene. De som har vært utsatt for deferipron for

  ≤ 6 måneder, men ikke innen de siste 2 årene før oppstart av denne studien, vil bli vurdert som kvalifisert til å delta.

• Unormal hjerte-MR T2* større enn eller lik 8 ms og < 20 ms.
• Hvis kvinnen, fertil og verken er gravid eller ammer, bekrefter at hun vil bruke en effektiv prevensjonsmetode under hele forsøksperioden og har en negativ graviditetstest rett før oppstart av studiemedikamentet ELLER har hatt en tubal ligering ELLER en hysterektomi ELLER er postmenopausal (minst 1 år ingen menstruasjon før registrering i studien) ELLER deres eneste seksuelle partner har blitt sterilisert (hvis mann).
• Hvis han er mannlig og fertil, bekrefter han at han og/eller partneren hans vil bruke en effektiv prevensjonsmetode under hele forsøksperioden.
• Gi et signert og bevitnet skriftlig informert samtykke innhentet før den første studieintervensjonen.

Ekskluderingskriterier:

• Har annen anemi enn talassemi.
• HIV antistoff positiv.
• Klinisk bevis på kardiomyopati som vist ved LV Shortening Fraction < 30 % og/eller CMR-avledet LV (venstre ventrikkel) Ejection Fraction < 56 %.
• Alvorlig/betydelig arytmi, inkludert de som har hatt atrieflimmer (deltakere med sporadiske ektopiske slag og normalt ekko kan inkluderes) eller de som trenger behandling.
• Tidligere avbrutt behandling med deferipron eller deferoksamin på grunn av en bivirkning på begge chelatorene.
• Har fått deferipron de siste fem årene. Imidlertid vil de som har vært eksponert for deferipron i ≤ 6 måneder, men ikke innen de siste 2 årene før oppstart av denne studien, anses som kvalifisert til å delta.
• Tegn på unormal leverfunksjon (leverenzymer > 3 ganger øvre normalgrense - inntreden kan bli forsinket til normalisering).
• Har lidelser assosiert med nøytropeni (ANC < 1,5 x 10^9/L) eller trombocytopeni (blodplateantall <50 x 10^9/L) i løpet av de tolv månedene før studiestart, med unntak av deltakere som har blitt behandlet med interferon og i hvem ANC har kommet seg fullstendig. Deltakere med nøytropeni eller trombocytopeni det siste året, som forsvant med splenektomi, kan vurderes for denne studien.
• De som nekter å delta i screeningprosedyrene eller som ikke er i stand til å delta i screeningprosedyrene eller som ikke er i stand til å overholde kravene i protokollen.
• Motta andre undersøkelsesprodukter.
• De etter etterforskerens mening representerer dårlige medisinske, psykologiske eller psykiatriske risikoer for hvem deltakelse i en etterforskningsforsøk ville være uklokt.
• De som er gravide, ammer eller planlegger å bli gravide i løpet av studietiden.
• Metalliske gjenstander i kroppen hans, som kunstige ledd, indre øre (cochlea) implantater, aneurismeklemmer i hjernen, pacemakere og metalliske fremmedlegemer i øyet eller andre kroppsområder.
• Historie om malignitet.
• Deltakere med klaustrofobi.
• Historie med alkohol- eller narkotikamisbruk.
• Deltakere som, etter etterforskerens mening, er overvektige.