Dlouhodobá studie duodopy (Levodopa/Carbidopa) u pokročilého Parkinsonova onemocnění: zdravotní výsledky a čistý ekonomický dopad (DAPHNE)

EXPERIMENTÁLNÍ: Duodopa Naivní

Účastníci dosud neléčení duodopou titrovali tak, aby dostávali Duodopa (levodopa/karbidopa střevní gel) upravenou na optimální klinickou odpověď pro každého účastníka pomocí přenosné pumpy CADD Legacy Duodopa (CE 0473). Léčba se skládá ze 3 individuálně upravených dávek: ranní bolusová dávka (obvykle 5-10 ml [100-200 mg levodopy]); kontinuální udržovací dávka (obvykle 2-6 ml/hod [40-120 mg levodopy/hod]); a extra bolusové dávky, upravované individuálně.

Přístroj: CADD-Legacy® 1400 ambulantní infuzní pumpa

Lék: Levodopa-karbidopa střevní gel (LCIG)

Ostatní jména:

• DUOPA™ (karbidopa a levodopa enterální suspenze)
• DUODOPA®
• ABT-SLV187

Přístroj: perkutánní endoskopická gastrostomická sonda (PEG sonda)

Přístroj: jejunální extenzní trubice (J-tuba)

EXPERIMENTÁLNÍ: Duodopa Nenaivní < 2 roky

Nenaivní účastníci léčení Duodopou po dobu < 2 let dostávají Duodopu (levodopa/karbidopa střevní gel) upravenou na optimální klinickou odpověď pro každého účastníka pomocí přenosné pumpy CADD Legacy Duodopa (CE 0473). Léčba se skládá ze 3 individuálně upravených dávek: ranní bolusová dávka (obvykle 5-10 ml [100-200 mg levodopy]); kontinuální udržovací dávka (obvykle 2-6 ml/hod [40-120 mg levodopy/hod]); a extra bolusové dávky, upravované individuálně.

Přístroj: CADD-Legacy® 1400 ambulantní infuzní pumpa

Lék: Levodopa-karbidopa střevní gel (LCIG)

Ostatní jména:

• DUOPA™ (karbidopa a levodopa enterální suspenze)
• DUODOPA®
• ABT-SLV187

Přístroj: perkutánní endoskopická gastrostomická sonda (PEG sonda)

Přístroj: jejunální extenzní trubice (J-tuba)

EXPERIMENTÁLNÍ: Duodopa Nenaivní ≥ 2 roky

Nenaivní účastníci léčení Duodopou po dobu ≥ 2 let dostávají Duodopu (levodopa/karbidopa střevní gel) upravenou na optimální klinickou odpověď pro každého účastníka pomocí přenosné pumpy CADD Legacy Duodopa (CE 0473). Léčba se skládá ze 3 individuálně upravených dávek: ranní bolusová dávka (obvykle 5-10 ml [100-200 mg levodopy]); kontinuální udržovací dávka (obvykle 2-6 ml/hod [40-120 mg levodopy/hod]); a extra bolusové dávky, upravované individuálně.

Přístroj: CADD-Legacy® 1400 ambulantní infuzní pumpa

Lék: Levodopa-karbidopa střevní gel (LCIG)

Ostatní jména:

• DUOPA™ (karbidopa a levodopa enterální suspenze)
• DUODOPA®
• ABT-SLV187

Přístroj: perkutánní endoskopická gastrostomická sonda (PEG sonda)

Přístroj: jejunální extenzní trubice (J-tuba)

Celkové skóre Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) a dílčí skóre UPDRS I, II, III a IV ve výchozím stavu a ve 12. měsíci

UPDRS je hodnotící nástroj používaný vyšetřovateli ke sledování podélného průběhu Parkinsonovy choroby. Pro části I-III a celkové skóre je každá otázka měřena na 5bodové stupnici od 0 (normální nebo žádný účinek onemocnění) do 4 (maximální negativní účinek); pro část IV se otázky měří na 5 nebo 2 bodové škále (0 nebo 1). Skóre v části I je součet odpovědí na otázky „Mentace, chování a nálada“ s rozsahem skóre od 0 do 16. Část II skóre je součtem odpovědí na otázky „Činnosti každodenního života“ s rozsahem skóre od 0 do 52. Skóre v části III je součtem odpovědí na otázky „Zkouška motoru“ s rozsahem skóre od 0 do 108. Část IV skóre je součtem odpovědí na otázky 'komplikace terapie' s rozsahem skóre 0-23. Celkové skóre je součet odpovědí na 31 otázek (44 odpovědí), které tvoří části I-III škály, s rozsahem skóre od 0 do 176. Vyšší skóre je spojeno s větším postižením.

Euro QoL 5 Dimenze Nástroj kvality života (EQ-5D) Popisné systémy Souhrnné indexové skóre ve výchozím stavu a v měsíci 12

EQ-5D je dotazník, na který odpovídali účastníci, skórující 5 dimenzí: mobilita, sebeobsluha, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese. Zdravotní stavy EQ-5D, definované popisným systémem EQ-5D, jsou převedeny do jediného souhrnného indexu použitím vzorce, který v podstatě přiřazuje hodnoty (také nazývané váhy QOL nebo nástroje QOL) ke každé z úrovní v každé dimenzi. Hodnoty souhrnného indexu EQ-5D se pohybují od -0,11 (nejhorší zdravotní stav) do 1,00 (dokonalý zdravotní stav).

Skóre EQ-5D Visual Analog Scale (VAS) na základní úrovni a v měsíci 12

EQ-5D VAS zaznamenává sebehodnocení zdraví účastníka na stupnici od 0 do 100, kde 100 je „nejlepší představitelný zdravotní stav“ a 0 je „nejhorší představitelný zdravotní stav“. Škála byla normalizována na stupnici 0 až 1, přičemž vyšší hodnoty indikovaly lepší zdravotní stav.

Celkové měsíční náklady na účastníka ve švédských korunách (SEK) 2010

Celkové měsíční náklady zahrnují

• Přímé lékařské náklady (lůžková péče, ambulantní péče a náklady na léky [včetně nákladů na Duodopu a nákladů na souběžnou léčbu PD]).
• Přímé nelékařské náklady (pečovatelský dům, pomoc v domácnosti, osobní asistence, neformální péče [od člena rodiny nebo přítele] a doprava do nemocnice, ambulantní návštěvy a pečovatelské domy).
• Nepřímé náklady (nemocenské a předčasný odchod do důchodu z důvodu PD [platí pro jednotlivce pouze do 65 let, protože hlavní nepřímá nákladová položka, předčasný důchod z důvodu invalidity, je dostupná pouze pro jednotlivce ve věku 30-64 let. Šedesát pět let je také běžný věk odchodu do důchodu ve Švédsku]).

Průměrný kurz amerického dolaru (USD) k SEK dne 31. prosince 2010 byl 1 USD = 6,734 SEK.

Měsíční náklady na léky na účastníka, SEK 2010

Náklady na léky zahrnují náklady na Duodopa a náklady na souběžné léky proti PD. Náklady na léky jsou přímými náklady na léčbu. Průměrný kurz amerického dolaru (USD) k SEK dne 31. prosince 2010 byl 1 USD = 6,734 SEK.

Přímé měsíční lékařské náklady (bez nákladů na léky) na účastníka, SEK 2010

Přímé léčebné náklady zahrnují lůžkovou péči, ambulantní péči (návštěvy lékaře, sestry, fyzioterapeuta, ergoterapeuta, dietologa, logopeda, poradce a telefonické konzultace). Průměrný kurz amerického dolaru (USD) k SEK dne 31. prosince 2010 byl 1 USD = 6,734 SEK.

Přímé měsíční nelékařské náklady na účastníka, SEK 2010

Přímé nelékařské náklady zahrnují pečovatelský dům, pomoc v domácnosti, osobní asistenci, neformální péči (od člena rodiny nebo přítele) a dopravu do nemocnice, ambulantní návštěvy a do pečovatelského domu. Průměrný kurz amerického dolaru (USD) k SEK dne 31. prosince 2010 byl 1 USD = 6,734 SEK.

Nepřímé měsíční náklady na účastníka (platí pouze pro účastníky mladší 65 let) podle měsíce studia, SEK 2010

Nepřímé náklady se skládají z nemocenské a předčasného důchodu z důvodu PD, jsou uplatňovány u fyzických osob pouze do věku 65 let, protože hlavní nepřímá nákladová položka – předčasný důchod z důvodu invalidity – je dostupná pouze pro fyzické osoby ve věku 30-64 let. Ve Švédsku je také běžný věk odchodu do důchodu 65 let. Průměrný kurz amerického dolaru (USD) k SEK dne 31. prosince 2010 byl 1 USD = 6,734 SEK.

Modifikované Hoehn a Yahr Staging: aktuální fáze od základního stavu do měsíce 36

Současné stadium PD bylo charakterizováno podle Modifikovaných Hoehnových a Yahrových kritérií, měřeno na následující 8bodové škále pro stanovení stadia: 0 = žádné známky onemocnění; 1=jednostranné onemocnění; 1,5=jednostranné plus axiální postižení; 2 = oboustranné onemocnění; 2,5 = mírné oboustranné onemocnění; 3 = mírné až středně těžké bilaterální onemocnění; 4 = těžké postižení; a 5 = upoutaný na invalidní vozík nebo upoutaný na lůžko, pokud mu není poskytnuta pomoc.

Upravené inscenace Hoehn a Yahr: Nejlepší fáze od základního stavu do měsíce 36

Nejlepší stádium PD, které účastník zažil během posledního měsíce, bylo charakterizováno podle modifikovaných Hoehnových a Yahrových kritérií, měřených na následující 8bodové škále pro stanovení stádia: 0 = žádné známky onemocnění; 1=jednostranné onemocnění; 1,5=jednostranné plus axiální postižení; 2 = oboustranné onemocnění; 2,5 = mírné oboustranné onemocnění; 3 = mírné až středně těžké bilaterální onemocnění; 4 = těžké postižení; a 5 = upoutaný na invalidní vozík nebo upoutaný na lůžko, pokud mu není poskytnuta pomoc.

Upravená fáze Hoehna a Yahra: Nejhorší fáze od základního stavu do měsíce 36

Nejhorší stadium PD, které účastník zažil během posledního měsíce, bylo charakterizováno podle modifikovaných Hoehnových a Yahrových kritérií, měřených na následující 8bodové škále pro staging: 0 = žádné známky onemocnění; 1=jednostranné onemocnění; 1,5=jednostranné plus axiální postižení; 2 = oboustranné onemocnění; 2,5 = mírné oboustranné onemocnění; 3 = mírné až středně těžké bilaterální onemocnění; 4 = těžké postižení; a 5 = upoutaný na invalidní vozík nebo upoutaný na lůžko, pokud mu není poskytnuta pomoc.

Schwab and England Scale: Nejlepší "on" etapa období od základní linie do měsíce 36

Schwabova a Englandova škála byla použita k hodnocení nejlepšího „on“ období subjektu během minulého týdne, a to zaznamenáním procentuálního skóre, v rozmezí od úplné nezávislosti (100 %) až po naprostou závislost (10 %). Čas „on“ je, když jsou příznaky PD dobře kontrolovány lékem.

Celkové skóre Mini Mental Status Examination (MMSE) od základního stavu do měsíce 36

MMSE se používá k posouzení orientace, pozornosti, okamžitého a krátkodobého vybavování, jazyka a schopnosti plnit jednoduché verbální a psané příkazy. Test se skládá z pěti částí (orientace, registrace, výpočet pozornosti, zapamatování a jazyk) a výsledkem je celkové možné skóre 0 až 30, přičemž vyšší skóre ukazuje na lepší funkci.

MMSE Orientační skóre dílčí škály od základního stavu do měsíce 36

MMSE se používá k posouzení orientace, pozornosti, okamžitého a krátkodobého vybavování, jazyka a schopnosti plnit jednoduché verbální a psané příkazy. Subškála orientace má celkové možné skóre 0 až 10, přičemž vyšší skóre znamená lepší funkci.

Skóre podškály registrace MMSE od základního stavu do měsíce 36

MMSE se používá k posouzení orientace, pozornosti, okamžitého a krátkodobého vybavování, jazyka a schopnosti plnit jednoduché verbální a psané příkazy. Subškála Registrace poskytuje celkové možné skóre 0 až 3, přičemž vyšší skóre znamená lepší funkci.

Pozornost MMSE a výpočet skóre dílčí škály od základního stavu do měsíce 36

MMSE se používá k posouzení orientace, pozornosti, okamžitého a krátkodobého vybavování, jazyka a schopnosti plnit jednoduché verbální a psané příkazy. Subškála Pozor a výpočet vede k celkovému možnému skóre 0 až 5, přičemž vyšší skóre ukazuje na lepší funkci.

MMSE Recall Skóre podškály od základní linie do měsíce 36

MMSE se používá k posouzení orientace, pozornosti, okamžitého a krátkodobého vybavování, jazyka a schopnosti plnit jednoduché verbální a psané příkazy. Subškála Recall vede k celkovému možnému skóre 0 až 3, přičemž vyšší skóre znamená lepší funkci.

Skóre MMSE jazykové dílčí škály od základního stavu do měsíce 36

MMSE se používá k posouzení orientace, pozornosti, okamžitého a krátkodobého vybavování, jazyka a schopnosti plnit jednoduché verbální a psané příkazy. Subškála Jazyk vede k celkovému možnému skóre 0 až 9, přičemž vyšší skóre znamená lepší funkci.

Montgomery-Åsbergova stupnice hodnocení deprese (MADRS) Celkové skóre od základního stavu do měsíce 36

MADRS je stupnice hodnocení deprese sestávající z 10 položek představujících základní symptomy depresivní nemoci, každá je hodnocena 0 (žádný symptom) až 6 (těžký symptom). Celkové skóre se pohybuje od 0 (žádná deprese) do 60 (těžká deprese).

MADRS hlášené skóre smutku od výchozího stavu do měsíce 36

MADRS je stupnice hodnocení deprese sestávající z 10 položek představujících základní symptomy depresivní nemoci, každá je hodnocena 0 (žádný symptom) až 6 (těžký symptom). Skóre Hlášený smutek hodnotí depresivní náladu bez ohledu na to, zda se odráží ve vzhledu či nikoli, a zahrnuje skleslost, sklíčenost nebo pocit, že není pomoci a bez naděje.

Skóre zjevného smutku MADRS od základního stavu do měsíce 36

MADRS je stupnice hodnocení deprese sestávající z 10 položek představujících základní symptomy depresivní nemoci, každá je hodnocena 0 (žádný symptom) až 6 (těžký symptom). Skóre zjevného smutku hodnotí sklíčenost, zachmuřenost a zoufalství (více než jen obyčejnou přechodnou skleslost), která se odráží v řeči, výrazu obličeje a držení těla.

Skóre vnitřního napětí MADRS od základní linie do měsíce 36

MADRS je stupnice hodnocení deprese sestávající z 10 položek představujících základní symptomy depresivní nemoci, každá je hodnocena 0 (žádný symptom) až 6 (těžký symptom). Skóre vnitřního napětí hodnotí pocity špatně definovaného nepohodlí, nervozity, vnitřního neklidu, mentálního napětí stoupajícího buď k panice, děsu nebo úzkosti.

MADRS snížilo skóre spánku od základního stavu do měsíce 36

MADRS je stupnice hodnocení deprese sestávající z 10 položek představujících základní symptomy depresivní nemoci, každá je hodnocena 0 (žádný symptom) až 6 (těžký symptom). Skóre sníženého spánku hodnotí zkušenost se sníženou délkou nebo hloubkou spánku ve srovnání s vlastním normálním vzorem účastníka, když se cítí dobře.

MADRS snížil skóre chuti k jídlu od základního stavu do měsíce 36

MADRS je stupnice hodnocení deprese sestávající z 10 položek představujících základní symptomy depresivní nemoci, každá je hodnocena 0 (žádný symptom) až 6 (těžký symptom). Snížené skóre chuti k jídlu hodnotí pocit ztráty chuti k jídlu ve srovnání s tím, kdy je dobře. Hodnotit ztrátou touhy po jídle nebo potřebou nutit se k jídlu.

Skóre obtížnosti koncentrace MADRS od základního stavu do měsíce 36

MADRS je stupnice hodnocení deprese sestávající z 10 položek představujících základní symptomy depresivní nemoci, každá je hodnocena 0 (žádný symptom) až 6 (těžký symptom). Skóre Potíže s koncentrací hodnotí potíže se shromažďováním myšlenek, které se stupňují až k neschopnému nedostatku koncentrace.

Skóre MADRS Lassitude od základní linie do měsíce 36

MADRS je stupnice hodnocení deprese sestávající z 10 položek představujících základní symptomy depresivní nemoci, každá je hodnocena 0 (žádný symptom) až 6 (těžký symptom). Skóre Lassitude hodnotí potíže se zahájením nebo pomalost v zahájení a provádění každodenních činností.

MADRS Neschopnost cítit skóre od základního stavu do měsíce 36

MADRS je stupnice hodnocení deprese sestávající z 10 položek představujících základní symptomy depresivní nemoci, každá je hodnocena 0 (žádný symptom) až 6 (těžký symptom). Skóre Neschopnost cítit hodnotí subjektivní zkušenost se sníženým zájmem o okolí nebo činnosti, které běžně přinášejí potěšení. Schopnost reagovat s adekvátními emocemi na okolnosti nebo lidi je snížena.

Skóre pesimistických myšlenek MADRS od základního stavu do měsíce 36

MADRS je stupnice hodnocení deprese sestávající z 10 položek představujících základní symptomy depresivní nemoci, každá je hodnocena 0 (žádný symptom) až 6 (těžký symptom). Pesimistické myšlenky hodnotí myšlenky viny, méněcennosti, sebevýčitky, hříšnosti, výčitek svědomí a zmaru.

Skóre MADRS Suicidal Thoughts od základního stavu do měsíce 36

MADRS je stupnice hodnocení deprese sestávající z 10 položek představujících základní symptomy depresivní nemoci, každá je hodnocena 0 (žádný symptom) až 6 (těžký symptom). Skóre Suicidal Thoughts hodnotí pocit, že život nestojí za to žít, že přirozená smrt by byla vítaná, sebevražedné myšlenky a přípravy na sebevraždu.

Dotazník Parkinsonovy nemoci-39 (PDQ-39) Souhrnné skóre indexu od výchozího stavu do měsíce 36

PDQ-39 je samoobslužný dotazník, který obsahuje 39 položek týkajících se 8 domén zdraví u pacientů s Parkinsonovou chorobou. Patří mezi ně: mobilita, aktivity každodenního života, emocionální pohoda, stigma, sociální podpora, kognice, komunikace a tělesné nepohodlí. Souhrnný index PDQ-39 je součet všech odpovědí dělený nejvyšším možným skóre, které se vynásobí 100, aby se skóre dostalo na stupnici 0-100. Vyšší skóre je spojeno se závažnějšími příznaky.

PDQ-39 Skóre dílčí škály mobility od základního stavu do měsíce 36

PDQ-39 je samoobslužný dotazník, který obsahuje 39 položek týkajících se 8 domén zdraví u pacientů s Parkinsonovou chorobou. Patří mezi ně: mobilita, aktivity každodenního života, emocionální pohoda, stigma, sociální podpora, kognice, komunikace a tělesné nepohodlí. Doménové skóre se počítá nejprve sečtením odpovědí na otázky v doméně. Součet se vydělí nejvyšším možným skóre (tj. počtem odpovědí vynásobeným 4) a kvocient se vynásobí 100, čímž se skóre dostane na stupnici od 0 do 100, kde nižší skóre značí lépe vnímaný zdravotní stav. Vyšší skóre jsou konzistentně spojena se závažnějšími příznaky onemocnění, jako je třes a ztuhlost.

PDQ-39 Aktivity denního života skóre subškály od základního stavu do měsíce 36

PDQ-39 je samoobslužný dotazník, který obsahuje 39 položek týkajících se 8 domén zdraví u pacientů s Parkinsonovou chorobou. Patří mezi ně: mobilita, aktivity každodenního života, emocionální pohoda, stigma, sociální podpora, kognice, komunikace a tělesné nepohodlí. Doménové skóre se počítá nejprve sečtením odpovědí na otázky v doméně. Součet se vydělí nejvyšším možným skóre (tj. počtem odpovědí vynásobeným 4) a kvocient se vynásobí 100, čímž se skóre dostane na stupnici od 0 do 100, kde nižší skóre značí lépe vnímaný zdravotní stav. Vyšší skóre jsou konzistentně spojena se závažnějšími příznaky onemocnění, jako je třes a ztuhlost.

Skóre subškály PDQ-39 Emoční pohoda od základního stavu do 36. měsíce

PDQ-39 je samoobslužný dotazník, který obsahuje 39 položek týkajících se 8 domén zdraví u pacientů s Parkinsonovou chorobou. Patří mezi ně: mobilita, aktivity každodenního života, emocionální pohoda, stigma, sociální podpora, kognice, komunikace a tělesné nepohodlí. Doménové skóre se počítá nejprve sečtením odpovědí na otázky v doméně. Součet se vydělí nejvyšším možným skóre (tj. počtem odpovědí vynásobeným 4) a kvocient se vynásobí 100, čímž se skóre dostane na stupnici od 0 do 100, kde nižší skóre značí lépe vnímaný zdravotní stav. Vyšší skóre jsou konzistentně spojena se závažnějšími příznaky onemocnění, jako je třes a ztuhlost.

PDQ-39 Skóre subškály stigmatu od základní linie do měsíce 36

PDQ-39 je samoobslužný dotazník, který obsahuje 39 položek týkajících se 8 domén zdraví u pacientů s Parkinsonovou chorobou. Patří mezi ně: mobilita, aktivity každodenního života, emocionální pohoda, stigma, sociální podpora, kognice, komunikace a tělesné nepohodlí. Doménové skóre se počítá nejprve sečtením odpovědí na otázky v doméně. Součet se vydělí nejvyšším možným skóre (tj. počtem odpovědí vynásobeným 4) a kvocient se vynásobí 100, čímž se skóre dostane na stupnici od 0 do 100, kde nižší skóre značí lépe vnímaný zdravotní stav. Vyšší skóre jsou konzistentně spojena se závažnějšími příznaky onemocnění, jako je třes a ztuhlost.

PDQ-39 Skóre subškály sociální podpory od výchozího stavu do měsíce 36

PDQ-39 je samoobslužný dotazník, který obsahuje 39 položek týkajících se 8 domén zdraví u pacientů s Parkinsonovou chorobou. Patří mezi ně: mobilita, aktivity každodenního života, emocionální pohoda, stigma, sociální podpora, kognice, komunikace a tělesné nepohodlí. Doménové skóre se počítá nejprve sečtením odpovědí na otázky v doméně. Součet se vydělí nejvyšším možným skóre (tj. počtem odpovědí vynásobeným 4) a kvocient se vynásobí 100, čímž se skóre dostane na stupnici od 0 do 100, kde nižší skóre značí lépe vnímaný zdravotní stav. Vyšší skóre jsou konzistentně spojena se závažnějšími příznaky onemocnění, jako je třes a ztuhlost.

PDQ-39 Skóre subškály poznání od základního stavu do měsíce 36

PDQ-39 je samoobslužný dotazník, který obsahuje 39 položek týkajících se 8 domén zdraví u pacientů s Parkinsonovou chorobou. Patří mezi ně: mobilita, aktivity každodenního života, emocionální pohoda, stigma, sociální podpora, kognice, komunikace a tělesné nepohodlí. Doménové skóre se počítá nejprve sečtením odpovědí na otázky v doméně. Součet se vydělí nejvyšším možným skóre (tj. počtem odpovědí vynásobeným 4) a kvocient se vynásobí 100, čímž se skóre dostane na stupnici od 0 do 100, kde nižší skóre značí lépe vnímaný zdravotní stav. Vyšší skóre jsou konzistentně spojena se závažnějšími příznaky onemocnění, jako je třes a ztuhlost.

Skóre dílčí škály komunikace PDQ-39 od základního stavu do měsíce 36

PDQ-39 je samoobslužný dotazník, který obsahuje 39 položek týkajících se 8 domén zdraví u pacientů s Parkinsonovou chorobou. Patří mezi ně: mobilita, aktivity každodenního života, emocionální pohoda, stigma, sociální podpora, kognice, komunikace a tělesné nepohodlí. Doménové skóre se počítá nejprve sečtením odpovědí na otázky v doméně. Součet se vydělí nejvyšším možným skóre (tj. počtem odpovědí vynásobeným 4) a kvocient se vynásobí 100, čímž se skóre dostane na stupnici od 0 do 100, kde nižší skóre značí lépe vnímaný zdravotní stav. Vyšší skóre jsou konzistentně spojena se závažnějšími příznaky onemocnění, jako je třes a ztuhlost.

PDQ-39 Body Discomfort Subscale Skóre od základního stavu do měsíce 36

PDQ-39 je samoobslužný dotazník, který obsahuje 39 položek týkajících se 8 domén zdraví u pacientů s Parkinsonovou chorobou. Patří mezi ně: mobilita, aktivity každodenního života, emocionální pohoda, stigma, sociální podpora, kognice, komunikace a tělesné nepohodlí. Doménové skóre se počítá nejprve sečtením odpovědí na otázky v doméně. Součet se vydělí nejvyšším možným skóre (tj. počtem odpovědí vynásobeným 4) a kvocient se vynásobí 100, čímž se skóre dostane na stupnici od 0 do 100, kde nižší skóre značí lépe vnímaný zdravotní stav. Vyšší skóre jsou konzistentně spojena se závažnějšími příznaky onemocnění, jako je třes a ztuhlost.

Elektronický deník: Ranní a denní skóre (chůze) od základní linie do měsíce 36

Elektronický deník se skládal z 15 položek, které se zabývaly motorickým výkonem, komplikacemi terapie, sebehodnocením a různými typy poklepávání. Bylo definováno šest koncepčních dimenzí; čtyři subjektivně hlášené: „chůze“, „spokojený“, „dyskineze“ a „vypnuto“ a dva objektivně měřené: „klepání“ a „spirála“. Každá z položek byla hodnocena ráno a během dne. Hodnocení chůze se pohybovalo od 1 (nejhorší) do 5 (nejlepší).

Elektronický deník: Ranní a denní skóre (off time) od základního stavu do měsíce 36

Elektronický deník se skládal z 15 položek, které se zabývaly motorickým výkonem, komplikacemi terapie, sebehodnocením a různými typy poklepávání. Bylo definováno šest koncepčních dimenzí; čtyři subjektivně hlášené: „chůze“, „spokojený“, „dyskineze“ a „vypnuto“ a dva objektivně měřené: „klepání“ a „spirála“. Každá z položek byla hodnocena ráno a během dne. Doba „vypnuto“ je, když symptomy PD nejsou dostatečně kontrolovány lékem, a je reprezentována jako procento celkové doby bdělosti za den.

Elektronický deník: Ranní a denní skóre (včas) Od základního stavu do 36. měsíce

Elektronický deník se skládal z 15 položek, které se zabývaly motorickým výkonem, komplikacemi terapie, sebehodnocením a různými typy poklepávání. Bylo definováno šest koncepčních dimenzí; čtyři subjektivně hlášené: „chůze“, „spokojený“, „dyskineze“ a „vypnuto“ a dva objektivně měřené: „klepání“ a „spirála“. Každá z položek byla hodnocena ráno a během dne. Doba „on“ je, když jsou symptomy PD dobře kontrolovány lékem, a je reprezentována jako procento celkového času za posledních __ hodin.

Elektronický deník: Ranní a denní skóre (Dyskinetický čas) Od základního stavu do 36. měsíce

Elektronický deník se skládal z 15 položek, které se zabývaly motorickým výkonem, komplikacemi terapie, sebehodnocením a různými typy poklepávání. Bylo definováno šest koncepčních dimenzí; čtyři subjektivně hlášené: „chůze“, „spokojený“, „dyskineze“ a „vypnuto“ a dva objektivně měřené: „klepání“ a „spirála“. Každá z položek byla hodnocena ráno a během dne. „Dyskinetický čas“ je čas s mimovolním pohybem svalů a je reprezentován jako procento celkového času za posledních __ hodin.

Elektronický deník: Ranní a denní skóre (mimo velikost) Od základní linie do měsíce 36

Elektronický deník se skládal z 15 položek, které se zabývaly motorickým výkonem, komplikacemi terapie, sebehodnocením a různými typy poklepávání. Bylo definováno šest koncepčních dimenzí; čtyři subjektivně hlášené: „chůze“, „spokojený“, „dyskineze“ a „vypnuto“ a dva objektivně měřené: „klepání“ a „spirála“. Každá z položek byla hodnocena ráno a během dne. 'Off time' je, když symptomy PD nejsou dostatečně kontrolovány lékem. Velikostní skóre bylo 1 (nejhorší) až 5 (nejlepší).

Elektronický deník: Ranní a denní skóre (dyskinetická velikost) Od základní linie do 36. měsíce

Elektronický deník se skládal z 15 položek, které se zabývaly motorickým výkonem, komplikacemi terapie, sebehodnocením a různými typy poklepávání. Bylo definováno šest koncepčních dimenzí; čtyři subjektivně hlášené: „chůze“, „spokojený“, „dyskineze“ a „vypnuto“ a dva objektivně měřené: „klepání“ a „spirála“. Každá z položek byla hodnocena ráno a během dne. „Dyskinetický čas“ je čas s mimovolním pohybem svalů. Velikostní skóre bylo 1 (nejhorší) až 5 (nejlepší).

Elektronický deník: Ranní a denní skóre (křeče) od základního stavu do měsíce 36

Elektronický deník se skládal z 15 položek, které se zabývaly motorickým výkonem, komplikacemi terapie, sebehodnocením a různými typy poklepávání. Bylo definováno šest koncepčních dimenzí; čtyři subjektivně hlášené: „chůze“, „spokojený“, „dyskineze“ a „vypnuto“ a dva objektivně měřené: „klepání“ a „spirála“. Každá z položek byla hodnocena ráno a během dne. Skóre 'křeče' bylo 1 (nejhorší) až 5 (nejlepší).

Elektronický deník: Ranní a denní skóre (spokojen s funkcí) Od základního stavu do 36. měsíce

Elektronický deník se skládal z 15 položek, které se zabývaly motorickým výkonem, komplikacemi terapie, sebehodnocením a různými typy poklepávání. Bylo definováno šest koncepčních dimenzí; čtyři subjektivně hlášené: „chůze“, „spokojený“, „dyskineze“ a „vypnuto“ a dva objektivně měřené: „klepání“ a „spirála“. Každá z položek byla hodnocena ráno a během dne. Skóre „spokojen s funkcí“ bylo 1 (nejhorší) až 5 (nejlepší).

Elektronický deník: Ranní a denní skóre (sebehodnocení) Od základního stavu do 36. měsíce

Elektronický deník se skládal z 15 položek, které se zabývaly motorickým výkonem, komplikacemi terapie, sebehodnocením a různými typy poklepávání. Bylo definováno šest koncepčních dimenzí; čtyři subjektivně hlášené: „chůze“, „spokojený“, „dyskineze“ a „vypnuto“ a dva objektivně měřené: „klepání“ a „spirála“. Každá z položek byla hodnocena ráno a během dne. Skóre „sebehodnocení“ bylo -3 (vypnuto) až +3 (dyskinetické). Doba „vypnuto“ je, když příznaky PD nejsou dostatečně kontrolovány lékem. „Dyskinetický“ čas je čas s mimovolním pohybem svalů. "0" je definováno jako normální stav ON bez dyskineze (požadovaný motorický stav). Vše blíže k „0“ znamená zlepšení, vše dále od „0“ znamená buď menší pohyblivost (v negativním skóre) nebo mimovolní pohyby (dyskineze, v pozitivním skóre).

Elektronický deník: Ranní a denní skóre (volné klepání – rychlost) Od základního stavu do 36. měsíce

Elektronický deník se skládal z 15 položek, které se zabývaly motorickým výkonem, komplikacemi terapie, sebehodnocením a různými typy poklepávání. Bylo definováno šest koncepčních dimenzí; čtyři subjektivně hlášené: „chůze“, „spokojený“, „dyskineze“ a „vypnuto“ a dva objektivně měřené: „klepání“ a „spirála“. Každá z položek byla hodnocena ráno a během dne. Volné klepání je definováno jako dobrovolné opakované klepání prstem na počítačem generovaná pole. „Volná rychlost klepnutí“ je počet klepnutí za 20 sekund.

Elektronický deník: Ranní a denní skóre (volné klepání – přesnost) Od základního stavu do 36. měsíce

Elektronický deník se skládal z 15 položek, které se zabývaly motorickým výkonem, komplikacemi terapie, sebehodnocením a různými typy poklepávání. Bylo definováno šest koncepčních dimenzí; čtyři subjektivně hlášené: „chůze“, „spokojený“, „dyskineze“ a „vypnuto“ a dva objektivně měřené: „klepání“ a „spirála“. Každá z položek byla hodnocena ráno a během dne. „Volné klepání“ je definováno jako ____. 'Přesnost volného klepnutí' je procento přesných volných klepnutí za 20 sekund(?).

Elektronický deník: Ranní a denní skóre (klepání, zvýšená rychlost – přesnost) Od základního stavu do 36. měsíce

Elektronický deník se skládal z 15 položek, které se zabývaly motorickým výkonem, komplikacemi terapie, sebehodnocením a různými typy poklepávání. Bylo definováno šest koncepčních dimenzí; čtyři subjektivně hlášené: „chůze“, „spokojený“, „dyskineze“ a „vypnuto“ a dva objektivně měřené: „klepání“ a „spirála“. Každá z položek byla hodnocena ráno a během dne. „Poklepání při zvýšené rychlosti – přesnost“ je procento přesných poklepů na všechna poklepání na počítačově generovaných polích.

Elektronický deník: Ranní a denní skóre (klepání, náhodné pronásledování – rychlost) od základní linie do 36. měsíce

Elektronický deník se skládal z 15 položek, které se zabývaly motorickým výkonem, komplikacemi terapie, sebehodnocením a různými typy poklepávání. Bylo definováno šest koncepčních dimenzí; čtyři subjektivně hlášené: „chůze“, „spokojený“, „dyskineze“ a „vypnuto“ a dva objektivně měřené: „klepání“ a „spirála“. Každá z položek byla hodnocena ráno a během dne. Tapping: Random chase speed“ je definován jako počet správných klepnutí na pole náhodně vybraných počítačem za 20 sekund.

Elektronický deník: Ranní a denní skóre (klepání, náhodné pronásledování – přesnost) od základního stavu do 36. měsíce

Elektronický deník se skládal z 15 položek, které se zabývaly motorickým výkonem, komplikacemi terapie, sebehodnocením a různými typy poklepávání. Bylo definováno šest koncepčních dimenzí; čtyři subjektivně hlášené: „chůze“, „spokojený“, „dyskineze“ a „vypnuto“ a dva objektivně měřené: „klepání“ a „spirála“. Každá z položek byla hodnocena ráno a během dne. Tapping: Random chase speed“ je definován jako počet správných klepnutí na pole náhodně vybraných počítačem za 20 sekund. 'Tapping random chase - přesnost' je procento přesných náhodných klepnutí.

Elektronický deník: Ranní a denní skóre (zhoršení kresby [vlnková metoda]) od základního stavu do měsíce 36

Elektronický deník se skládal z 15 položek, které se zabývaly motorickým výkonem, komplikacemi terapie, sebehodnocením a různými typy poklepávání. Bylo definováno šest koncepčních dimenzí; čtyři subjektivně hlášené: „chůze“, „spokojený“, „dyskineze“ a „vypnuto“ a dva objektivně měřené: „klepání“ a „spirála“. Každá z položek byla hodnocena ráno a během dne. Poškození kresby bylo hodnoceno jako skóre spirály, kde je účastník požádán, aby nakreslil spirálu. 1 je nejhorší skóre, 10 je nejlepší.

Celkové skóre UPDRS do 36. měsíce

UPDRS je hodnotící nástroj používaný vyšetřovateli ke sledování podélného průběhu Parkinsonovy choroby. U částí I-III a celkového skóre je každá otázka měřena na 5bodové škále od 0 (normální nebo žádný účinek onemocnění) do 4 (maximální negativní účinek). Skóre v části I je součet odpovědí na otázky „Mentace, chování a nálada“ s rozsahem skóre od 0 do 16. Část II skóre je součtem odpovědí na otázky „Činnosti každodenního života“ s rozsahem skóre od 0 do 52. Skóre v části III je součtem odpovědí na otázky „Zkouška motoru“ s rozsahem skóre od 0 do 108. Celkové skóre je součet odpovědí na 31 otázek (44 odpovědí), které tvoří části I-III škály, s rozsahem skóre od 0 do 176. Vyšší skóre je spojeno s větším postižením.

Skóre UPDRS části I, do 36. měsíce

UPDRS je hodnotící nástroj používaný vyšetřovateli ke sledování podélného průběhu Parkinsonovy choroby. U částí I-III a celkového skóre je každá otázka měřena na 5bodové škále od 0 (normální nebo žádný účinek onemocnění) do 4 (maximální negativní účinek). Skóre v části I je součet odpovědí na otázky „Mentace, chování a nálada“ s rozsahem skóre od 0 do 16. Vyšší skóre je spojeno s větším postižením.

Skóre UPDRS Část II, do 36. měsíce

UPDRS je hodnotící nástroj používaný vyšetřovateli ke sledování podélného průběhu Parkinsonovy choroby. U částí I-III a celkového skóre je každá otázka měřena na 5bodové škále od 0 (normální nebo žádný účinek onemocnění) do 4 (maximální negativní účinek). Část II skóre je součtem odpovědí na otázky „Činnosti každodenního života“ s rozsahem skóre od 0 do 52. Vyšší skóre je spojeno s větším postižením.

Skóre UPDRS části III, do 36. měsíce

UPDRS je hodnotící nástroj používaný vyšetřovateli ke sledování podélného průběhu Parkinsonovy choroby. U částí I-III a celkového skóre je každá otázka měřena na 5bodové škále od 0 (normální nebo žádný účinek onemocnění) do 4 (maximální negativní účinek). Skóre v části III je součtem odpovědí na otázky „Zkouška motoru“ s rozsahem skóre od 0 do 108. Vyšší skóre je spojeno s větším postižením.

Skóre UPDRS části IV, do 36. měsíce

UPDRS je hodnotící nástroj používaný vyšetřovateli ke sledování podélného průběhu Parkinsonovy choroby. V části IV jsou otázky měřeny na 5bodové škále od 0 (normální nebo žádný účinek onemocnění) do 4 (maximální negativní účinek) nebo 2bodové škále (0 nebo 1). Část IV skóre je součtem odpovědí na otázky 'komplikace terapie' s rozsahem skóre 0-23. Vyšší skóre je spojeno s větším postižením.

Souhrnné indexové skóre EQ-5D Descriptive Systems, do 36. měsíce

EQ-5D je dotazník, na který odpovídali účastníci, skórující 5 dimenzí: mobilita, sebeobsluha, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese. Zdravotní stavy EQ-5D, definované popisným systémem EQ-5D, jsou převedeny do jediného souhrnného indexu použitím vzorce, který v podstatě přiřazuje hodnoty (také nazývané váhy QOL nebo nástroje QOL) ke každé z úrovní v každé dimenzi. Hodnoty souhrnného indexu EQ-5D se pohybují od -0,11 do 1,00 s pozitivní změnou indikující zlepšení.

Skóre EQ-5D Visual Analog Scale (VAS) do 36. měsíce

EQ-5D VAS zaznamenává sebehodnocení zdraví účastníka na stupnici od 0 do 100, kde 100 je „nejlepší představitelný zdravotní stav“ a 0 je „nejhorší představitelný zdravotní stav“.