Fáze 3 rozšířené studie bezpečnosti a účinnosti Aldurazyme® (laronidáza) u pacientů s mukopolysacharidózou I (MPS I)
17. března 2015 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company
Multicentrická, nadnárodní, otevřená rozšiřující studie bezpečnosti a účinnosti Aldurazymu® (laronidáza) u pacientů s mukopolysacharidózou I
Tato studie se provádí za účelem shromáždění dalších dlouhodobých údajů o účinnosti a bezpečnosti u pacientů s Aldurazyme® (laronidáza) s onemocněním MPS I.
Do této studie budou zařazeni pacienti, kteří byli dříve zařazeni do dvojitě zaslepené studie fáze 3.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
45
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Florianopolis, Brazílie, 88040-500
- Hospital Universatario de Universidade Federal de Santa Catarina
-
Florianopolis, Brazílie, CEP 88025-301
- Hospital Infantil Joana de Gusmão
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holandsko, 3000 GR
- Academisch Ziekenhuis Rotterdam
-
-
-
-
-
Rome, Itálie, 00168
- Catholic University Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada, T2T 5C7
- Alberta Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Hamburg, Německo, 22143
- Children's Hospital Klinikum Nord Heidberg
-
Hannover, Německo, 30625
- Medizinishe Hochshule Hannover
-
Heidelberg, Německo, 69120
- Children's Hospital at the University Hospital of Heidelberg
-
Jena, Německo, 07740
- Children's Hospital Klinikum der F.S. Universitat
-
-
-
-
-
Belfast, Spojené království, BT9 78A
- Belfast City Hospital
-
Birmingham, Spojené království, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
Bristol, Spojené království, BS16 1LE
- Bristol Royal Hospital for Children and Frenchay Hospital
-
Glasgow, Spojené království, G11 6NT
- Gartnavel Hospital
-
London, Spojené království, WC1N 3GH
- Great Ormond Street Hospital for Sick Children and NHS Trust
-
Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE1 4LB
- Royal Victoria Hospital
-
-
Lancashire
-
Blackpool, Lancashire, Spojené království, FY3 8NR
- Blackpool Victoria Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Spojené státy, 36604
- University of South Alabama
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Emory University School of Medicine
-
-
New York
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14542
- University of Rochester
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
- Toledo Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Klamath Falls, Oregon, Spojené státy, 97601
- Merle West Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- The Childrens Hospital of Philadelphia
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02903
- Rhode Island Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- DOSPĚLÝ
- OLDER_ADULT
- DÍTĚ
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacient nebo jeho zákonný zástupce musí poskytnout písemný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli postupů souvisejících s protokolem.
- Pacient musí úspěšně dokončit studii ALID-003-99 (který dostal 21 z 26 po sobě jdoucích týdenních infuzí).
- Pacient nezaznamenal žádné problémy s bezpečností, které by kontraindikovaly účast ve studii Extension.
- Pacientka ve fertilním věku musí mít při vstupu negativní těhotenský test
Kritéria vyloučení:
- Pacientka je těhotná nebo kojící.
- Pacient dostal zkoumaný lék během 30 dnů před zařazením do studie.
- Pacient má zdravotní stav, závažné interkurentní onemocnění nebo jinou polehčující okolnost, která může významně narušit dodržování studie včetně všech předepsaných hodnocení a následných činností
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NON_RANDOMIZED
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Placebo/Aldurazyme
Pacienti dostávali placebo po dobu 26 týdnů ve dvojitě zaslepené studii, poté dostávali 182 týdnů Aldurazyme (0,58 mg/kg každý týden) v této prodloužené studii; pacienti dostávali celkem 182 týdnů Aldurazymu.
|
Placebo po dobu 26 týdnů, poté 0,58 mg/kg Aldurazyme každý týden po dobu 182 týdnů
0,58 mg/kg Aldurazymu každý týden po dobu 208 týdnů
Placebo po dobu 26 týdnů
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Aldurazyme/Aldurazyme
Pacienti dostávali 26 týdnů Aldurazymu ve dvojitě zaslepené studii a poté dostávali 182 týdnů Aldurazyme v této prodloužené studii; pacienti dostávali celkem 208 týdnů Aldurazymu.
|
Placebo po dobu 26 týdnů, poté 0,58 mg/kg Aldurazyme každý týden po dobu 182 týdnů
0,58 mg/kg Aldurazymu každý týden po dobu 208 týdnů
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna procenta predikované vynucené vitální kapacity (FVC) z výchozího stavu na týden 182
Časové okno: Výchozí stav do týdne 182
|
Procento predikované vynucené vitální kapacity: maximální vydechovaný objem po maximálním nádechu.
Celková změna od výchozího stavu do týdne 182 v procentech předpokládané FVC = (pozorovaná hodnota)/(předpokládaná hodnota) * 100 %).
Vyšší hodnota znamená větší odezvu.
|
Výchozí stav do týdne 182
|
|
Změna ze základního stavu na týden 182 v testu šestiminutové chůze (6MWT)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 182
|
Šestiminutový test chůze: Uběhnutá vzdálenost (měřená v metrech) za 6 minut.
Větší vzdálenost znamená větší odezvu.
|
Výchozí stav do týdne 182
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna indexu apnoe/hypopnoe (AHI) z výchozího stavu na týden 182
Časové okno: Výchozí stav do týdne 182
|
Index apnoe/hypopnoe (AHI): Počet nepřítomných (apnoe) a mělkých (hypopnoe) dechů za hodinu spánku.
Větší pokles událostí znamená větší odezvu.
|
Výchozí stav do týdne 182
|
|
Změna objemu jater z výchozího stavu na týden 182
Časové okno: Výchozí stav do týdne 182
|
Objem jaterních orgánů: Objem jater měřený magnetickou rezonancí (MRI).
Větší pokles hlasitosti znamená větší odezvu.
|
Výchozí stav do týdne 182
|
|
Změna od výchozího stavu do týdne 182 v dotazníku pro hodnocení zdraví dítěte/dotazníku pro hodnocení zdraví (CHAQ/HAQ) skóre indexu postižení
Časové okno: Výchozí stav do týdne 182
|
CHAQ/HAQ = Pacientský dotazník, který měří míru postižení na škále od 0 (žádné postižení) do 3 (maximální postižení).
Nižší skóre znamená větší odezvu.
|
Výchozí stav do týdne 182
|
|
Změna rozsahu pohybu aktivního kloubu (ROM) ze základního stavu na týden 182
Časové okno: Výchozí stav do týdne 182
|
Rozsah pohybu aktivního kloubu (ROM): Flexe ramen Schopnost maximálně zvednout paži nad hlavu bez pomoci.
Rozsah pohybu ramene (průměr levé a pravé paže) měřený ve stupních (0-180) pomocí goniometrie.
Větší stupeň flexe ukazuje na větší odezvu.
|
Výchozí stav do týdne 182
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna úrovně močových GAG ze základního stavu na týden 182
Časové okno: Výchozí stav do týdne 182
|
Hladiny glykosaminoglykanu (GAG) v moči: >> Koncentrace GAG vzhledem ke kreatininu v moči.
Větší pokles hladiny GAG ukazuje na větší odezvu.
|
Výchozí stav do týdne 182
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Tandon PK, Kakkis ED. The multi-domain responder index: a novel analysis tool to capture a broader assessment of clinical benefit in heterogeneous complex rare diseases. Orphanet J Rare Dis. 2021 Apr 19;16(1):183. doi: 10.1186/s13023-021-01805-5.
- Clarke LA, Wraith JE, Beck M, Kolodny EH, Pastores GM, Muenzer J, Rapoport DM, Berger KI, Sidman M, Kakkis ED, Cox GF. Long-term efficacy and safety of laronidase in the treatment of mucopolysaccharidosis I. Pediatrics. 2009 Jan;123(1):229-40. doi: 10.1542/peds.2007-3847.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. května 2001
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. března 2005
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
1. března 2005
Termíny zápisu do studia
První předloženo
2. září 2005
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. září 2005
První zveřejněno (ODHAD)
7. září 2005
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
3. dubna 2015
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. března 2015
Naposledy ověřeno
1. března 2015
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ALID-006-01
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .