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Mucopolysaccharidosis I(MPS I) 환자에서 Aldurazyme®(Laronidase)의 안전성 및 효능에 대한 3상 확장 연구

2015년 3월 17일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company

Mucopolysaccharidosis 환자에서 Aldurazyme®(Laronidase)의 안전성 및 효능에 대한 다기관, 다국적, 공개 라벨 확장 연구 I

이 연구는 MPS I 질환이 있는 Aldurazyme®(laronidase) 환자의 추가 장기 효능 및 안전성 데이터를 수집하기 위해 수행되고 있습니다. 이전에 3상 이중 맹검 연구에 등록된 환자가 이 연구에 등록됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

45

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Rotterdam, 네덜란드, 3000 GR
        • Academisch Ziekenhuis Rotterdam
  • 독일
      • Hamburg, 독일, 22143
        • Children's Hospital Klinikum Nord Heidberg
      • Hannover, 독일, 30625
        • Medizinishe Hochshule Hannover
      • Heidelberg, 독일, 69120
        • Children's Hospital at the University Hospital of Heidelberg
      • Jena, 독일, 07740
        • Children's Hospital Klinikum der F.S. Universitat
  • 미국
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, 미국, 36604
        • University Of South Alabama
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, 미국, 14542
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
        • University Of North Carolina At Chapel Hill
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, 미국, 43606
        • Toledo Children's Hospital
    • Oregon
      • Klamath Falls, Oregon, 미국, 97601
        • Merle West Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • The Childrens Hospital of Philadelphia
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, 미국, 02903
        • Rhode Island Hospital
  • 브라질
      • Florianopolis, 브라질, 88040-500
        • Hospital Universatario de Universidade Federal de Santa Catarina
      • Florianopolis, 브라질, CEP 88025-301
        • Hospital Infantil Joana de Gusmão
  • 영국
      • Belfast, 영국, BT9 78A
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, 영국, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, 영국, BS16 1LE
        • Bristol Royal Hospital for Children and Frenchay Hospital
      • Glasgow, 영국, G11 6NT
        • Gartnavel Hospital
      • London, 영국, WC1N 3GH
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children and NHS Trust
      • Newcastle upon Tyne, 영국, NE1 4LB
        • Royal Victoria Hospital
    • Lancashire
      • Blackpool, Lancashire, 영국, FY3 8NR
        • Blackpool Victoria Hospital
  • 이탈리아
      • Rome, 이탈리아, 00168
        • Catholic University Sacro Cuore
  • 캐나다
      • Calgary, 캐나다, T2T 5C7
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • OLDER_ADULT
  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 환자 또는 환자의 법적 보호자는 프로토콜 관련 절차를 수행하기 전에 서면 동의서를 제공해야 합니다.
  • 환자는 ALID-003-99 연구를 성공적으로 완료해야 합니다(26회 연속 주간 주입 중 21회를 받았음).
  • 환자는 확장 연구 참여를 금하는 어떠한 안전 문제도 경험하지 않았습니다.
  • 가임기 여성 환자는 입국시 임신 테스트 결과 음성이어야 함

제외 기준:

  • 환자가 임신 중이거나 수유 중입니다.
  • 환자는 연구 등록 전 30일 이내에 연구용 약물을 받았습니다.
  • 환자는 모든 규정된 평가 및 후속 활동을 포함하여 연구 준수를 크게 방해할 수 있는 의학적 상태, 심각한 병발 질환 또는 기타 참작할 수 있는 상황을 가지고 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NON_RANDOMIZED
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
ACTIVE_COMPARATOR: 위약/알두라자임
환자들은 이중 맹검 연구에서 26주 동안 위약을 받은 후 이 확장 연구에서 182주 동안 알두라자임(매주 0.58mg/kg)을 받았습니다. 환자들은 총 182주 동안 Aldurazyme을 투여 받았습니다.
생물학적: 알두라자임
26주 동안 위약 투여 후 182주 동안 매주 0.58mg/kg 알두라자임 투여
생물학적: 알두라자임
208주 동안 매주 알두라자임 0.58 mg/kg
생물학적: 위약
26주 동안 위약
ACTIVE_COMPARATOR: 알두라자임/알두라자임
환자들은 이중 맹검 연구에서 26주 동안 알두라자임을 받았고, 그 후 이 연장 연구에서 182주 동안 알두라자임을 받았습니다. 환자들은 총 208주 동안 Aldurazyme을 투여 받았습니다.
생물학적: 알두라자임
26주 동안 위약 투여 후 182주 동안 매주 0.58mg/kg 알두라자임 투여
생물학적: 알두라자임
208주 동안 매주 알두라자임 0.58 mg/kg

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 182주까지 예상 강제 폐활량(FVC) 비율의 변화
기간: 182주까지의 기준선
백분율 예측 강제 폐활량: 최대 흡입 후 최대 호기 호흡량. 기준선에서 182주차까지의 전체 예측 FVC 비율 변화 = (관측값)/(예측값) * 100%). 더 높은 값은 더 큰 응답을 나타냅니다.
182주까지의 기준선
6분 도보 테스트(6MWT)에서 기준선에서 182주로 변경
기간: 182주까지의 기준선
6분 걷기 테스트: 6분 동안 걸은 거리(미터 단위로 측정). 더 긴 거리는 더 큰 반응을 나타냅니다.
182주까지의 기준선

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
무호흡/저호흡 지수(AHI)의 기준선에서 182주까지의 변화
기간: 182주까지의 기준선
무호흡/저호흡 지수(AHI): 수면 시간당 무호흡(무호흡) 및 얕은(저호흡) 호흡 수. 이벤트 감소가 클수록 반응이 더 크다는 것을 나타냅니다.
182주까지의 기준선
간 부피의 기준선에서 182주까지의 변화
기간: 182주까지의 기준선
간장 부피: MRI(Magnetic Resonance Imaging)로 측정한 간의 부피. 볼륨 감소가 클수록 반응이 더 크다는 것을 나타냅니다.
182주까지의 기준선
아동 건강 평가 설문지/건강 평가 설문지(CHAQ/HAQ) 장애 지수 점수에서 기준선에서 182주까지의 변화
기간: 182주까지의 기준선
CHAQ/HAQ = 0(장애 없음)에서 3(최대 장애)까지 장애 정도를 측정하는 환자 설문지. 낮은 점수는 더 큰 응답을 나타냅니다.
182주까지의 기준선
능동 관절 운동 범위(ROM)의 기준선에서 182주까지의 변화
기간: 182주까지의 기준선
능동 관절 가동 범위(ROM): 어깨 굴곡 도움 없이 팔을 머리 위로 최대한 올릴 수 있는 능력. 고니오메트리에 의해 각도(0-180)로 측정된 어깨 가동 범위(왼팔과 오른팔의 평균). 굴곡 정도가 클수록 반응이 더 크다는 것을 나타냅니다.
182주까지의 기준선

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
소변 GAG 수준의 기준선에서 182주까지의 변화
기간: 182주까지의 기준선
소변 글리코사미노글리칸(GAG) 수치: >> 소변의 크레아티닌에 대한 GAG의 농도. GAG 수준의 더 큰 감소는 더 큰 반응을 나타냅니다.
182주까지의 기준선

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Genzyme, a Sanofi Company

협력자

BioMarin/Genzyme LLC

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2001년 5월 1일

기본 완료 (실제)

2005년 3월 1일

연구 완료 (실제)

2005년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2005년 9월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2005년 9월 2일

처음 게시됨 (추정)

2005년 9월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2015년 4월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2015년 3월 17일

마지막으로 확인됨

2015년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ALID-006-01

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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