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Estudio de extensión de fase 3 de la seguridad y eficacia de Aldurazyme® (laronidasa) en pacientes con mucopolisacaridosis I (MPS I)

17 de marzo de 2015 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Un estudio de extensión abierto, multicéntrico y multinacional sobre la seguridad y la eficacia de Aldurazyme® (laronidasa) en pacientes con mucopolisacaridosis I

Este estudio se lleva a cabo para recopilar datos adicionales de eficacia y seguridad a largo plazo de pacientes con enfermedad MPS I de Aldurazyme® (laronidasa). Los pacientes que se inscribieron previamente en el estudio doble ciego de fase 3 se inscribirán en este estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

45

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Hamburg, Alemania, 22143
        • Children's Hospital Klinikum Nord Heidberg
      • Hannover, Alemania, 30625
        • Medizinishe Hochshule Hannover
      • Heidelberg, Alemania, 69120
        • Children's Hospital at the University Hospital of Heidelberg
      • Jena, Alemania, 07740
        • Children's Hospital Klinikum der F.S. Universitat
  • Brasil
      • Florianopolis, Brasil, 88040-500
        • Hospital Universatario de Universidade Federal de Santa Catarina
      • Florianopolis, Brasil, CEP 88025-301
        • Hospital Infantil Joana de Gusmão
  • Canadá
      • Calgary, Canadá, T2T 5C7
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36604
        • University Of South Alabama
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14542
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • University of North Carolina At Chapel Hill
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
        • Toledo Children's Hospital
    • Oregon
      • Klamath Falls, Oregon, Estados Unidos, 97601
        • Merle West Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Childrens Hospital of Philadelphia
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Rhode Island Hospital
  • Italia
      • Rome, Italia, 00168
        • Catholic University Sacro Cuore
  • Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos, 3000 GR
        • Academisch Ziekenhuis Rotterdam
  • Reino Unido
      • Belfast, Reino Unido, BT9 78A
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Reino Unido, BS16 1LE
        • Bristol Royal Hospital for Children and Frenchay Hospital
      • Glasgow, Reino Unido, G11 6NT
        • Gartnavel Hospital
      • London, Reino Unido, WC1N 3GH
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children and NHS Trust
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE1 4LB
        • Royal Victoria Hospital
    • Lancashire
      • Blackpool, Lancashire, Reino Unido, FY3 8NR
        • Blackpool Victoria Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • ADULTO
  • MAYOR_ADULTO
  • NIÑO

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El paciente o el tutor legal del paciente debe dar su consentimiento informado por escrito antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con el protocolo.
  • El paciente debe haber completado con éxito el estudio ALID-003-99 (que recibió 21 de 26 infusiones semanales consecutivas).
  • El paciente no ha experimentado ningún problema de seguridad que contraindique su participación en el estudio de extensión.
  • Una paciente en edad fértil debe tener una prueba de embarazo negativa al ingresar

Criterio de exclusión:

  • La paciente está embarazada o lactando.
  • El paciente ha recibido un fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores a la inscripción en el estudio.
  • El paciente tiene una afección médica, una enfermedad intercurrente grave u otra circunstancia atenuante que puede interferir significativamente con el cumplimiento del estudio, incluidas todas las evaluaciones prescritas y las actividades de seguimiento.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: NO_ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
COMPARADOR_ACTIVO: Placebo/Aldurazyme
Los pacientes recibieron placebo durante 26 semanas en el estudio doble ciego y luego recibieron 182 semanas de Aldurazyme (0,58 mg/kg cada semana) en este estudio de extensión; los pacientes recibieron un total de 182 semanas de Aldurazyme.
Biológico: Aldurazyme
Placebo durante 26 semanas y luego 0,58 mg/kg de Aldurazyme cada semana durante 182 semanas
Biológico: Aldurazyme
0,58 mg/kg de Aldurazyme cada semana durante 208 semanas
Biológico: placebo
Placebo durante 26 semanas
COMPARADOR_ACTIVO: Aldurazyme/Aldurazyme
Los pacientes recibieron 26 semanas de Aldurazyme en el estudio doble ciego y luego recibieron 182 semanas de Aldurazyme en este estudio de extensión; los pacientes recibieron un total de 208 semanas de Aldurazyme.
Biológico: Aldurazyme
Placebo durante 26 semanas y luego 0,58 mg/kg de Aldurazyme cada semana durante 182 semanas
Biológico: Aldurazyme
0,58 mg/kg de Aldurazyme cada semana durante 208 semanas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta la semana 182 en el porcentaje de capacidad vital forzada (FVC) prevista
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 182
Porcentaje de capacidad vital forzada prevista: el volumen máximo de respiración exhalada después de una respiración máxima inhalada. Cambio general desde el inicio hasta la semana 182 en porcentaje de CVF predicha = (valor observado)/(valor predicho) * 100 %. Un valor más alto indica una mayor respuesta.
Línea de base a la semana 182
Cambio desde el inicio hasta la semana 182 en la prueba de caminata de seis minutos (6MWT)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 182
Prueba de caminata de seis minutos: distancia recorrida (medida en metros) en 6 minutos. Una mayor distancia indica una mayor respuesta.
Línea de base a la semana 182

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta la semana 182 en el índice de apnea/hipopnea (IAH)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 182
Índice de apnea/hipopnea (IAH): Número de respiraciones ausentes (apnea) y superficiales (hipopnea) por hora de sueño. Una mayor disminución de eventos indica una mayor respuesta.
Línea de base a la semana 182
Cambio desde el inicio hasta la semana 182 en el volumen hepático
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 182
Volumen de órganos hepáticos: Volumen de hígado medido por imágenes de resonancia magnética (IRM). Una mayor disminución en el volumen indica una mayor respuesta.
Línea de base a la semana 182
Cambio desde el inicio hasta la semana 182 en el puntaje del índice de discapacidad del Cuestionario de evaluación de la salud infantil/Cuestionario de evaluación de la salud (CHAQ/HAQ)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 182
CHAQ/HAQ = Cuestionario del paciente que mide el grado de discapacidad en una escala de 0 (sin discapacidad) a 3 (máxima discapacidad). Una puntuación más baja indica una mayor respuesta.
Línea de base a la semana 182
Cambio desde el inicio hasta la semana 182 en el rango de movimiento articular activo (ROM)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 182
Rango de movimiento articular activo (ROM): Flexión del hombro Habilidad para elevar al máximo el brazo por encima de la cabeza sin ayuda. Rango de movimiento del hombro (media de los brazos izquierdo y derecho) medido en grados (0-180) por goniometría. Un mayor grado de flexión indica una mayor respuesta.
Línea de base a la semana 182

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta la semana 182 en el nivel de GAG ​​urinario
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 182
Niveles de glicosaminoglicanos (GAG) en orina: >> Concentración de GAG ​​en relación con la creatinina en la orina. Una mayor disminución en el nivel de GAG ​​indica una mayor respuesta.
Línea de base a la semana 182

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Colaboradores

BioMarin/Genzyme LLC

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de mayo de 2001

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de marzo de 2005

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de marzo de 2005

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de septiembre de 2005

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de septiembre de 2005

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

7 de septiembre de 2005

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

3 de abril de 2015

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de marzo de 2015

Última verificación

1 de marzo de 2015

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALID-006-01

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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