Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 3 udvidelsesundersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​Aldurazyme® (Laronidase) hos patienter med mucopolysaccharidosis I (MPS I)

17. marts 2015 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

Et multicenter, multinationalt, åbent udvidelsesstudie af sikkerheden og effektiviteten af ​​Aldurazyme® (Laronidase) hos patienter med mucopolysaccharidosis I

Denne undersøgelse udføres for at indsamle yderligere langsigtede effekt- og sikkerhedsdata for Aldurazyme® (laronidase) patienter med MPS I sygdom. Patienter, der tidligere har været optaget i fase 3 dobbeltblindet studie, vil blive optaget i denne undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

45

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
      • Florianopolis, Brasilien, 88040-500
        • Hospital Universatario de Universidade Federal de Santa Catarina
      • Florianopolis, Brasilien, CEP 88025-301
        • Hospital Infantil Joana de Gusmão
  • Canada
      • Calgary, Canada, T2T 5C7
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Det Forenede Kongerige
      • Belfast, Det Forenede Kongerige, BT9 78A
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS16 1LE
        • Bristol Royal Hospital for Children and Frenchay Hospital
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G11 6NT
        • Gartnavel Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3GH
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children and NHS Trust
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 4LB
        • Royal Victoria Hospital
    • Lancashire
      • Blackpool, Lancashire, Det Forenede Kongerige, FY3 8NR
        • Blackpool Victoria Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36604
        • University of South Alabama
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14542
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43606
        • Toledo Children's Hospital
    • Oregon
      • Klamath Falls, Oregon, Forenede Stater, 97601
        • Merle West Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Childrens Hospital of Philadelphia
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02903
        • Rhode Island Hospital
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3000 GR
        • Academisch Ziekenhuis Rotterdam
  • Italien
      • Rome, Italien, 00168
        • Catholic University Sacro Cuore
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 22143
        • Children's Hospital Klinikum Nord Heidberg
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Medizinishe Hochshule Hannover
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Children's Hospital at the University Hospital of Heidelberg
      • Jena, Tyskland, 07740
        • Children's Hospital Klinikum der F.S. Universitat

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten eller patientens juridiske værge skal give skriftligt informeret samtykke, inden protokolrelaterede procedurer udføres.
  • Patienten skal have gennemført undersøgelse ALID-003-99 (som modtog 21 af 26 på hinanden følgende ugentlige infusioner).
  • Patienten har ikke oplevet nogen sikkerhedsproblemer, der ville kontraindicere deltagelse i forlængelsesstudiet.
  • En kvindelig patient i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved indgangen

Ekskluderingskriterier:

  • Patienten er gravid eller ammer.
  • Patienten har modtaget et forsøgslægemiddel inden for 30 dage før studieindskrivningen.
  • Patienten har en medicinsk tilstand, alvorlig sammenfaldende sygdom eller anden formildende omstændighed, der i væsentlig grad kan interferere med undersøgelsens efterlevelse, herunder alle foreskrevne evalueringer og opfølgningsaktiviteter

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: Placebo/Aldurazyme
Patienterne fik placebo i 26 uger i det dobbeltblindede studie og modtog derefter 182 ugers Aldurazyme (0,58 mg/kg hver uge) i dette forlængelsesstudie; patienter fik i alt 182 uger med Aldurazyme.
Biologisk: Aldurazyme
Placebo i 26 uger derefter 0,58 mg/kg Aldurazyme hver uge i 182 uger
Biologisk: Aldurazyme
0,58 mg/kg Aldurazyme hver uge i 208 uger
Biologisk: placebo
Placebo i 26 uger
ACTIVE_COMPARATOR: Aldurazyme/Aldurazyme
Patienterne modtog 26 ugers Aldurazyme i den dobbeltblindede undersøgelse og modtog derefter 182 ugers Aldurazyme i denne forlængelsesundersøgelse; patienter fik i alt 208 uger med Aldurazyme.
Biologisk: Aldurazyme
Placebo i 26 uger derefter 0,58 mg/kg Aldurazyme hver uge i 182 uger
Biologisk: Aldurazyme
0,58 mg/kg Aldurazyme hver uge i 208 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til uge 182 i procent forudsagt forceret vitalkapacitet (FVC)
Tidsramme: Baseline til uge 182
Procent forudsagt forceret vitalkapacitet: det maksimale udåndede åndedrætsvolumen efter et maksimalt indåndet åndedræt. Samlet ændring fra baseline til uge 182 i procent forudsagt FVC = (observeret værdi)/(forudsagt værdi) * 100%). En højere værdi indikerer en større respons.
Baseline til uge 182
Skift fra baseline til uge 182 i seks minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Baseline til uge 182
Seks minutters gangtest: Gået distance (målt i meter) på 6 minutter. En længere afstand indikerer en større respons.
Baseline til uge 182

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til uge 182 i Apnø/Hypopnea Index (AHI)
Tidsramme: Baseline til uge 182
Apnø/Hypopnø Index (AHI): Antal fraværende (apnø) og overfladiske (hypopnø) vejrtrækninger pr. times søvn. Et større fald i hændelser indikerer en større respons.
Baseline til uge 182
Skift fra baseline til uge 182 i levervolumen
Tidsramme: Baseline til uge 182
Leverorganvolumen: Levervolumen målt ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI). Større fald i volumen indikerer en større respons.
Baseline til uge 182
Ændring fra baseline til uge 182 i Child Health Assessment Questionnaire/Health Assessment Questionnaire (CHAQ/HAQ) Disability Index Score
Tidsramme: Baseline til uge 182
CHAQ/HAQ = Patientspørgeskema, der måler graden af ​​invaliditet på en skala fra 0 (ingen funktionsnedsættelse) til 3 (maksimal invaliditet). En lavere score indikerer en større respons.
Baseline til uge 182
Skift fra baseline til uge 182 i Active Joint Range of Motion (ROM)
Tidsramme: Baseline til uge 182
Active Joint Range of Motion (ROM): Skulderfleksion Evne til maksimalt at hæve ens arm over hovedet uden hjælp. Skulderens bevægelsesområde (gennemsnit af venstre og højre arm) målt i grader (0-180) ved goniometri. Større grad af fleksion indikerer større respons.
Baseline til uge 182

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til uge 182 i urin-GAG-niveau
Tidsramme: Baseline til uge 182
Urinary Glycosaminoglycan (GAG) Niveauer: >> Koncentration af GAG i forhold til kreatinin i urinen. Et større fald i GAG-niveau indikerer en større respons.
Baseline til uge 182

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Samarbejdspartnere

BioMarin/Genzyme LLC

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2001

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. marts 2005

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. marts 2005

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. september 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. september 2005

Først opslået (SKØN)

7. september 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

3. april 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. marts 2015

Sidst verificeret

1. marts 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALID-006-01

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner