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Studio di estensione di fase 3 sulla sicurezza e l'efficacia di Aldurazyme® (Laronidase) nei pazienti con mucopolisaccaridosi I (MPS I)

17 marzo 2015 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio di estensione multicentrico, multinazionale e in aperto sulla sicurezza e l'efficacia di Aldurazyme® (Laronidase) in pazienti con mucopolisaccaridosi I

Questo studio è stato condotto per raccogliere ulteriori dati sull'efficacia e sulla sicurezza a lungo termine dei pazienti con Aldurazyme® (laronidasi) con malattia MPS I. I pazienti che erano stati precedentemente arruolati nello studio in doppio cieco di fase 3 saranno arruolati in questo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

45

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
      • Florianopolis, Brasile, 88040-500
        • Hospital Universatario de Universidade Federal de Santa Catarina
      • Florianopolis, Brasile, CEP 88025-301
        • Hospital Infantil Joana de Gusmão
  • Canada
      • Calgary, Canada, T2T 5C7
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Germania
      • Hamburg, Germania, 22143
        • Children's Hospital Klinikum Nord Heidberg
      • Hannover, Germania, 30625
        • Medizinishe Hochshule Hannover
      • Heidelberg, Germania, 69120
        • Children's Hospital at the University Hospital of Heidelberg
      • Jena, Germania, 07740
        • Children's Hospital Klinikum der F.S. Universitat
  • Italia
      • Rome, Italia, 00168
        • Catholic University Sacro Cuore
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3000 GR
        • Academisch Ziekenhuis Rotterdam
  • Regno Unito
      • Belfast, Regno Unito, BT9 78A
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Regno Unito, BS16 1LE
        • Bristol Royal Hospital for Children and Frenchay Hospital
      • Glasgow, Regno Unito, G11 6NT
        • Gartnavel Hospital
      • London, Regno Unito, WC1N 3GH
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children and NHS Trust
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE1 4LB
        • Royal Victoria Hospital
    • Lancashire
      • Blackpool, Lancashire, Regno Unito, FY3 8NR
        • Blackpool Victoria Hospital
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36604
        • University of South Alabama
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14542
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
        • Toledo Children's Hospital
    • Oregon
      • Klamath Falls, Oregon, Stati Uniti, 97601
        • Merle West Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Childrens Hospital of Philadelphia
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02903
        • Rhode Island Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • ADULTO
  • ANZIANO_ADULTO
  • BAMBINO

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il paziente o il tutore legale del paziente deve fornire il consenso informato scritto prima che venga eseguita qualsiasi procedura relativa al protocollo.
  • Il paziente deve aver completato con successo lo Studio ALID-003-99 (che ha ricevuto 21 delle 26 infusioni settimanali consecutive).
  • Il paziente non ha riscontrato problemi di sicurezza che potrebbero controindicare la partecipazione allo studio di estensione.
  • Una paziente di sesso femminile in età fertile deve avere un test di gravidanza negativo all'ingresso

Criteri di esclusione:

  • La paziente è incinta o in allattamento.
  • - Il paziente ha ricevuto un farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento nello studio.
  • Il paziente ha una condizione medica, una grave malattia intercorrente o altre circostanze attenuanti che possono interferire in modo significativo con la conformità allo studio, comprese tutte le valutazioni prescritte e le attività di follow-up

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
ACTIVE_COMPARATORE: Placebo/Aldurazyme
I pazienti hanno ricevuto placebo per 26 settimane nello studio in doppio cieco, quindi hanno ricevuto 182 settimane di Aldurazyme (0,58 mg/kg ogni settimana) in questo studio di estensione; i pazienti hanno ricevuto un totale di 182 settimane di Aldurazyme.
Biologico: Aldurazyme
Placebo per 26 settimane poi 0,58 mg/kg di Aldurazyme ogni settimana per 182 settimane
Biologico: Aldurazyme
0,58 mg/kg di Aldurazyme ogni settimana per 208 settimane
Biologico: placebo
Placebo per 26 settimane
ACTIVE_COMPARATORE: Aldurazyme/Aldurazyme
I pazienti hanno ricevuto 26 settimane di Aldurazyme nello studio in doppio cieco e poi hanno ricevuto 182 settimane di Aldurazyme in questo studio di estensione; i pazienti hanno ricevuto un totale di 208 settimane di Aldurazyme.
Biologico: Aldurazyme
Placebo per 26 settimane poi 0,58 mg/kg di Aldurazyme ogni settimana per 182 settimane
Biologico: Aldurazyme
0,58 mg/kg di Aldurazyme ogni settimana per 208 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale alla settimana 182 nella percentuale prevista di capacità vitale forzata (FVC)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 182
Percentuale della capacità vitale forzata prevista: il volume massimo di respiro espirato dopo un massimo respiro inalato. Variazione complessiva dal basale alla settimana 182 nella percentuale prevista di FVC = (valore osservato)/(valore previsto) * 100%). Un valore più alto indica una risposta maggiore.
Dal basale alla settimana 182
Passaggio dal basale alla settimana 182 nel Six Minute Walk Test (6MWT)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 182
Six Minute Walk Test: distanza percorsa (misurata in metri) in 6 minuti. Una distanza maggiore indica una risposta maggiore.
Dal basale alla settimana 182

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale alla settimana 182 dell'indice di apnea/ipopnea (AHI)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 182
Indice di apnea/ipopnea (AHI): numero di respiri assenti (apnea) e superficiali (ipopnea) per ora di sonno. Una maggiore diminuzione degli eventi indica una maggiore risposta.
Dal basale alla settimana 182
Modifica dal basale alla settimana 182 del volume epatico
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 182
Volume degli organi epatici: volume del fegato misurato mediante risonanza magnetica (MRI). Una maggiore diminuzione del volume indica una risposta maggiore.
Dal basale alla settimana 182
Variazione dal basale alla settimana 182 nel punteggio dell'indice di disabilità del questionario di valutazione della salute dei bambini/questionario di valutazione della salute (CHAQ/HAQ)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 182
CHAQ/HAQ = Questionario paziente che misura il grado di disabilità su una scala da 0 (nessuna disabilità) a 3 (massima disabilità). Un punteggio inferiore indica una risposta maggiore.
Dal basale alla settimana 182
Modifica dal basale alla settimana 182 nel range di movimento articolare attivo (ROM)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 182
Active Joint Range of Motion (ROM): Flessione della spalla Capacità di alzare al massimo il braccio sopra la testa senza assistenza. Gamma di movimento della spalla (media del braccio sinistro e destro) misurata in gradi (0-180) mediante goniometria. Un maggiore grado di flessione indica una maggiore risposta.
Dal basale alla settimana 182

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dal basale alla settimana 182 nel livello di GAG urinario
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 182
Livelli di glicosaminoglicano urinario (GAG): >> Concentrazione di GAG relativa alla creatinina nelle urine. Una maggiore diminuzione del livello GAG indica una maggiore risposta.
Dal basale alla settimana 182

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Collaboratori

BioMarin/Genzyme LLC

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2001

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 marzo 2005

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 marzo 2005

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 settembre 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 settembre 2005

Primo Inserito (STIMA)

7 settembre 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

3 aprile 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 marzo 2015

Ultimo verificato

1 marzo 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALID-006-01

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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