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Étude d'extension de phase 3 sur l'innocuité et l'efficacité d'Aldurazyme® (Laronidase) chez les patients atteints de mucopolysaccharidose I (MPS I)

17 mars 2015 mis à jour par: Genzyme, a Sanofi Company

Une étude d'extension multicentrique, multinationale et ouverte sur l'innocuité et l'efficacité d'Aldurazyme® (Laronidase) chez les patients atteints de mucopolysaccharidose I

Cette étude est menée pour recueillir des données supplémentaires sur l'efficacité et l'innocuité à long terme des patients atteints d'Aldurazyme® (laronidase) atteints de MPS I. Les patients qui étaient précédemment inscrits à l'étude de phase 3 en double aveugle seront inscrits à cette étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

45

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Hamburg, Allemagne, 22143
        • Children's Hospital Klinikum Nord Heidberg
      • Hannover, Allemagne, 30625
        • Medizinishe Hochshule Hannover
      • Heidelberg, Allemagne, 69120
        • Children's Hospital at the University Hospital of Heidelberg
      • Jena, Allemagne, 07740
        • Children's Hospital Klinikum der F.S. Universitat
  • Brésil
      • Florianopolis, Brésil, 88040-500
        • Hospital Universatario de Universidade Federal de Santa Catarina
      • Florianopolis, Brésil, CEP 88025-301
        • Hospital Infantil Joana de Gusmão
  • Canada
      • Calgary, Canada, T2T 5C7
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Italie
      • Rome, Italie, 00168
        • Catholic University Sacro Cuore
  • Pays-Bas
      • Rotterdam, Pays-Bas, 3000 GR
        • Academisch Ziekenhuis Rotterdam
  • Royaume-Uni
      • Belfast, Royaume-Uni, BT9 78A
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Royaume-Uni, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Royaume-Uni, BS16 1LE
        • Bristol Royal Hospital for Children and Frenchay Hospital
      • Glasgow, Royaume-Uni, G11 6NT
        • Gartnavel Hospital
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3GH
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children and NHS Trust
      • Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni, NE1 4LB
        • Royal Victoria Hospital
    • Lancashire
      • Blackpool, Lancashire, Royaume-Uni, FY3 8NR
        • Blackpool Victoria Hospital
  • États-Unis
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, États-Unis, 36604
        • University Of South Alabama
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, États-Unis, 14542
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, États-Unis, 43606
        • Toledo Children's Hospital
    • Oregon
      • Klamath Falls, Oregon, États-Unis, 97601
        • Merle West Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • The Childrens Hospital of Philadelphia
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, États-Unis, 02903
        • Rhode Island Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • ADULTE
  • OLDER_ADULT
  • ENFANT

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Le patient ou son tuteur légal doit fournir un consentement éclairé écrit avant que toute procédure liée au protocole ne soit effectuée.
  • Le patient doit avoir terminé avec succès l'étude ALID-003-99 (qui a reçu 21 des 26 perfusions hebdomadaires consécutives).
  • Le patient n'a rencontré aucun problème de sécurité qui contre-indiquerait sa participation à l'étude d'extension.
  • Une patiente en âge de procréer doit avoir un test de grossesse négatif à l'entrée

Critère d'exclusion:

  • La patiente est enceinte ou allaitante.
  • Le patient a reçu un médicament expérimental dans les 30 jours précédant l'inscription à l'étude.
  • Le patient a une condition médicale, une maladie intercurrente grave ou une autre circonstance atténuante qui peut interférer de manière significative avec la conformité à l'étude, y compris toutes les évaluations prescrites et les activités de suivi

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: NON_RANDOMIZED
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
ACTIVE_COMPARATOR: Placebo/Aldurazyme
Les patients ont reçu un placebo pendant 26 semaines dans l'étude en double aveugle, puis ont reçu 182 semaines d'Aldurazyme (0,58 mg/kg chaque semaine) dans cette étude d'extension ; les patients ont reçu un total de 182 semaines d'Aldurazyme.
Biologique: Aldurazyme
Placebo pendant 26 semaines puis 0,58 mg/kg d'Aldurazyme chaque semaine pendant 182 semaines
Biologique: Aldurazyme
0,58 mg/kg d'Aldurazyme chaque semaine pendant 208 semaines
Biologique: placebo
Placebo pendant 26 semaines
ACTIVE_COMPARATOR: Aldurazyme/Aldurazyme
Les patients ont reçu 26 semaines d'Aldurazyme dans l'étude en double aveugle, puis 182 semaines d'Aldurazyme dans cette étude d'extension ; les patients ont reçu un total de 208 semaines d'Aldurazyme.
Biologique: Aldurazyme
Placebo pendant 26 semaines puis 0,58 mg/kg d'Aldurazyme chaque semaine pendant 182 semaines
Biologique: Aldurazyme
0,58 mg/kg d'Aldurazyme chaque semaine pendant 208 semaines

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la ligne de base à la semaine 182 en pourcentage de capacité vitale forcée (CVF) prévue
Délai: De la référence à la semaine 182
Pourcentage de capacité vitale forcée prédite : le volume respiratoire maximal expiré après une respiration maximale inhalée. Changement global de la ligne de base à la semaine 182 en pourcentage de CVF prédite = (valeur observée)/(valeur prédite) * 100 %). Une valeur plus élevée indique une plus grande réponse.
De la référence à la semaine 182
Changement de la ligne de base à la semaine 182 dans le test de marche de six minutes (6MWT)
Délai: De la référence à la semaine 182
Test de marche de six minutes : distance parcourue (mesurée en mètres) en 6 minutes. Une distance plus longue indique une plus grande réponse.
De la référence à la semaine 182

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la ligne de base à la semaine 182 de l'indice d'apnée/hypopnée (IAH)
Délai: De la référence à la semaine 182
Indice d'apnée/hypopnée (IAH) : Nombre de respirations absentes (apnées) et superficielles (hypopnées) par heure de sommeil. Une plus grande diminution des événements indique une plus grande réponse.
De la référence à la semaine 182
Changement de la ligne de base à la semaine 182 dans le volume du foie
Délai: De la référence à la semaine 182
Volume des organes hépatiques : volume du foie mesuré par imagerie par résonance magnétique (IRM). Une plus grande diminution du volume indique une plus grande réponse.
De la référence à la semaine 182
Changement de la ligne de base à la semaine 182 dans le score de l'indice d'invalidité du questionnaire d'évaluation de la santé de l'enfant/questionnaire d'évaluation de la santé (CHAQ/HAQ)
Délai: De la référence à la semaine 182
CHAQ/HAQ = Questionnaire patient qui mesure le degré d'incapacité sur une échelle de 0 (pas d'incapacité) à 3 (incapacité maximale). Un score inférieur indique une réponse plus importante.
De la référence à la semaine 182
Changement de la ligne de base à la semaine 182 dans l'amplitude de mouvement articulaire active (ROM)
Délai: De la référence à la semaine 182
Amplitude de mouvement articulaire active (ROM) : Flexion de l'épaule Capacité à lever au maximum son bras au-dessus de la tête sans assistance. Amplitude de mouvement des épaules (moyenne des bras gauche et droit) mesurée en degrés (0-180) par goniométrie. Un plus grand degré de flexion indique une plus grande réponse.
De la référence à la semaine 182

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la ligne de base à la semaine 182 du niveau de GAG ​​urinaire
Délai: De la référence à la semaine 182
Taux urinaires de glycosaminoglycanes (GAG) : >> Concentration de GAG ​​par rapport à la créatinine dans l'urine. Une plus grande diminution du niveau de GAG ​​indique une plus grande réponse.
De la référence à la semaine 182

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Genzyme, a Sanofi Company

Collaborateurs

BioMarin/Genzyme LLC

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mai 2001

Achèvement primaire (RÉEL)

1 mars 2005

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 mars 2005

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 septembre 2005

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 septembre 2005

Première publication (ESTIMATION)

7 septembre 2005

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)

3 avril 2015

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 mars 2015

Dernière vérification

1 mars 2015

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALID-006-01

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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