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Verlängerungsstudie der Phase 3 zur Sicherheit und Wirksamkeit von Aldurazyme® (Laronidase) bei Patienten mit Mukopolysaccharidose I (MPS I).

17. März 2015 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine multizentrische, multinationale, offene Erweiterungsstudie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Aldurazyme® (Laronidase) bei Patienten mit Mukopolysaccharidose I

Diese Studie wird durchgeführt, um zusätzliche langfristige Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten von Patienten mit Aldurazyme® (Laronidase) mit MPS-I-Erkrankung zu sammeln. Patienten, die zuvor in die doppelblinde Phase-3-Studie aufgenommen wurden, werden in diese Studie aufgenommen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

45

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
      • Florianopolis, Brasilien, 88040-500
        • Hospital Universatario de Universidade Federal de Santa Catarina
      • Florianopolis, Brasilien, CEP 88025-301
        • Hospital Infantil Joana de Gusmão
  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland, 22143
        • Children's Hospital Klinikum Nord Heidberg
      • Hannover, Deutschland, 30625
        • Medizinishe Hochshule Hannover
      • Heidelberg, Deutschland, 69120
        • Children's Hospital at the University Hospital of Heidelberg
      • Jena, Deutschland, 07740
        • Children's Hospital Klinikum der F.S. Universitat
  • Italien
      • Rome, Italien, 00168
        • Catholic University Sacro Cuore
  • Kanada
      • Calgary, Kanada, T2T 5C7
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande, 3000 GR
        • Academisch Ziekenhuis Rotterdam
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Vereinigte Staaten, 36604
        • University of South Alabama
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14542
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43606
        • Toledo Children's Hospital
    • Oregon
      • Klamath Falls, Oregon, Vereinigte Staaten, 97601
        • Merle West Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Childrens Hospital of Philadelphia
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Vereinigte Staaten, 02903
        • Rhode Island Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Belfast, Vereinigtes Königreich, BT9 78A
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Vereinigtes Königreich, BS16 1LE
        • Bristol Royal Hospital for Children and Frenchay Hospital
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G11 6NT
        • Gartnavel Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3GH
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children and NHS Trust
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 4LB
        • Royal Victoria Hospital
    • Lancashire
      • Blackpool, Lancashire, Vereinigtes Königreich, FY3 8NR
        • Blackpool Victoria Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • ERWACHSENE
  • OLDER_ADULT
  • KIND

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Patient oder der gesetzliche Vormund des Patienten muss vor der Durchführung von protokollbezogenen Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben.
  • Der Patient muss die Studie ALID-003-99 (der 21 von 26 aufeinanderfolgenden wöchentlichen Infusionen erhalten hat) erfolgreich abgeschlossen haben.
  • Bei der Patientin sind keine Sicherheitsprobleme aufgetreten, die eine Teilnahme an der Verlängerungsstudie kontraindizieren würden.
  • Eine Patientin im gebärfähigen Alter muss bei der Einreise einen negativen Schwangerschaftstest haben

Ausschlusskriterien:

  • Die Patientin ist schwanger oder stillt.
  • Der Patient hat innerhalb von 30 Tagen vor Studieneinschluss ein Prüfpräparat erhalten.
  • Der Patient hat einen medizinischen Zustand, eine schwere interkurrente Erkrankung oder andere mildernde Umstände, die die Einhaltung der Studie, einschließlich aller vorgeschriebenen Bewertungen und Nachsorgeaktivitäten, erheblich beeinträchtigen können

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
ACTIVE_COMPARATOR: Placebo/Aldurazyme
Die Patienten erhielten in der Doppelblindstudie 26 Wochen lang Placebo und dann in dieser Verlängerungsstudie 182 Wochen lang Aldurazyme (0,58 mg/kg jede Woche); Die Patienten erhielten insgesamt 182 Wochen lang Aldurazyme.
Biologisch: Aldurazym
Placebo für 26 Wochen, dann 0,58 mg/kg Aldurazyme jede Woche für 182 Wochen
Biologisch: Aldurazym
0,58 mg/kg Aldurazyme jede Woche für 208 Wochen
Biologisch: Placebo
Placebo für 26 Wochen
ACTIVE_COMPARATOR: Aldurazyme/Aldurazyme
Die Patienten erhielten 26 Wochen Aldurazyme in der Doppelblindstudie und dann 182 Wochen Aldurazyme in dieser Verlängerungsstudie; Die Patienten erhielten insgesamt 208 Wochen Aldurazyme.
Biologisch: Aldurazym
Placebo für 26 Wochen, dann 0,58 mg/kg Aldurazyme jede Woche für 182 Wochen
Biologisch: Aldurazym
0,58 mg/kg Aldurazyme jede Woche für 208 Wochen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung von Baseline zu Woche 182 in Prozent der vorhergesagten forcierten Vitalkapazität (FVC)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 182
Procent Predicted Forced Vital Capacity: das maximale ausgeatmete Atemvolumen nach einem maximalen eingeatmeten Atemzug. Gesamtveränderung von Baseline bis Woche 182 in Prozent vorhergesagter FVC = (beobachteter Wert)/(vorhergesagter Wert) * 100 %). Ein höherer Wert zeigt eine stärkere Reaktion an.
Baseline bis Woche 182
Änderung von Baseline zu Woche 182 im Sechs-Minuten-Gehtest (6MWT)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 182
Sechs-Minuten-Gehtest: Gehstrecke (gemessen in Metern) in 6 Minuten. Ein größerer Abstand zeigt eine größere Reaktion an.
Baseline bis Woche 182

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Apnoe/Hypopnoe-Index (AHI) von Baseline zu Woche 182
Zeitfenster: Baseline bis Woche 182
Apnoe/Hypopnoe-Index (AHI): Anzahl fehlender (Apnoe) und flacher (Hypopnoe) Atemzüge pro Stunde Schlaf. Eine stärkere Abnahme der Ereignisse weist auf eine stärkere Reaktion hin.
Baseline bis Woche 182
Änderung des Lebervolumens von Baseline zu Woche 182
Zeitfenster: Baseline bis Woche 182
Leberorganvolumen: Volumen der Leber, gemessen durch Magnetresonanztomographie (MRI). Eine stärkere Abnahme des Volumens zeigt eine stärkere Reaktion an.
Baseline bis Woche 182
Änderung von Baseline zu Woche 182 im Disability Index Score des Child Health Assessment Questionnaire/Health Assessment Questionnaire (CHAQ/HAQ).
Zeitfenster: Baseline bis Woche 182
CHAQ/HAQ = Patientenfragebogen, der den Grad der Behinderung auf einer Skala von 0 (keine Behinderung) bis 3 (maximale Behinderung) misst. Eine niedrigere Punktzahl zeigt eine größere Reaktion an.
Baseline bis Woche 182
Veränderung des Bewegungsumfangs (ROM) des aktiven Gelenks von Baseline zu Woche 182
Zeitfenster: Baseline bis Woche 182
Active Joint Range of Motion (ROM): Schulterflexion Fähigkeit, den Arm ohne Hilfe maximal über den Kopf zu heben. Bewegungsbereich der Schulter (Mittelwert des linken und rechten Arms), gemessen in Grad (0-180) durch Goniometrie. Ein größerer Flexionsgrad zeigt eine größere Reaktion an.
Baseline bis Woche 182

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des GAG-Spiegels im Urin vom Ausgangswert bis Woche 182
Zeitfenster: Baseline bis Woche 182
Glykosaminoglykanspiegel (GAG) im Urin: >> Konzentration von GAG relativ zu Kreatinin im Urin. Eine stärkere Abnahme des GAG-Spiegels weist auf eine stärkere Reaktion hin.
Baseline bis Woche 182

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Mitarbeiter

BioMarin/Genzyme LLC

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2001

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. März 2005

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. März 2005

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. September 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. September 2005

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

7. September 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

3. April 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. März 2015

Zuletzt verifiziert

1. März 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALID-006-01

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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