Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 3 laajennustutkimus Aldurazyme®:n (Laronidaasi) turvallisuudesta ja tehosta mukopolysakkaridoosi I (MPS I) -potilailla

tiistai 17. maaliskuuta 2015 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company

Monikeskus, monikansallinen, avoin laajennustutkimus Aldurazymen® (Laronidaasin) turvallisuudesta ja tehokkuudesta potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi I

Tämä tutkimus tehdään lisätietojen keräämiseksi pitkäaikaisesta tehosta ja turvallisuudesta Aldurazyme® (laronidaasi) -potilaista, joilla on MPS I -tauti. Potilaat, jotka olivat aiemmin mukana vaiheen 3 kaksoissokkotutkimuksessa, otetaan mukaan tähän tutkimukseen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

45

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat, 3000 GR
        • Academisch Ziekenhuis Rotterdam
  • Brasilia
      • Florianopolis, Brasilia, 88040-500
        • Hospital Universatario de Universidade Federal de Santa Catarina
      • Florianopolis, Brasilia, CEP 88025-301
        • Hospital Infantil Joana de Gusmão
  • Italia
      • Rome, Italia, 00168
        • Catholic University Sacro Cuore
  • Kanada
      • Calgary, Kanada, T2T 5C7
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Saksa
      • Hamburg, Saksa, 22143
        • Children's Hospital Klinikum Nord Heidberg
      • Hannover, Saksa, 30625
        • Medizinishe Hochshule Hannover
      • Heidelberg, Saksa, 69120
        • Children's Hospital at the University Hospital of Heidelberg
      • Jena, Saksa, 07740
        • Children's Hospital Klinikum der F.S. Universitat
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Belfast, Yhdistynyt kuningaskunta, BT9 78A
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta, BS16 1LE
        • Bristol Royal Hospital for Children and Frenchay Hospital
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G11 6NT
        • Gartnavel Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3GH
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children and NHS Trust
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LB
        • Royal Victoria Hospital
    • Lancashire
      • Blackpool, Lancashire, Yhdistynyt kuningaskunta, FY3 8NR
        • Blackpool Victoria Hospital
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Yhdysvallat, 36604
        • University Of South Alabama
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14542
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43606
        • Toledo Children's Hospital
    • Oregon
      • Klamath Falls, Oregon, Yhdysvallat, 97601
        • Merle West Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Childrens Hospital of Philadelphia
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02903
        • Rhode Island Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • AIKUINEN
  • OLDER_ADULT
  • LAPSI

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaan tai potilaan laillisen huoltajan on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ennen protokollaan liittyvien toimenpiteiden suorittamista.
  • Potilaan on täytynyt suorittaa onnistuneesti tutkimus ALID-003-99 (joka sai 21 26 peräkkäisestä viikoittaisesta infuusiosta).
  • Potilaalla ei ole esiintynyt turvallisuusongelmia, jotka olisivat esteenä Extension-tutkimukseen osallistumiselle.
  • Hedelmällisessä iässä olevalla naispotilaalla tulee olla negatiivinen raskaustesti saapuessaan

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilas on raskaana tai imettää.
  • Potilas on saanut tutkimuslääkettä 30 päivän sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista.
  • Potilaalla on sairaus, vakava väliaikainen sairaus tai muu lieventävä seikka, joka voi merkittävästi häiritä tutkimuksen noudattamista, mukaan lukien kaikki määrätyt arvioinnit ja seurantatoimet

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: EI_SATUNNAISTUJA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
ACTIVE_COMPARATOR: Placebo/Aldurazyme
Potilaat saivat lumelääkettä 26 viikon ajan kaksoissokkotutkimuksessa ja sitten 182 viikon ajan Aldurazymea (0,58 mg/kg joka viikko) tässä jatkotutkimuksessa; potilaat saivat yhteensä 182 viikkoa Aldurazymea.
Biologinen: Aldurazyme
Lumebo 26 viikon ajan, sitten 0,58 mg/kg Aldurazymea joka viikko 182 viikon ajan
Biologinen: Aldurazyme
0,58 mg/kg Aldurazymea joka viikko 208 viikon ajan
Biologinen: plasebo
Lumebo 26 viikon ajan
ACTIVE_COMPARATOR: Aldurazyme/Aldurazyme
Potilaat saivat 26 viikkoa Aldurazymea kaksoissokkotutkimuksessa ja sitten 182 viikkoa Aldurazymea tässä jatkotutkimuksessa; potilaat saivat yhteensä 208 viikkoa Aldurazymea.
Biologinen: Aldurazyme
Lumebo 26 viikon ajan, sitten 0,58 mg/kg Aldurazymea joka viikko 182 viikon ajan
Biologinen: Aldurazyme
0,58 mg/kg Aldurazymea joka viikko 208 viikon ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perustilanteesta viikkoon 182 prosentissa ennustettu pakotettu elinvoimakapasiteetti (FVC)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 182
Prosentuaalinen ennustettu pakotettu elinvoimakapasiteetti: suurin uloshengitetyn hengityksen tilavuus maksimaalisen sisäänhengityksen jälkeen. Kokonaismuutos lähtötilanteesta viikkoon 182 prosentteina ennustettu FVC = (havaittu arvo)/(ennustettu arvo) * 100 %). Suurempi arvo tarkoittaa suurempaa vastetta.
Lähtötilanne viikkoon 182
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 182 kuuden minuutin kävelytestissä (6MWT)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 182
Kuuden minuutin kävelytesti: Kävelty matka (mitattuna metreinä) 6 minuutissa. Pidempi etäisyys tarkoittaa suurempaa vastetta.
Lähtötilanne viikkoon 182

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Apnea/hypopneaindeksin (AHI) muutos lähtötilanteesta viikkoon 182
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 182
Apnea/hypopneaindeksi (AHI): Poissaolevien (apnea) ja pinnallisten (hypopnea) hengitysten määrä unituntia kohden. Tapahtumien suurempi väheneminen tarkoittaa suurempaa vastetta.
Lähtötilanne viikkoon 182
Maksan tilavuuden muutos lähtötilanteesta viikkoon 182
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 182
Maksaelimen tilavuus: Maksan tilavuus mitattuna magneettikuvauksella (MRI). Suurempi äänenvoimakkuuden lasku tarkoittaa suurempaa vastetta.
Lähtötilanne viikkoon 182
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 182 lasten terveyden arviointikyselyssä/terveysarviointikyselyssä (CHAQ/HAQ) vammaisuusindeksin pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 182
CHAQ/HAQ = Potilaskysely, joka mittaa vamman astetta asteikolla 0 (ei vammaisuutta) 3:een (maksimaalinen vamma). Pienempi pistemäärä tarkoittaa suurempaa vastausta.
Lähtötilanne viikkoon 182
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 182 aktiivisessa yhteisliikealueella (ROM)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 182
Active Joint Range of Motion (ROM): Olkapään taipuminen Kyky nostaa käsivartta maksimaalisesti pään yläpuolelle ilman apua. Hartioiden liikealue (vasemman ja oikean käden keskiarvo) mitattuna asteina (0-180) goniometrisesti. Suurempi taivutusaste osoittaa suurempaa vastetta.
Lähtötilanne viikolle 182

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Virtsan GAG-tason muutos lähtötilanteesta viikkoon 182
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 182
Virtsan glykosaminoglykaanin (GAG) tasot: >> GAG:n pitoisuus suhteessa kreatiniiniin virtsassa. GAG-tason suurempi lasku osoittaa suurempaa vastetta.
Lähtötilanne viikkoon 182

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Genzyme, a Sanofi Company

Yhteistyökumppanit

BioMarin/Genzyme LLC

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. toukokuuta 2001

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 1. maaliskuuta 2005

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 1. maaliskuuta 2005

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 2. syyskuuta 2005

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 2. syyskuuta 2005

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Keskiviikko 7. syyskuuta 2005

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Perjantai 3. huhtikuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. maaliskuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ALID-006-01

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi I

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa