Fas 3 förlängningsstudie av säkerheten och effekten av Aldurazyme® (Laronidas) hos patienter med mukopolysackaridos I (MPS I)
17 mars 2015 uppdaterad av: Genzyme, a Sanofi Company
En multicenter, multinationell, öppen förlängningsstudie av säkerheten och effekten av Aldurazyme® (Laronidas) hos patienter med mukopolysackaridos I
Denna studie genomförs för att samla in ytterligare långsiktiga effekt- och säkerhetsdata för Aldurazyme® (laronidas)-patienter med MPS I-sjukdom.
Patienter som tidigare var inskrivna i den dubbelblinda fas 3-studien kommer att inkluderas i denna studie.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
45
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Florianopolis, Brasilien, 88040-500
- Hospital Universatario de Universidade Federal de Santa Catarina
-
Florianopolis, Brasilien, CEP 88025-301
- Hospital Infantil Joana de Gusmão
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Förenta staterna, 36604
- University Of South Alabama
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Emory University School of Medicine
-
-
New York
-
Rochester, New York, Förenta staterna, 14542
- University of Rochester
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43606
- Toledo Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Klamath Falls, Oregon, Förenta staterna, 97601
- Merle West Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- The Childrens Hospital of Philadelphia
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Förenta staterna, 02903
- Rhode Island Hospital
-
-
-
-
-
Rome, Italien, 00168
- Catholic University Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada, T2T 5C7
- Alberta Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederländerna, 3000 GR
- Academisch Ziekenhuis Rotterdam
-
-
-
-
-
Belfast, Storbritannien, BT9 78A
- Belfast City Hospital
-
Birmingham, Storbritannien, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
Bristol, Storbritannien, BS16 1LE
- Bristol Royal Hospital for Children and Frenchay Hospital
-
Glasgow, Storbritannien, G11 6NT
- Gartnavel Hospital
-
London, Storbritannien, WC1N 3GH
- Great Ormond Street Hospital for Sick Children and NHS Trust
-
Newcastle upon Tyne, Storbritannien, NE1 4LB
- Royal Victoria Hospital
-
-
Lancashire
-
Blackpool, Lancashire, Storbritannien, FY3 8NR
- Blackpool Victoria Hospital
-
-
-
-
-
Hamburg, Tyskland, 22143
- Children's Hospital Klinikum Nord Heidberg
-
Hannover, Tyskland, 30625
- Medizinishe Hochshule Hannover
-
Heidelberg, Tyskland, 69120
- Children's Hospital at the University Hospital of Heidelberg
-
Jena, Tyskland, 07740
- Children's Hospital Klinikum der F.S. Universitat
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- VUXEN
- OLDER_ADULT
- BARN
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienten eller patientens vårdnadshavare måste ge skriftligt informerat samtycke innan några protokollrelaterade ingrepp utförs.
- Patienten måste ha genomfört studie ALID-003-99 (som fick 21 av 26 på varandra följande veckoinfusioner).
- Patienten har inte upplevt några säkerhetsproblem som skulle kontraindicera deltagande i förlängningsstudien.
- En kvinnlig patient i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest vid inresan
Exklusions kriterier:
- Patienten är gravid eller ammar.
- Patienten har fått ett prövningsläkemedel inom 30 dagar före studieregistreringen.
- Patienten har ett medicinskt tillstånd, allvarlig interkurrent sjukdom eller annan förmildrande omständighet som avsevärt kan störa studieefterlevnaden inklusive alla föreskrivna utvärderingar och uppföljningsaktiviteter
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NON_RANDOMIZED
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Placebo/Aldurazyme
Patienterna fick placebo under 26 veckor i den dubbelblinda studien och fick sedan 182 veckors Aldurazyme (0,58 mg/kg varje vecka) i denna förlängningsstudie; patienter fick totalt 182 veckor med Aldurazyme.
|
Placebo i 26 veckor sedan 0,58 mg/kg Aldurazyme varje vecka i 182 veckor
0,58 mg/kg Aldurazyme varje vecka i 208 veckor
Placebo i 26 veckor
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Aldurazyme/Aldurazyme
Patienterna fick 26 veckors Aldurazyme i den dubbelblinda studien och fick sedan 182 veckors Aldurazyme i denna förlängningsstudie; patienter fick totalt 208 veckor med Aldurazyme.
|
Placebo i 26 veckor sedan 0,58 mg/kg Aldurazyme varje vecka i 182 veckor
0,58 mg/kg Aldurazyme varje vecka i 208 veckor
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändring från baslinje till vecka 182 i procent förutsagd forcerad vitalkapacitet (FVC)
Tidsram: Baslinje till vecka 182
|
Procent Predicted Forced Vital Capacity: den maximala utandningsvolymen efter ett maximalt inandat andetag.
Total förändring från baslinje till vecka 182 i procent förutspådd FVC = (observerat värde)/(förutsagt värde) * 100%).
Ett högre värde indikerar ett större svar.
|
Baslinje till vecka 182
|
|
Ändra från baslinje till vecka 182 i sex minuters gångtest (6MWT)
Tidsram: Baslinje till vecka 182
|
Sex minuters gångtest: Gångsträcka (mätt i meter) på 6 minuter.
Ett längre avstånd indikerar en större respons.
|
Baslinje till vecka 182
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändring från baslinje till vecka 182 i Apné/Hypopnea Index (AHI)
Tidsram: Baslinje till vecka 182
|
Apné/Hypopné Index (AHI): Antal frånvarande (apné) och ytliga (hypopné) andetag per timmes sömn.
En större minskning av händelser tyder på en större respons.
|
Baslinje till vecka 182
|
|
Ändra från baslinje till vecka 182 i levervolym
Tidsram: Baslinje till vecka 182
|
Leverorganvolym: Levervolym mätt med magnetisk resonanstomografi (MRT).
Större minskning i volym indikerar ett större svar.
|
Baslinje till vecka 182
|
|
Ändring från baslinje till vecka 182 i frågeformulär för barnhälsobedömning/hälsobedömningsfrågeformulär (CHAQ/HAQ) Disability Index Poäng
Tidsram: Baslinje till vecka 182
|
CHAQ/HAQ = Patientenkät som mäter graden av funktionsnedsättning på en skala från 0 (ingen funktionsnedsättning) till 3 (maximal funktionsnedsättning).
En lägre poäng indikerar en högre respons.
|
Baslinje till vecka 182
|
|
Ändra från baslinje till vecka 182 i Active Joint Range of Motion (ROM)
Tidsram: Baslinje till vecka 182
|
Active Joint Range of Motion (ROM): Shoulder Flexion Förmåga att maximalt höja sin arm över huvudet utan hjälp.
Axelns rörelseomfång (medelvärde för vänster och höger arm) mätt i grader (0-180) med goniometri.
Större grad av flexion indikerar större respons.
|
Baslinje till vecka 182
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändring från baslinje till vecka 182 i urin-GAG-nivå
Tidsram: Baslinje till vecka 182
|
Urinary Glycosaminoglycan (GAG) Nivåer: >> Koncentration av GAG i förhållande till kreatinin i urinen.
En större minskning av GAG-nivån indikerar ett större svar.
|
Baslinje till vecka 182
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Tandon PK, Kakkis ED. The multi-domain responder index: a novel analysis tool to capture a broader assessment of clinical benefit in heterogeneous complex rare diseases. Orphanet J Rare Dis. 2021 Apr 19;16(1):183. doi: 10.1186/s13023-021-01805-5.
- Clarke LA, Wraith JE, Beck M, Kolodny EH, Pastores GM, Muenzer J, Rapoport DM, Berger KI, Sidman M, Kakkis ED, Cox GF. Long-term efficacy and safety of laronidase in the treatment of mucopolysaccharidosis I. Pediatrics. 2009 Jan;123(1):229-40. doi: 10.1542/peds.2007-3847.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 maj 2001
Primärt slutförande (FAKTISK)
1 mars 2005
Avslutad studie (FAKTISK)
1 mars 2005
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
2 september 2005
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
2 september 2005
Första postat (UPPSKATTA)
7 september 2005
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)
3 april 2015
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
17 mars 2015
Senast verifierad
1 mars 2015
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ALID-006-01
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .