Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti koncentrátu proteinu C u subjektů s těžkým vrozeným nedostatkem proteinu C

3. května 2021 aktualizováno: Baxalta now part of Shire

Fáze II/III klinické studie pro stanovení účinnosti a bezpečnosti koncentrátu proteinu C u subjektů s těžkým vrozeným nedostatkem proteinu C

Účelem této studie je ukázat, že koncentrát proteinu C je bezpečnou a účinnou léčbou pro subjekty s vrozeným nedostatkem proteinu C. V závislosti na typu požadované léčby jsou pacienti zařazeni do jedné ze 3 částí studie: část 1 je pro léčbu akutních epizod, část 2 je pro krátkodobou profylaxi a část 3 je pro dlouhodobou profylaxi u kojenců mladších let. pouze 6 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Nedostatek proteinu C

Intervence / Léčba

Lék: Protein C koncentrát (lidský) zahřívaný parou

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

Fáze

Fáze 2
Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Spojené státy
- California
  - Los Angeles, California, Spojené státy
- Colorado
  - Denver, Colorado, Spojené státy
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Spojené státy
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Spojené státy
- Kentucky
  - Lexington, Kentucky, Spojené státy
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Spojené státy
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Spojené státy
  - Cleveland, Ohio, Spojené státy
  - Dayton, Ohio, Spojené státy
- Texas
  - Fort Worth, Texas, Spojené státy
  - Galveston, Texas, Spojené státy
  - Houston, Texas, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Dítě
Dospělý
Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Novorozenci <= 6 měsíců věku: diagnóza těžkého vrozeného deficitu proteinu C, s prokázanou funkční hladinou proteinu C < 20 %. Pokud před zahájením léčby koncentrátem proteinu C není k dispozici genetická diagnóza, je vyžadována dokumentovaná rodinná anamnéza nedostatku proteinu C.
Subjekty ve věku > 6 měsíců: potvrzená diagnóza těžkého vrozeného deficitu proteinu C, tj
genetická analýza těžkého vrozeného deficitu proteinu C (tj. homozygotní nebo dvojitě heterozygotní) NEBO
dokumentovaná rodinná anamnéza deficitu proteinu C A zdokumentovaná hladina funkčního proteinu C < 20 %, zatímco subjekt je v asymptomatickém stavu a nedostává perorální antikoagulační léčbu
Podepsaný a datovaný informovaný souhlas buď od subjektu nebo jeho zákonně oprávněného zástupce před registrací. Informovaný souhlas zahrnuje souhlas s provedením genetické analýzy (pokud není genetická vada známa).

Kritéria vyloučení:

Subjekty s anamnézou alergických reakcí na koncentrát proteinu C. V případě alergických reakcí vyskytujících se v místě vpichu koncentrátu Protein C; vyloučení ze studie je na uvážení zkoušejícího, ale mělo by být hlášeno jako AE bez ohledu na zařazení subjektu do studie nebo vyloučení ze studie.
Účast v jakékoli klinické studii, ve které je během 30 dnů před zařazením do studie nebo její použití použita jiná hodnocená látka, se očekává kdykoli po dobu trvání účasti ve studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Primární účel: Léčba
Přidělení: Nerandomizované
Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku	Časové okno
Zda by epizody purpury fulminans, kumarinem indukované kožní nekrózy a/nebo jiné tromboembolické příhody mohly být léčeny účinně, účinně s komplikacemi nebo ne účinně léčeny koncentrátem Protein C. Časové okno: 1. část studie	1. část studie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Baxalta now part of Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Gelmont D., Hays T., Bomgaars L., Palascak J., Shapiro A., Geil J., Montgomery J., Fritsch S., Maritsch F., Pavlova B., Ehrlich H.J. A Phase II/III Clinical Study for the Determination of the Efficacy and Safety of Protein C Concentrate in Subjects with Severe Congenital Protein C Deficiency -Interim Study Analysis. Accepted for poster presentation at the 20th International Society on Thrombosis and Haemostasis Congress. Sydney, Australia, August 6-12 2005. (ISTH 2005)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. srpna 2003

Primární dokončení (Aktuální)

17. března 2005

Dokončení studie (Aktuální)

17. března 2005

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. září 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality