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Studio di efficacia e sicurezza del concentrato di proteina C in soggetti con grave carenza congenita di proteina C

3 maggio 2021 aggiornato da: Baxalta now part of Shire

Uno studio clinico di fase II/III per la determinazione dell'efficacia e della sicurezza del concentrato di proteina C in soggetti con grave carenza congenita di proteina C

Lo scopo di questo studio è dimostrare che il concentrato di proteina C è un trattamento sicuro ed efficace per i soggetti con carenza congenita di proteina C. A seconda del tipo di trattamento richiesto, i pazienti vengono assegnati a una delle 3 parti dello studio: la Parte 1 è per il trattamento degli episodi acuti, la Parte 2 è per la profilassi a breve termine e la Parte 3 è per la profilassi a lungo termine nei bambini di età inferiore solo di 6 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Carenza di proteina C

Intervento / Trattamento

Droga: Concentrato di proteina C (umano) riscaldato a vapore

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Fase

Fase 2
Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Stati Uniti
- California
  - Los Angeles, California, Stati Uniti
- Colorado
  - Denver, Colorado, Stati Uniti
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Stati Uniti
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Stati Uniti
- Kentucky
  - Lexington, Kentucky, Stati Uniti
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Stati Uniti
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Stati Uniti
  - Cleveland, Ohio, Stati Uniti
  - Dayton, Ohio, Stati Uniti
- Texas
  - Fort Worth, Texas, Stati Uniti
  - Galveston, Texas, Stati Uniti
  - Houston, Texas, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Bambino
Adulto
Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Soggetti neonati <= 6 mesi di età: diagnosi di grave deficit congenito di proteina C, con livello di proteina C funzionale documentato < 20%. Se non è disponibile una diagnosi genetica prima dell'inizio del trattamento con Proteina C Concentrata, è necessaria una storia familiare documentata di carenza di proteina C.
Soggetti > 6 mesi di età: diagnosi confermata di grave carenza congenita di proteina C, cioè da
un'analisi genetica di grave carenza congenita di proteina C (cioè omozigote o doppio eterozigote) OPPURE
una storia familiare documentata di carenza di proteina C E un livello funzionale documentato di proteina C < 20% mentre il soggetto è in uno stato asintomatico e non sta ricevendo terapia anticoagulante orale
Consenso informato firmato e datato dal soggetto o dal rappresentante legalmente autorizzato del soggetto prima dell'arruolamento. Il consenso informato include il consenso per condurre un'analisi genetica (se il difetto genetico è sconosciuto).

Criteri di esclusione:

Soggetti con una storia di reazioni allergiche al concentrato di proteina C. In caso di reazioni allergiche che si verificano nel sito di iniezione del concentrato di proteina C; l'esclusione dallo studio è a discrezione dello sperimentatore, ma deve essere segnalata come evento avverso indipendentemente dall'inclusione o dall'esclusione del soggetto dallo studio.
La partecipazione a qualsiasi studio clinico in cui viene utilizzato un altro agente sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento o il suo utilizzo è previsto in qualsiasi momento per la durata della partecipazione allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Scopo principale: Trattamento
Assegnazione: Non randomizzato
Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato	Lasso di tempo
Se episodi di porpora fulminante, necrosi cutanea indotta da cumarina e/o altri eventi tromboembolici possano essere trattati efficacemente, efficacemente con complicanze o non trattati efficacemente con Proteina C concentrata. Lasso di tempo: Parte 1 dello studio	Parte 1 dello studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Gelmont D., Hays T., Bomgaars L., Palascak J., Shapiro A., Geil J., Montgomery J., Fritsch S., Maritsch F., Pavlova B., Ehrlich H.J. A Phase II/III Clinical Study for the Determination of the Efficacy and Safety of Protein C Concentrate in Subjects with Severe Congenital Protein C Deficiency -Interim Study Analysis. Accepted for poster presentation at the 20th International Society on Thrombosis and Haemostasis Congress. Sydney, Australia, August 6-12 2005. (ISTH 2005)

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 agosto 2003

Completamento primario (Effettivo)

17 marzo 2005

Completamento dello studio (Effettivo)

17 marzo 2005

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 settembre 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità