Estudo de Eficácia e Segurança do Concentrado de Proteína C em Indivíduos com Deficiência Congênita Grave de Proteína C

Critério de inclusão:

• Recém-nascidos <= 6 meses de idade: diagnóstico de deficiência congênita grave de proteína C, com nível documentado de proteína C funcional < 20%. Se um diagnóstico genético não estiver disponível antes do início do tratamento com Concentrado de Proteína C, é necessária uma história familiar documentada de deficiência de proteína C.
• Indivíduos > 6 meses de idade: diagnóstico confirmado de deficiência congênita grave de proteína C, ou seja, por
• uma análise genética de deficiência congênita grave de proteína C (ou seja, homozigoto ou duplo heterozigoto) OU
• uma história familiar documentada de deficiência de proteína C E um nível documentado de proteína C funcional < 20% enquanto o indivíduo está em um estado assintomático e não está recebendo terapia de anticoagulação oral
• Consentimento informado assinado e datado do sujeito ou do representante legalmente autorizado do sujeito antes da inscrição. O consentimento informado inclui o consentimento para a realização de uma análise genética (se o defeito genético for desconhecido).

Critério de exclusão:

• Indivíduos com histórico de reações alérgicas ao Concentrado de Proteína C. No caso de reações alérgicas no local da injeção do Concentrado de Proteína C; a exclusão do estudo fica a critério do investigador, mas deve ser relatada como um EA independentemente da inclusão ou exclusão do sujeito do estudo.
• Participação em qualquer estudo clínico no qual outro agente experimental seja usado dentro de 30 dias antes da inscrição ou seu uso seja esperado a qualquer momento durante a participação no estudo.