Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af protein C-koncentrat hos personer med svær medfødt protein C-mangel

3. maj 2021 opdateret af: Baxalta now part of Shire

En fase II/III klinisk undersøgelse til bestemmelse af effektiviteten og sikkerheden af protein C-koncentrat hos forsøgspersoner med alvorlig medfødt protein C-mangel

Formålet med denne undersøgelse er at vise, at Protein C-koncentrat er en sikker og effektiv behandling til forsøgspersoner med medfødt protein C-mangel. Afhængigt af den påkrævede behandlingstype, tildeles patienterne en af 3 undersøgelsesdele: Del 1 er til behandling af akutte episoder, del 2 er til korttidsprofylakse, og del 3 er til langtidsprofylakse hos spædbørn i alderen mindre. kun over 6 måneder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Protein C mangel

Intervention / Behandling

Medicin: Protein C-koncentrat (menneske) Damp opvarmet

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Fase

Fase 2
Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Forenede Stater
- California
  - Los Angeles, California, Forenede Stater
- Colorado
  - Denver, Colorado, Forenede Stater
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Forenede Stater
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Forenede Stater
- Kentucky
  - Lexington, Kentucky, Forenede Stater
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Forenede Stater
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Forenede Stater
  - Cleveland, Ohio, Forenede Stater
  - Dayton, Ohio, Forenede Stater
- Texas
  - Fort Worth, Texas, Forenede Stater
  - Galveston, Texas, Forenede Stater
  - Houston, Texas, Forenede Stater

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Barn
Voksen
Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Nyfødte forsøgspersoner <= 6 måneder: diagnose af alvorlig medfødt protein C-mangel, med dokumenteret funktionelt protein C-niveau < 20 %. Hvis en genetisk diagnose ikke er tilgængelig før påbegyndelse af behandling med protein C-koncentrat, er en dokumenteret familiehistorie med protein C-mangel påkrævet.
Forsøgspersoner > 6 måneder: bekræftet diagnose af alvorlig medfødt protein C-mangel, dvs.
en genetisk analyse af alvorlig medfødt protein C-mangel (dvs. homozygot eller dobbelt heterozygot) ELLER
en dokumenteret familiehistorie med protein C-mangel OG et dokumenteret funktionelt protein C-niveau < 20 %, mens forsøgspersonen er i en asymptomatisk tilstand og ikke får oral antikoaguleringsbehandling
Underskrevet og dateret informeret samtykke fra enten forsøgspersonen eller forsøgspersonens juridisk autoriserede repræsentant før tilmelding. Informeret samtykke omfatter samtykke til at udføre en genetisk analyse (hvis den genetiske defekt er ukendt).

Ekskluderingskriterier:

Personer med en historie med allergiske reaktioner over for protein C-koncentrat. I tilfælde af allergiske reaktioner på protein C-koncentrat-injektionsstedet; udelukkelse fra undersøgelsen er efter investigatorens skøn, men bør rapporteres som en AE uanset forsøgspersonens inklusion i eller udelukkelse fra undersøgelsen.
Deltagelse i ethvert klinisk studie, hvor et andet forsøgsmiddel anvendes inden for 30 dage før tilmelding eller brug af det, forventes til enhver tid i hele undersøgelsesdeltagelsens varighed.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Primært formål: Behandling
Tildeling: Ikke-randomiseret
Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
Maskning: Ingen (Åben etiket)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tidsramme
Om episoder med purpura fulminans, Coumarin-induceret hudnekrose og/eller anden tromboembolisk hændelse kunne behandles effektivt, effektivt med komplikationer eller ikke behandles effektivt med Protein C-koncentrat. Tidsramme: Del 1 af undersøgelsen	Del 1 af undersøgelsen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Gelmont D., Hays T., Bomgaars L., Palascak J., Shapiro A., Geil J., Montgomery J., Fritsch S., Maritsch F., Pavlova B., Ehrlich H.J. A Phase II/III Clinical Study for the Determination of the Efficacy and Safety of Protein C Concentrate in Subjects with Severe Congenital Protein C Deficiency -Interim Study Analysis. Accepted for poster presentation at the 20th International Society on Thrombosis and Haemostasis Congress. Sydney, Australia, August 6-12 2005. (ISTH 2005)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. august 2003

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. marts 2005

Studieafslutning (Faktiske)

17. marts 2005

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. september 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier