重度の先天性プロテイン C 欠乏症の被験者におけるプロテイン C 濃縮物の有効性と安全性の研究

包含基準:

• -生後6か月以下の新生児被験者：重度の先天性プロテインC欠乏症の診断で、機能性プロテインCレベルが20％未満であることが記録されています。 プロテイン C 濃縮治療の開始前に遺伝子診断が利用できない場合は、プロテイン C 欠損症の家族歴の記録が必要です。
• 被験者 > 6 ヶ月齢: 重度の先天性プロテイン C 欠乏症の診断が確認された、すなわち、
• 重度の先天性プロテイン C 欠乏症 (すなわち、ホモ接合体または二重ヘテロ接合体) の遺伝子解析または
• -プロテインC欠乏症の文書化された家族歴、および文書化された機能性プロテインCレベルが20％未満である 対象が無症候性状態にあり、経口抗凝固療法を受けていない
• -登録前に、被験者または被験者の法的に権限を与えられた代理人からの署名および日付入りのインフォームドコンセント。 インフォームド コンセントには、遺伝子解析を実施するための同意が含まれます (遺伝的欠陥が不明な場合)。

除外基準:

• -プロテインC濃縮物に対するアレルギー反応の既往のある被験者。 プロテイン C コンセントレートの注射部位にアレルギー反応が生じた場合。研究からの除外は治験責任医師の裁量に委ねられていますが、被験者の研究への参加または除外に関係なく、有害事象として報告する必要があります。
• -登録前30日以内に別の治験薬が使用される臨床研究への参加、またはその使用は、研究参加期間中いつでも予想されます。