蛋白 C 浓缩物在严重先天性蛋白 C 缺乏症患者中的疗效和安全性研究
2021年5月3日 更新者：Baxalta now part of Shire
确定蛋白 C 浓缩物在严重先天性蛋白 C 缺乏症患者中的疗效和安全性的 II/III 期临床研究
本研究的目的是表明浓缩蛋白 C 对先天性蛋白 C 缺乏症患者是一种安全有效的治疗方法。
根据所需治疗的类型，患者被分配到 3 个研究部分之一：第 1 部分用于急性发作的治疗，第 2 部分用于短期预防，第 3 部分用于 3 岁以下婴儿的长期预防仅超过 6 个月。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
18
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Los Angeles、California、美国
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Colorado
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Denver、Colorado、美国
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国
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Kentucky
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Lexington、Kentucky、美国
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国
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Cleveland、Ohio、美国
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Dayton、Ohio、美国
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Texas
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Fort Worth、Texas、美国
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Galveston、Texas、美国
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Houston、Texas、美国
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- <= 6 月龄的新生儿受试者：严重先天性 C 蛋白缺乏症的诊断，记录的功能性 C 蛋白水平 < 20%。 如果在开始蛋白 C 浓缩物治疗之前无法进行基因诊断，则需要记录蛋白 C 缺乏症的家族史。
- > 6 个月大的受试者：确认诊断为严重的先天性蛋白 C 缺乏症，即通过
- 严重先天性蛋白 C 缺乏症（即纯合子或双杂合子）的遗传分析或
- 记录的蛋白 C 缺乏家族史和记录的功能蛋白 C 水平 < 20%，而受试者处于无症状状态且未接受口服抗凝治疗
- 受试者或受试者合法授权代表在注册前签署并注明日期的知情同意书。 知情同意包括同意进行基因分析（如果遗传缺陷未知）。
排除标准：
- 对蛋白 C 浓缩物有过敏反应史的受试者。 如果在蛋白 C 浓缩物注射部位发生过敏反应；从研究中排除由研究者决定，但无论受试者是否被纳入或排除在研究中，都应报告为 AE。
- 参与任何临床研究，其中在注册前 30 天内使用另一种研究药物，或者在研究参与期间的任何时间使用它。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
暴发性紫癜发作、香豆素诱导的皮肤坏死和/或其他血栓栓塞事件是否可以有效治疗、有效治疗并发症，或者不能用浓缩蛋白 C 有效治疗。
大体时间：研究的第 1 部分
|
研究的第 1 部分
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Gelmont D., Hays T., Bomgaars L., Palascak J., Shapiro A., Geil J., Montgomery J., Fritsch S., Maritsch F., Pavlova B., Ehrlich H.J. A Phase II/III Clinical Study for the Determination of the Efficacy and Safety of Protein C Concentrate in Subjects with Severe Congenital Protein C Deficiency -Interim Study Analysis. Accepted for poster presentation at the 20th International Society on Thrombosis and Haemostasis Congress. Sydney, Australia, August 6-12 2005. (ISTH 2005)
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2003年8月22日
初级完成 (实际的)
2005年3月17日
研究完成 (实际的)
2005年3月17日
研究注册日期
首次提交
2005年9月8日
首先提交符合 QC 标准的
2005年9月8日
首次发布 (估计)
2005年9月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年5月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年5月3日
最后验证
2021年5月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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