Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie účinnosti a bezpečnosti léčby deferasiroxem u pacientů s beta-talasémií s transfuzní hemosiderózou (studie upravena na 2 roky trvání) (ESCALATOR)

28. srpna 2011 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Jednoleté prodloužení na CICL670A2402, otevřená, multicentrická studie účinnosti a bezpečnosti dlouhodobé léčby deferasiroxem (10 až 20 mg/kg/den) u pacientů s beta-talasémií a hemosiderózou po transfuzi (studie pozměněna na 2 - Trvání roku)

Umožnit pacientům léčeným deferasiroxem v základní studii pokračovat v chelatační léčbě železa po dobu 2 let nebo do doby, než se lék stane lokálně komerčně dostupným. Vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a účinnost deferasiroxu měřením úspěšnosti léčby, změnou obsahu železa v játrech (LIC) a změnou hladin feritinu v séru. Bezpečnost byla hodnocena především podle výskytu nežádoucích účinků (AE) a klinicky významných laboratorních parametrů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Hromadění železa je nevyhnutelným důsledkem chronických krevních transfuzí a vede k vážným komplikacím při absenci chelatační léčby k odstranění přebytečného železa. Deferasirox (Exjade, ICL670) je perorální chelátor s vysokou schopností vázat železo a selektivitou. Cílem této rozšířené studie bylo shromáždit údaje o účinnosti a bezpečnosti během 2 let léčby deferasiroxem v rámci rozšířené studie nebo do doby, než se deferasirox stane komerčně dostupným v zemích, kde byla centra umístěna, podle toho, co nastane dříve. Populaci tvořili pacienti s β-talasémií s hemosiderózou po transfuzi, kteří nemohli být uspokojivě léčeni deferoxaminem nebo deferipronem.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

233

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Egypt
      • Cairo, Egypt
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Novartis Investigative Site
  • Omán
      • Muscat, Omán
        • Novartis Investigative Site
  • Saudská arábie
      • Riyadh, Saudská arábie
        • Novartis Investigative Site
  • Syrská Arabská republika
      • Damascus, Syrská Arabská republika
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti, kteří dokončí plánovanou 12měsíční základní studii (NCT00171171)
  • Pacientky, které dosáhly menarché a které jsou sexuálně aktivní, musí používat účinnou metodu antikoncepce nebo musí podstoupit klinicky zdokumentovanou totální hysterektomii a/nebo ovariektomii nebo podvázání vejcovodů
  • Písemný informovaný souhlas získaný od pacienta a/nebo jeho zákonného zástupce jménem pacienta v souladu s národní legislativou

Kritéria vyloučení:

  • Těhotné nebo kojící pacientky.
  • Pacienti, které zkoušející považuje za potenciálně nespolehlivé a/nebo nespolupracující s ohledem na protokol základní studie nebo plánovaný protokol rozšíření

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Deferasirox
Deferasirox byl podáván perorálně jednou denně (10 až 20 mg/kg) účastníkům ve věku 2 let a starším na základě tělesné hmotnosti účastníka.
Lék: Deferasirox
Deferasirox byl podáván perorálně jednou denně. Deferasirox byl dostupný jako 125 mg, 250 mg a 500 mg tablety.
Ostatní jména:
  • Exjade

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s úspěšnou léčbou od základního základního stavu (BL) do konce prodloužení studie podle základní úrovně LIC a věku
Časové okno: Od základního základního studia po prodloužení konce studia až na 3 roky
Úspěch byl definován jako procento účastníků se sníženým obsahem železa v játrech (LIC) na konci prodloužené studie ve srovnání s hlavní výchozí hodnotou (BL) LIC. Kritéria úspěšnosti: U účastníků s výchozí LIC od 1 - < 7 mg Fe/g sušiny bylo úspěchu dosaženo, pokud se hladina LIC udržela na 1 - < 7 mg Fe/g sušiny. U účastníků s výchozí hodnotou LIC ≥ 7 - < 10 mg Fe/g dw bylo úspěchu dosaženo, pokud LIC klesla na hodnotu mezi 1 a < 7 mg Fe/g dw. U účastníků s výchozí hodnotou LIC ≥10 mg Fe/g sušiny bylo úspěchu dosaženo, pokud LIC klesla alespoň o 3 mg Fe/g sušiny. LIC byla měřena biopsií nebo magnetickou rezonancí.
Od základního základního studia po prodloužení konce studia až na 3 roky
Absolutní změna v koncentraci železa v játrech (LIC) měřená pomocí MRI jater nebo jaterní biopsií od základní linie základní studie (BL) do konce rozšiřující studie, podle kategorie LIC
Časové okno: Od základního základního studia do konce rozšiřujícího studia, až 3 roky

MRI jater nebo jaterní biopsie byly provedeny na základní linii základní studie (BL) a poté 1 rok a 2 roky v základní studii, základní linii prodloužené studie a dobu přerušení z prodloužené návštěvy (konec studie). Obsah železa v játrech (LIC) se uvádí v miligramech železa na gram suché hmotnosti (mg Fe/g sušiny).

Absolutní změna LIC od výchozí hodnoty základní studie do konce prodloužené studie je uvedena pro účastníky s následujícími dvěma základními hladinami LIC základní studie: 1-<7 mg Fe/g sušiny a ≥7 mg Fe/g sušiny.
Od základního základního studia do konce rozšiřujícího studia, až 3 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna hladiny feritinu v séru měřená od základního stavu základní studie (BL) do konce prodlužovací studie
Časové okno: Od základního základního studia do konce rozšiřujícího studia, až 3 roky
Sérové ​​hladiny byly hodnoceny na základní linii studie (BL), 1 rok, 2 roky v základní studii, výchozí linii prodloužené studie a době přerušení z prodloužené návštěvy (konec studie) v měsíčních intervalech. Sérový feritin se uvádí v mikrogramech na litr (µg/l).
Od základního základního studia do konce rozšiřujícího studia, až 3 roky
Absolutní změna hladiny feritinu v séru u všech účastníků měřená od základního stavu základní studie (BL) do konce prodlužovací studie podle základního obsahu železa v játrech (LIC)
Časové okno: Od základního základního studia do konce rozšiřujícího studia, až 3 roky
Sérové ​​hladiny byly hodnoceny při základní linii studie (BL) a poté po 1 roce a 2 letech v základní studii, základní linii prodloužené studie a době přerušení návštěvy prodloužení (konec studie). Sérový feritin se uvádí v mikrogramech na litr. Absolutní změna sérového feritinu od výchozí hodnoty základní studie do konce prodloužené studie je prezentována pro účastníky s následujícími dvěma základními hladinami LIC základní studie: 1-<7 mg Fe/g dw a ≥7 mg Fe/g dw.
Od základního základního studia do konce rozšiřujícího studia, až 3 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2005

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2008

Dokončení studie (Aktuální)

1. května 2008

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. září 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. září 2005

První zveřejněno (Odhad)

15. září 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

31. srpna 2011

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. srpna 2011

Naposledy ověřeno

1. srpna 2011

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CICL670A2402E1

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit