Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kibővített tanulmány a deferasirox kezelés hatékonyságáról és biztonságosságáról transzfúziós hemosiderosisban szenvedő béta-thalassemia betegeknél (a vizsgálat 2 éves időtartamra módosítva) (ESCALATOR)

2011. augusztus 28. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

1 éves meghosszabbítás a CICL670A2402-re, egy nyílt elrendezésű, többközpontú vizsgálat a deferasiroxszal (10-20 mg/ttkg/nap) végzett hosszú távú kezelés hatékonyságára és biztonságosságára transzfúziós hemosiderosisban szenvedő béta-thalassemiás betegeknél (2-re módosított tanulmány) - Év időtartam)

Annak lehetővé tétele, hogy az alapvizsgálatban deferasiroxszal kezelt betegek folytathassák a vaskelátképző terápiát 2 évig, vagy amíg a gyógyszer helyileg kereskedelmi forgalomba nem kerül. A deferasirox hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának értékelése a kezelés sikerének, a máj vastartalmának (LIC) és a szérum ferritinszintjének változásának mérésével. A biztonságosságot főként a nemkívánatos események (AE) előfordulási gyakorisága és a klinikailag jelentős laboratóriumi paraméterek alapján értékelték.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vas felhalmozódása a krónikus vérátömlesztés elkerülhetetlen következménye, és súlyos szövődményekhez vezet a felesleges vas eltávolítására szolgáló kelátképző kezelés hiányában. A deferasirox (Exjade, ICL670) egy orális kelátképző, amely nagy vasmegkötő képességgel és szelektívséggel rendelkezik. Ennek a kiterjesztett vizsgálatnak a célja a hatékonysági és biztonságossági adatok összegyűjtése volt a kiterjesztett vizsgálatban a deferaziroxszal végzett 2 éves kezelés során, vagy addig, amíg a deferasirox kereskedelmi forgalomba nem kerül azokban az országokban, ahol a központok találhatók, attól függően, hogy melyik következik be előbb. A populáció transzfúziós hemosiderosisban szenvedő β-thalassaemiás betegekből állt, akiket nem lehetett kielégítően kezelni deferoxaminnal vagy deferipronnal.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

233

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyiptom
      • Cairo, Egyiptom
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Novartis Investigative Site
  • Omán
      • Muscat, Omán
        • Novartis Investigative Site
  • Szaud-Arábia
      • Riyadh, Szaud-Arábia
        • Novartis Investigative Site
  • Szíriai Arab Köztársaság
      • Damascus, Szíriai Arab Köztársaság
        • Novartis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A tervezett 12 hónapos alapvizsgálatot (NCT00171171) befejező betegek
  • Azoknak a női betegeknek, akik már elérték a menarchiát és akik szexuálisan aktívak, hatékony fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk, vagy klinikailag dokumentált teljes méheltávolításon és/vagy petefészek-eltávolításon vagy petevezeték lekötésen kell átesniük.
  • A beteg nevében, a nemzeti jogszabályokkal összhangban a betegtől és/vagy törvényes gyámtól kapott írásos beleegyezés.

Kizárási kritériumok:

  • Terhes vagy szoptató betegek.
  • A vizsgáló által potenciálisan megbízhatatlannak és/vagy nem együttműködőnek ítélt betegek az alapvizsgálati protokoll vagy a tervezett kiterjesztési protokoll tekintetében

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Deferasirox
A deferaziroxot naponta egyszer szájon át (10-20 mg/kg) adták a 2 éves vagy annál idősebb résztvevőknek a résztvevő testtömegétől függően.
Drog: Deferasirox
A deferasiroxot naponta egyszer szájon át adták. A deferasirox 125 mg-os, 250 mg-os és 500 mg-os tabletta formájában volt elérhető.
Más nevek:
  • Exjade

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők százalékos aránya, akik sikeresen kezelték a kezelést az alapszinttől (BL) a vizsgálat meghosszabbításáig, a kiindulási LIC szint és életkor szerint
Időkeret: Az alaptanulmányi alaptól a tanulmány meghosszabbításáig, legfeljebb 3 évig
A sikert azon résztvevők százalékos arányaként határozták meg, akiknél a máj vastartalma (LIC) csökkent a kiterjesztett vizsgálat végén, összehasonlítva az alapszintű (BL) LIC-vel. Sikerkritériumok: Azok a résztvevők, akiknek kiindulási LIC értéke 1-<7 mg Fe/g dw, akkor volt sikeres, ha a LIC szintet 1-<7 mg Fe/g dw között tartották. Azoknál a résztvevőknél, akiknek a kiindulási LIC értéke ≥7 - <10 mg Fe/g dw, akkor volt sikeres, ha a LIC 1 és < 7 mg Fe/g dw közé esett. Azok a résztvevők, akiknek a kiindulási LIC értéke ≥10 mg Fe/g dw, akkor volt sikeres, ha a LIC legalább 3 mg Fe/g dw értékkel csökkent. A LIC-t biopsziával vagy mágneses rezonancia képalkotással mérték.
Az alaptanulmányi alaptól a tanulmány meghosszabbításáig, legfeljebb 3 évig
A máj vaskoncentrációjának (LIC) abszolút változása máj MRI-vel vagy májbiopsziával mérve a vizsgálati alapértéktől (BL) a kiterjesztési vizsgálat végéig, LIC kategória szerint
Időkeret: Az alaptanulmány kiindulási állapotától a kiterjesztett tanulmány végéig, legfeljebb 3 év

Máj MRI-t vagy májbiopsziát végeztek az alapvizsgálat kiindulási állapotában (BL), majd az alapvizsgálatban 1 és 2 év elteltével, a kiterjesztett vizsgálat kiindulópontjával és a kiterjesztett vizitből való megszakítás időpontjával (a vizsgálat vége). A máj vastartalmát (LIC) milligramm vas per gramm száraz tömegben adják meg (mg Fe/g dw).

A LIC abszolút változását az alapvizsgálat kiindulási értékétől a kiterjesztett vizsgálat végéig a következő két alapvető vizsgálati alapszintű LIC-szinttel rendelkező résztvevők esetében mutatjuk be: 1-<7 mg Fe/g dw és ≥7 mg Fe/g dw.
Az alaptanulmány kiindulási állapotától a kiterjesztett tanulmány végéig, legfeljebb 3 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A szérum ferritinszint abszolút változása a vizsgálati alapértéktől (BL) a kiterjesztési vizsgálat végéig
Időkeret: Az alaptanulmány kiindulási állapotától a kiterjesztett tanulmány végéig, legfeljebb 3 év
A szérumszinteket az alapvizsgálat kiindulási állapotában (BL), 1 éves, 2 éves alapvizsgálati vizsgálatban, a kiterjesztett vizsgálat kiindulási állapotában és a kiterjesztő látogatás megszakításának időpontjában (a vizsgálat vége) havi időközönként értékelték. A szérum ferritint mikrogramm/literben (µg/L) adják meg.
Az alaptanulmány kiindulási állapotától a kiterjesztett tanulmány végéig, legfeljebb 3 év
A szérum ferritinszintjének abszolút változása minden résztvevő esetében a vizsgálati alapértéktől (BL) a kiterjesztési vizsgálat végéig, a máj vastartalma (LIC) alapján
Időkeret: Az alaptanulmány kiindulási állapotától a kiterjesztett tanulmány végéig, legfeljebb 3 év
A szérumszinteket az alapvizsgálat kiindulási állapotában (BL), majd 1 év és 2 év elteltével az alapvizsgálatban, a kiterjesztett vizsgálat kiindulópontjában és a kiterjesztett vizitből való megszakítás időpontjában (a vizsgálat vége) értékelték. A szérum ferritint mikrogramm/literben adják meg. A szérum ferritin abszolút változását az alapvizsgálat kiindulási értékétől a kiterjesztett vizsgálat végéig a következő két alapvető vizsgálati alapszintű LIC-szinttel rendelkező résztvevők esetében mutatjuk be: 1-<7 mg Fe/g dw és ≥7 mg Fe/g dw.
Az alaptanulmány kiindulási állapotától a kiterjesztett tanulmány végéig, legfeljebb 3 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2005. június 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2008. május 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2008. május 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2005. szeptember 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2005. szeptember 14.

Első közzététel (Becslés)

2005. szeptember 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2011. augusztus 31.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. augusztus 28.

Utolsó ellenőrzés

2011. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CICL670A2402E1

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Vas túlterhelés

Klinikai vizsgálatok a Deferasirox

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel