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Estudio de extensión de la eficacia y seguridad del tratamiento con deferasirox en pacientes con talasemia beta con hemosiderosis transfusional (estudio modificado para una duración de 2 años) (ESCALATOR)

28 de agosto de 2011 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Extensión de 1 año a CICL670A2402, un ensayo abierto y multicéntrico sobre la eficacia y seguridad del tratamiento a largo plazo con deferasirox (10 a 20 mg/kg/día) en pacientes con talasemia beta y hemosiderosis transfusional (estudio modificado a 2 - Año Duración)

Permitir que los pacientes tratados con deferasirox en el estudio central continúen la terapia de quelación de hierro durante 2 años o hasta que el fármaco esté disponible comercialmente a nivel local. Evaluar la seguridad y la eficacia a largo plazo del deferasirox midiendo el éxito del tratamiento, el cambio en el contenido de hierro hepático (LIC) y el cambio en los niveles de ferritina sérica. La seguridad se evaluó principalmente por la incidencia de eventos adversos (AA) y parámetros de laboratorio clínicamente significativos.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La acumulación de hierro es una consecuencia inevitable de las transfusiones de sangre crónicas y produce complicaciones graves en ausencia de un tratamiento de quelación para eliminar el exceso de hierro. Deferasirox (Exjade, ICL670) es un quelante oral con alta potencia y selectividad de unión al hierro. Este estudio de extensión tenía como objetivo recopilar datos de eficacia y seguridad durante 2 años de tratamiento con deferasirox en el estudio de extensión o hasta que el deferasirox estuviera disponible comercialmente en los países donde estaban ubicados los centros, lo que sucediera primero. La población compuesta por pacientes con β-talasemia con hemosiderosis transfusional que no pudieron ser tratados satisfactoriamente con deferoxamina o deferiprona.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

233

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita
        • Novartis Investigative Site
  • Egipto
      • Cairo, Egipto
        • Novartis Investigative Site
  • Líbano
      • Beirut, Líbano
        • Novartis Investigative Site
  • Omán
      • Muscat, Omán
        • Novartis Investigative Site
  • República Árabe Siria
      • Damascus, República Árabe Siria
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes que completaron el estudio central planificado de 12 meses (NCT00171171)
  • Las pacientes que han llegado a la menarquia y que son sexualmente activas deben usar un método anticonceptivo eficaz o deben haberse sometido a una histerectomía total y/u ovariectomía o ligadura de trompas clínicamente documentada.
  • Consentimiento informado por escrito obtenido del paciente y/o tutor legal en nombre del paciente de conformidad con la legislación nacional

Criterio de exclusión:

  • Pacientes embarazadas o en período de lactancia.
  • Pacientes considerados por el investigador como potencialmente poco confiables y/o no cooperadores con respecto al protocolo del estudio principal o al protocolo de extensión planificado.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Deferasirox
El deferasirox se administró por vía oral una vez al día (10 a 20 mg/kg) a participantes de 2 años y mayores según el peso corporal del participante.
Droga: Deferasirox
El deferasirox se administró por vía oral una vez al día. El deferasirox estaba disponible en tabletas de 125 mg, 250 mg y 500 mg.
Otros nombres:
  • Exjade

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con éxito en el tratamiento desde el inicio básico (BL) hasta el final de la extensión del estudio, por edad y nivel de LIC inicial
Periodo de tiempo: Desde la línea de base del estudio básico hasta la extensión del final del estudio, hasta 3 años
El éxito se definió como el porcentaje de participantes con un contenido hepático de hierro (LIC) disminuido al final del estudio de extensión en comparación con el LIC inicial básico (BL). Criterios de éxito: para los participantes con LIC inicial de 1 a <7 mg Fe/g dw, se logró el éxito si el nivel de LIC se mantuvo en 1 a <7 mg Fe/g dw. Para los participantes con LIC inicial ≥7 - <10 mg Fe/g dw, se logró el éxito si la LIC se redujo a entre 1 y < 7 mg Fe/g dw. Para los participantes con LIC inicial ≥10 mg Fe/g dw, se logró el éxito si la LIC se redujo en al menos 3 mg Fe/g dw. LIC se midió por biopsia o resonancia magnética.
Desde la línea de base del estudio básico hasta la extensión del final del estudio, hasta 3 años
Cambio absoluto en la concentración de hierro en el hígado (LIC) medido por resonancia magnética del hígado o biopsia hepática desde el inicio del estudio principal (BL) hasta el final del estudio de extensión, por categoría de LIC
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio principal hasta el final del estudio de extensión, hasta 3 años

La resonancia magnética del hígado o la biopsia hepática se realizaron en la línea base del estudio principal (BL) y luego 1 año y 2 años en el estudio central, la línea base del estudio de extensión y el momento de la interrupción de la visita de extensión (final del estudio). El contenido de hierro en el hígado (LIC) se informa en miligramos de hierro por gramo de peso seco (mg Fe/g dw).

Se presenta el cambio absoluto en LIC desde el inicio del estudio central hasta el final del estudio de extensión para los participantes con los siguientes dos niveles de LIC iniciales del estudio central: 1-<7 mg Fe/g dw y ≥7 mg Fe/g dw.
Desde el inicio del estudio principal hasta el final del estudio de extensión, hasta 3 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto en el nivel de ferritina sérica medido desde el inicio del estudio central (BL) hasta el final del estudio de extensión
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio principal hasta el final del estudio de extensión, hasta 3 años
Los niveles séricos se evaluaron al inicio del estudio principal (BL), 1 año, 2 años en el estudio principal, al inicio del estudio de extensión y al momento de la interrupción de la visita de extensión (final del estudio) en intervalos mensuales. La ferritina sérica se informa en microgramos por litro (µg/L).
Desde el inicio del estudio principal hasta el final del estudio de extensión, hasta 3 años
Cambio absoluto en el nivel de ferritina sérica para todos los participantes medido desde el inicio del estudio principal (BL) hasta el final del estudio de extensión, por contenido de hierro en el hígado (LIC) inicial
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio principal hasta el final del estudio de extensión, hasta 3 años
Los niveles séricos se evaluaron en la línea base del estudio principal (BL) y luego 1 año y 2 años en el estudio central, la línea base del estudio de extensión y el momento de la interrupción de la visita de extensión (final del estudio). La ferritina sérica se informa en microgramos por litro. Se presenta el cambio absoluto en la ferritina sérica desde el inicio del estudio principal hasta el final del estudio de extensión para los participantes con los siguientes dos niveles de LIC iniciales del estudio principal: 1-<7 mg Fe/g dw y ≥7 mg Fe/g dw.
Desde el inicio del estudio principal hasta el final del estudio de extensión, hasta 3 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de junio de 2005

Finalización primaria (Actual)

1 de mayo de 2008

Finalización del estudio (Actual)

1 de mayo de 2008

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de septiembre de 2005

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de septiembre de 2005

Publicado por primera vez (Estimar)

15 de septiembre de 2005

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

31 de agosto de 2011

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de agosto de 2011

Última verificación

1 de agosto de 2011

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CICL670A2402E1

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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