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Studio di estensione dell'efficacia e della sicurezza del trattamento con deferasirox nei pazienti con beta-talassemia con emosiderosi trasfusionale (studio modificato per la durata di 2 anni) (ESCALATOR)

28 agosto 2011 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Estensione di 1 anno a CICL670A2402 uno studio multicentrico in aperto sull'efficacia e la sicurezza del trattamento a lungo termine con deferasirox (da 10 a 20 mg/kg/die) in pazienti beta-talassemici con emosiderosi trasfusionale (studio modificato a 2 - Durata anno)

Consentire ai pazienti trattati con deferasirox nello studio principale di continuare la terapia chelante del ferro per 2 anni o fino a quando il farmaco non è diventato disponibile in commercio a livello locale. Valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del deferasirox misurando il successo del trattamento, la variazione del contenuto di ferro epatico (LIC) e la variazione dei livelli di ferritina sierica. La sicurezza è stata valutata principalmente in base all'incidenza di eventi avversi (AE) e parametri di laboratorio clinicamente significativi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'accumulo di ferro è una conseguenza inevitabile delle trasfusioni di sangue croniche e provoca gravi complicazioni in assenza di trattamento chelante per rimuovere il ferro in eccesso. Deferasirox (Exjade, ICL670) è un chelante orale con elevata capacità di legare il ferro e selettività. Questo studio di estensione mirava a raccogliere dati sull'efficacia e sulla sicurezza durante i 2 anni di trattamento con deferasirox nello studio di estensione o fino a quando deferasirox non fosse diventato disponibile in commercio nei paesi in cui si trovavano i centri, a seconda di quale evento si verificasse per primo. La popolazione comprendeva pazienti β-talassemici con emosiderosi trasfusionale che non potevano essere trattati in modo soddisfacente con deferoxamina o deferiprone.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

233

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita
        • Novartis Investigative Site
  • Egitto
      • Cairo, Egitto
        • Novartis Investigative Site
  • Libano
      • Beirut, Libano
        • Novartis Investigative Site
  • Oman
      • Muscat, Oman
        • Novartis Investigative Site
  • Repubblica Araba Siriana
      • Damascus, Repubblica Araba Siriana
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti che completano lo studio di base pianificato di 12 mesi (NCT00171171)
  • Le pazienti di sesso femminile che hanno raggiunto il menarca e che sono sessualmente attive devono utilizzare un metodo contraccettivo efficace o devono essere state sottoposte a isterectomia totale e/o ovariectomia clinicamente documentata o legatura delle tube
  • Consenso informato scritto ottenuto dal paziente e/o tutore legale per conto del paziente in conformità con la legislazione nazionale

Criteri di esclusione:

  • Pazienti in gravidanza o allattamento.
  • Pazienti considerati dallo sperimentatore potenzialmente inaffidabili e/o non collaborativi rispetto al protocollo dello studio di base o al protocollo di estensione pianificato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Deferasirox
Deferasirox è stato somministrato per via orale una volta al giorno (da 10 a 20 mg/kg) a partecipanti di età pari o superiore a 2 anni in base al peso corporeo del partecipante.
Droga: Deferasirox
Deferasirox è stato somministrato per via orale una volta al giorno. Il deferasirox era disponibile in compresse da 125 mg, 250 mg e 500 mg.
Altri nomi:
  • Exjade

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con successo del trattamento dal basale di base (BL) alla fine dell'estensione dello studio, per livello di LIC al basale ed età
Lasso di tempo: Dalla linea di base dello studio di base, all'estensione della fine dello studio, fino a 3 anni
Il successo è stato definito come la percentuale di partecipanti con ridotto contenuto di ferro epatico (LIC) alla fine dello studio di estensione rispetto al LIC al basale principale (BL). Criteri di successo: per i partecipanti con LIC al basale da 1 a <7 mg Fe/g dw, il successo è stato raggiunto se il livello di LIC si manteneva a 1 - <7 mg Fe/g dw. Per i partecipanti con LIC al basale ≥7 - <10 mg Fe/g dw, il successo è stato raggiunto se il LIC è sceso tra 1 e <7 mg Fe/g dw. Per i partecipanti con LIC al basale ≥10 mg Fe/g dw, il successo è stato raggiunto se la LIC è diminuita di almeno 3 mg Fe/g dw. La LIC è stata misurata mediante biopsia o risonanza magnetica.
Dalla linea di base dello studio di base, all'estensione della fine dello studio, fino a 3 anni
Variazione assoluta della concentrazione di ferro epatico (LIC) misurata mediante risonanza magnetica epatica o biopsia epatica dal basale dello studio principale (BL) alla fine dello studio di estensione, per categoria LIC
Lasso di tempo: Dalla linea di base dello studio di base alla fine dello studio di estensione, fino a 3 anni

La risonanza magnetica epatica o la biopsia epatica sono state eseguite al basale dello studio principale (BL) e poi 1 anno e 2 anni nello studio principale, al basale dello studio di estensione e al momento dell'interruzione dalla visita di estensione (fine dello studio). Il contenuto di ferro nel fegato (LIC) è riportato in milligrammi di ferro per grammo di peso secco (mg Fe/g dw).

La variazione assoluta del LIC dal basale dello studio principale alla fine dello studio di estensione viene presentata per i partecipanti con i seguenti due livelli di LIC basale dello studio principale: 1-<7 mg Fe/g dw e ≥7 mg Fe/g dw.
Dalla linea di base dello studio di base alla fine dello studio di estensione, fino a 3 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta del livello di ferritina sierica misurata dal basale dello studio principale (BL) alla fine dello studio di estensione
Lasso di tempo: Dalla linea di base dello studio di base alla fine dello studio di estensione, fino a 3 anni
I livelli sierici sono stati valutati al basale dello studio principale (BL), 1 anno, 2 anni nello studio principale, al basale dello studio di estensione e al momento dell'interruzione dalla visita di estensione (fine dello studio) a intervalli mensili. La ferritina sierica è riportata in microgrammi per litro (µg/L).
Dalla linea di base dello studio di base alla fine dello studio di estensione, fino a 3 anni
Variazione assoluta del livello di ferritina sierica per tutti i partecipanti misurata dal basale dello studio principale (BL) alla fine dello studio di estensione, in base al contenuto di ferro epatico al basale (LIC)
Lasso di tempo: Dalla linea di base dello studio di base alla fine dello studio di estensione, fino a 3 anni
I livelli sierici sono stati valutati al basale dello studio principale (BL) e poi a 1 anno e 2 anni nello studio principale, al basale dello studio di estensione e al momento dell'interruzione dalla visita di estensione (fine dello studio). La ferritina sierica è riportata in microgrammi per litro. La variazione assoluta della ferritina sierica dal basale dello studio principale alla fine dello studio di estensione viene presentata per i partecipanti con i seguenti due livelli LIC al basale dello studio principale: 1-<7 mg Fe/g dw e ≥7 mg Fe/g dw.
Dalla linea di base dello studio di base alla fine dello studio di estensione, fino a 3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2005

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2008

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2008

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 settembre 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 settembre 2005

Primo Inserito (Stima)

15 settembre 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

31 agosto 2011

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 agosto 2011

Ultimo verificato

1 agosto 2011

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CICL670A2402E1

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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