Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidelsesstudie av effektiviteten og sikkerheten til deferasirox-behandling hos beta-thalassemipasienter med transfusjonshemosiderose (studie endret til 2-års varighet) (ESCALATOR)

28. august 2011 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

1-års utvidelse til CICL670A2402, en åpen multisenterstudie av effektivitet og sikkerhet ved langtidsbehandling med Deferasirox (10 til 20 mg/kg/dag) hos beta-thalassemipasienter med transfusjonell hemosiderose (studie endret til 2) - Års varighet)

For å la pasienter behandlet med deferasirox i kjernestudien fortsette jernkeleringsbehandlingen i 2 år eller til stoffet ble lokalt kommersielt tilgjengelig. For å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av deferasirox ved å måle behandlingssuksess, endring i leverens jerninnhold (LIC) og endring i serumferritinnivåer. Sikkerhet ble hovedsakelig vurdert ut fra forekomst av uønskede hendelser (AE) og klinisk signifikante laboratorieparametere.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Jernakkumulering er en uunngåelig konsekvens av kroniske blodoverføringer og resulterer i alvorlige komplikasjoner i fravær av chelatbehandling for å fjerne overflødig jern. Deferasirox (Exjade, ICL670) er en oral chelator med høy jernbindende styrke og selektivitet. Denne utvidelsesstudien tok sikte på å samle effekt- og sikkerhetsdata i løpet av 2 års behandling med deferasirox i utvidelsesstudien eller inntil deferasirox ble kommersielt tilgjengelig i landene der sentrene var lokalisert, avhengig av hva som kom først. Populasjonen besto av β-thalassemipasienter med transfusjonell hemosiderose som ikke kunne behandles tilfredsstillende med deferoksamin eller deferipron.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

233

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Den syriske arabiske republikk
      • Damascus, Den syriske arabiske republikk
        • Novartis Investigative Site
  • Egypt
      • Cairo, Egypt
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Novartis Investigative Site
  • Oman
      • Muscat, Oman
        • Novartis Investigative Site
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter som fullfører den planlagte 12-måneders kjernestudien (NCT00171171)
  • Kvinnelige pasienter som har nådd menarche og som er seksuelt aktive må bruke en effektiv prevensjonsmetode, eller må ha gjennomgått klinisk dokumentert total hysterektomi og/eller ovariektomi, eller tubal ligering
  • Skriftlig informert samtykke innhentet fra pasienten og/eller verge på pasientens vegne i samsvar med nasjonal lovgivning

Ekskluderingskriterier:

  • Gravide eller ammende pasienter.
  • Pasienter som vurderes av etterforskeren er potensielt upålitelige og/eller ikke samarbeidsvillige med hensyn til kjernestudieprotokollen, eller den planlagte utvidelsesprotokollen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Deferasirox
Deferasirox ble gitt oralt én gang daglig (10 til 20 mg/kg) til deltakere 2 år og eldre basert på deltakerens kroppsvekt.
Legemiddel: Deferasirox
Deferasirox ble administrert oralt én gang daglig. Deferasirox var tilgjengelig som 125 mg, 250 mg og 500 mg tabletter.
Andre navn:
  • Exjade

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med behandlingssuksess fra Core Baseline (BL) til Extension End of Study, etter baseline LIC-nivå og alder
Tidsramme: Fra kjernestudiens baseline, til forlengelse Slutt på studiet, opptil 3 år
Suksess ble definert som prosentandelen av deltakerne med redusert leverjerninnhold (LIC) ved slutten av forlengelsesstudien sammenlignet med core baseline (BL) LIC. Suksesskriterier: For deltakere med baseline LIC fra 1 - <7 mg Fe/g dw, ble suksess oppnådd hvis LIC-nivået ble holdt på 1 - <7 mg Fe/g dw. For deltakere med baseline LIC ≥7 - <10 mg Fe/g dw, ble suksess oppnådd hvis LIC falt til mellom 1 og < 7 mg Fe/g dw. For deltakere med baseline LIC ≥10 mg Fe/g dw, ble suksess oppnådd hvis LIC falt med minst 3 mg Fe/g dw. LIC ble målt ved biopsi eller magnetisk resonansavbildning.
Fra kjernestudiens baseline, til forlengelse Slutt på studiet, opptil 3 år
Absolutt endring i leverjernkonsentrasjon (LIC) Målt ved lever-MR eller leverbiopsi fra grunnlinje for kjernestudie (BL) til slutten av utvidelsesstudie, etter LIC-kategori
Tidsramme: Fra baseline av kjernestudie til slutten av utvidelsesstudie, opptil 3 år

Lever-MR eller leverbiopsi ble utført ved kjernestudiens baseline (BL) og deretter 1 år og 2 år i kjernestudien, baseline for forlengelsesstudien og tidspunktet for seponering fra utvidelsesbesøket (studiens slutt). Jerninnhold i leveren (LIC) er rapportert i milligram Jern per gram tørrvekt (mg Fe/g dw).

Absolutt endring i LIC fra kjernestudiens baseline til slutten av utvidelsesstudien presenteres for deltakere med følgende to kjernestudies baseline LIC-nivåer: 1-<7 mg Fe/g dw og ≥7 mg Fe/g dw.
Fra baseline av kjernestudie til slutten av utvidelsesstudie, opptil 3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring i serumferritinnivå målt fra baseline for kjernestudie (BL) til slutten av utvidelsesstudie
Tidsramme: Fra baseline av kjernestudie til slutten av utvidelsesstudie, opptil 3 år
Serumnivåer ble vurdert ved kjernestudiens baseline (BL), 1 år, 2 år i kjernestudien, baseline for forlengelsesstudien og tidspunktet for seponering fra forlengelsesbesøket (slutten av studien) i månedlige intervaller. Serumferritin er rapportert i mikrogram per liter (µg/L).
Fra baseline av kjernestudie til slutten av utvidelsesstudie, opptil 3 år
Absolutt endring i serumferritinnivå for alle deltakere målt fra baseline for kjernestudie (BL) til slutten av forlengelsesstudie, etter baseline leverjerninnhold (LIC)
Tidsramme: Fra baseline av kjernestudie til slutten av utvidelsesstudie, opptil 3 år
Serumnivåer ble vurdert ved kjernestudiens baseline (BL) og deretter 1 år og 2 år i kjernestudien, baseline for forlengelsesstudien og tidspunktet for seponering fra forlengelsesbesøket (studiens slutt). Serumferritin er rapportert i mikrogram per liter. Absolutt endring i serumferritin fra kjernestudiens baseline til slutten av utvidelsesstudien presenteres for deltakere med følgende to grunnlinje LIC-nivåer i kjernestudien: 1-<7 mg Fe/g dw og ≥7 mg Fe/g dw.
Fra baseline av kjernestudie til slutten av utvidelsesstudie, opptil 3 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2005

Primær fullføring (Faktiske)

1. mai 2008

Studiet fullført (Faktiske)

1. mai 2008

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. september 2005

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. september 2005

Først lagt ut (Anslag)

15. september 2005

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

31. august 2011

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. august 2011

Sist bekreftet

1. august 2011

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CICL670A2402E1

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Overbelastning av jern

Kliniske studier på Deferasirox

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Latvia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere