수혈성 혈철증이 있는 베타 지중해빈혈 환자에서 데페라시록스 치료의 효능 및 안전성에 대한 확장 연구(연구 기간 2년으로 수정됨) (ESCALATOR)
2011년 8월 28일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
CICL670A2402에 대한 1년 연장 수혈성 혈철증을 앓고 있는 베타 지중해빈혈 환자에서 데페라시록스(10~20mg/kg/일)를 사용한 장기 치료의 효능 및 안전성에 대한 오픈 라벨, 다기관 시험(연구 2로 수정됨) - 년 기간)
핵심 연구에서 데페라시록스로 치료받은 환자가 2년 동안 또는 약물이 현지에서 상업적으로 이용 가능해질 때까지 철 킬레이트 요법을 계속할 수 있도록 합니다.
치료 성공, 간의 철 함량(LIC) 변화 및 혈청 페리틴 수치의 변화를 측정하여 데페라시록스의 장기 안전성 및 효능을 평가합니다.
안전성은 주로 부작용 발생률(AE) 및 임상적으로 유의한 실험실 매개변수에 의해 평가되었습니다.
연구 개요
상세 설명
철분 축적은 만성 수혈의 불가피한 결과이며 과도한 철분을 제거하기 위한 킬레이트화 치료가 없을 경우 심각한 합병증을 초래합니다.
데페라시록스(Exjade, ICL670)는 높은 철 결합 효능과 선택성을 지닌 경구용 킬레이트제입니다.
이 확장 연구는 확장 연구에서 데페라시록스로 치료하는 2년 동안 또는 센터가 위치한 국가에서 데페라시록스가 상업적으로 이용 가능해질 때까지의 효능 및 안전성 데이터를 수집하는 것을 목표로 했습니다.
데페록사민 또는 데페리프론으로 만족스럽게 치료할 수 없는 수혈성 혈철증이 있는 β-지중해 빈혈 환자로 구성된 모집단.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
233
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Beirut, 레바논
- Novartis Investigative Site
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Riyadh, 사우디 아라비아
- Novartis Investigative Site
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Damascus, 시리아 아랍 공화국
- Novartis Investigative Site
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Muscat, 오만
- Novartis Investigative Site
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Cairo, 이집트
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 계획된 12개월 핵심 연구를 완료한 환자(NCT00171171)
- 초경에 이르렀고 성적으로 활동적인 여성 환자는 효과적인 피임 방법을 사용하거나 임상적으로 문서화된 전체 자궁 절제술 및/또는 난소 절제술 또는 난관 결찰술을 받아야 합니다.
- 국가 법률에 따라 환자를 대신하여 환자 및/또는 법적 보호자로부터 얻은 서면 동의서
제외 기준:
- 임신 또는 모유 수유 환자.
- 연구자가 핵심 연구 프로토콜 또는 계획된 확장 프로토콜과 관련하여 잠재적으로 신뢰할 수 없거나 비협조적이라고 생각하는 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 데페라시록스
참가자의 체중을 기준으로 2세 이상의 참가자에게 데페라시록스를 1일 1회(10~20mg/kg) 경구 투여했습니다.
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데페라시록스는 1일 1회 경구 투여되었다.
데페라시록스는 125mg, 250mg 및 500mg 정제로 제공되었습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선 LIC 수준 및 연령별 핵심 기준선(BL)에서 연장 연구 종료까지 치료에 성공한 참여자의 비율
기간: 핵심 연구 기준선에서 연장 연구 종료까지, 최대 3년
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성공은 핵심 기준선(BL) LIC와 비교하여 확장 연구 종료 시 간 철 함량(LIC)이 감소한 참가자의 비율로 정의되었습니다.
성공 기준: 기준선 LIC가 1 - <7 mg Fe/g dw인 참가자의 경우, LIC 수준이 1 - <7 mg Fe/g dw로 유지되면 성공이 달성되었습니다.
기준선 LIC ≥7 - <10 mg Fe/g dw인 참가자의 경우 LIC가 1 ~ < 7 mg Fe/g dw로 떨어지면 성공했습니다.
기준선 LIC가 ≥10mg Fe/g dw인 참가자의 경우 LIC가 3mg Fe/g dw 이상 떨어지면 성공했습니다.
LIC는 생검 또는 자기 공명 영상으로 측정되었습니다.
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핵심 연구 기준선에서 연장 연구 종료까지, 최대 3년
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핵심 연구 기준선(BL)에서 확장 연구 종료까지 간 MRI 또는 간 생검으로 측정한 간 철 농도(LIC)의 절대 변화, LIC 범주별
기간: 핵심 연구의 기준선에서 확장 연구 종료까지, 최대 3년
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간 MRI 또는 간 생검을 핵심 연구 기준선(BL)에서 수행한 다음 핵심 연구에서 1년 및 2년, 확장 연구의 기준선 및 확장 방문 중단 시점(연구 종료)에 수행했습니다. 간 철 함량(LIC)은 건조 중량 그램당 철 밀리그램(mg Fe/g dw)으로 보고됩니다. 핵심 연구 기준선에서 확장 연구 종료까지의 LIC의 절대 변화는 다음 두 가지 핵심 연구 기준선 LIC 수준인 참가자에게 제시됩니다: 1-<7 mg Fe/g dw 및 ≥7 mg Fe/g dw. |
핵심 연구의 기준선에서 확장 연구 종료까지, 최대 3년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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핵심 연구 기준선(BL)에서 확장 연구 종료까지 측정된 혈청 페리틴 수치의 절대 변화
기간: 핵심 연구의 기준선에서 확장 연구 종료까지, 최대 3년
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혈청 수준은 핵심 연구 기준선(BL), 핵심 연구에서 1년, 2년, 확장 연구의 기준선 및 확장 방문(연구 종료)의 중단 시점에서 월간 간격으로 평가되었습니다.
혈청 페리틴은 리터당 마이크로그램(µg/L)으로 보고됩니다.
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핵심 연구의 기준선에서 확장 연구 종료까지, 최대 3년
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핵심 연구 기준선(BL)에서 확장 연구 종료까지 기준선 간 철 함량(LIC)에 의해 측정된 모든 참가자에 대한 혈청 페리틴 수치의 절대적 변화
기간: 핵심 연구의 기준선에서 확장 연구 종료까지, 최대 3년
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핵심 연구 기준선(BL)에 이어 핵심 연구에서 1년 및 2년, 확장 연구의 기준선 및 확장 방문 중단 시간(연구 종료)에서 혈청 수준을 평가했습니다.
혈청 페리틴은 리터당 마이크로그램으로 보고됩니다.
핵심 연구 기준선에서 확장 연구 종료까지의 혈청 페리틴의 절대 변화는 다음 두 가지 핵심 연구 기준선 LIC 수준인 참가자에게 제시됩니다: 1-<7 mg Fe/g dw 및 ≥7 mg Fe/g dw.
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핵심 연구의 기준선에서 확장 연구 종료까지, 최대 3년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2005년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2008년 5월 1일
연구 완료 (실제)
2008년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2005년 9월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2005년 9월 14일
처음 게시됨 (추정)
2005년 9월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2011년 8월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2011년 8월 28일
마지막으로 확인됨
2011년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CICL670A2402E1
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