輸血ヘモジデローシスを伴うベータサラセミア患者におけるデフェラシロクス治療の有効性と安全性の延長試験（試験期間を 2 年間に修正） (ESCALATOR)
2011年8月28日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
CICL670A2402 の 1 年間の延長、輸血ヘモジデローシスのベータサラセミア患者におけるデフェラシロクス (10 ～ 20 mg/kg/日) による長期治療の有効性と安全性に関する非盲検多施設共同試験 (研究は 2 に修正されました) - 期間)
コア研究でデフェラシロクスで治療された患者が、2 年間、または薬が地元で市販されるまで、鉄キレート療法を継続できるようにすること。
治療の成功、肝鉄含有量（LIC）の変化、および血清フェリチンレベルの変化を測定することにより、デフェラシロクスの長期的な安全性と有効性を評価すること。
安全性は、主に有害事象（AE）の発生率と臨床的に重要な検査パラメータによって評価されました。
調査の概要
詳細な説明
鉄の蓄積は慢性的な輸血の必然的な結果であり、過剰な鉄を除去するためのキレート治療がないと深刻な合併症を引き起こします.
Deferasirox (Exjade、ICL670) は、高い鉄結合能と選択性を持つ経口キレート剤です。
この延長試験は、延長試験でのデフェラシロクスによる 2 年間の治療中、またはセンターが所在する国でデフェラシロクスが市販されるまでのいずれか早い方で、有効性と安全性のデータを収集することを目的としていました。
この母集団は、デフェロキサミンまたはデフェリプロンで十分に治療できなかった輸血ヘモジデリン症のβ-サラセミア患者で構成されていました。
研究の種類
介入
入学 (実際)
233
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Cairo、エジプト
- Novartis Investigative Site
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Muscat、オマーン
- Novartis Investigative Site
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Riyadh、サウジアラビア
- Novartis Investigative Site
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Damascus、シリア・アラブ共和国
- Novartis Investigative Site
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Beirut、レバノン
- Novartis Investigative Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -計画された12か月のコア研究を完了した患者（NCT00171171）
- 初経に達し、性的に活発な女性患者は、効果的な避妊法を使用するか、臨床的に文書化された子宮全摘出術および/または卵巣摘出術、または卵管結紮を受けている必要があります
- -国内法に従って、患者に代わって患者および/または法定後見人から得られた書面によるインフォームドコンセント
除外基準:
- 妊娠中または授乳中の患者。
- -治験責任医師が潜在的に信頼できない、および/またはコアスタディプロトコルに関して協力的でないと考えている患者、または計画された延長プロトコル
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：デフェラシロクス
デフェラシロックスは、参加者の体重に基づいて、2 歳以上の参加者に 1 日 1 回 (10 ～ 20 mg/kg) 経口投与されました。
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デフェラシロクスは 1 日 1 回経口投与された。
デフェラシロックスは、125 mg、250 mg、および 500 mg の錠剤として入手可能でした。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインLICレベルおよび年齢別の、コアベースライン（BL）から試験の延長終了までの治療が成功した参加者の割合
時間枠：コア スタディ ベースラインから延長試験終了まで、最大 3 年間
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成功は、コアベースライン (BL) LIC と比較して、延長試験の終了時に肝鉄含有量 (LIC) が減少した参加者の割合として定義されました。
成功基準: ベースライン LIC が 1 ～ <7 mg Fe/g dw の参加者の場合、LIC レベルが 1 ～ <7 mg Fe/g dw に維持されていれば、成功と見なされます。
ベースライン LIC ≥7 - <10 mg Fe/g dw の参加者の場合、LIC が 1 から < 7 mg Fe/g dw に低下した場合、成功が達成されました。
ベースライン LIC ≥10 mg Fe/g dw の参加者の場合、LIC が少なくとも 3 mg Fe/g dw 低下した場合に成功となります。
LICは、生検または磁気共鳴画像法によって測定されました。
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コア スタディ ベースラインから延長試験終了まで、最大 3 年間
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肝MRIまたは肝生検によって測定された肝鉄濃度（LIC）の絶対変化コアスタディベースライン（BL）から延長スタディ終了まで、LICカテゴリ別
時間枠：コアスタディのベースラインから延長スタディの終了まで、最長 3 年間
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肝MRIまたは肝生検は、コア研究のベースライン（BL）で実施され、その後、コア研究の1年と2年、延長研究のベースライン、および延長訪問の中止時（研究の終了）に実施されました。 肝鉄含有量 (LIC) は、乾燥重量 1 グラムあたりの鉄のミリグラム (mg Fe/g dw) で報告されます。 コア スタディ ベースラインから延長スタディ終了までの LIC の絶対変化は、次の 2 つのコア スタディ ベースライン LIC レベルの参加者に提示されます: 1-<7 mg Fe/g dw および ≥7 mg Fe/g dw。 |
コアスタディのベースラインから延長スタディの終了まで、最長 3 年間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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コアスタディベースライン（BL）から延長スタディ終了までに測定された血清フェリチンレベルの絶対変化
時間枠：コアスタディのベースラインから延長スタディの終了まで、最長 3 年間
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血清レベルは、コア研究のベースライン (BL)、1 年、コア研究の 2 年、延長研究のベースライン、および延長訪問からの中止時 (研究の終了時) に月間隔で評価されました。
血清フェリチンは、1 リットルあたりのマイクログラム (µg/L) で報告されます。
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コアスタディのベースラインから延長スタディの終了まで、最長 3 年間
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ベースライン肝鉄含有量（LIC）による、コア研究ベースライン（BL）から延長研究の終わりまで測定されたすべての参加者の血清フェリチンレベルの絶対変化
時間枠：コアスタディのベースラインから延長スタディの終了まで、最長 3 年間
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コア研究のベースライン (BL) で血清レベルを評価し、その後、コア研究の 1 年と 2 年、延長研究のベースライン、および延長訪問の中止時 (研究の終了時) に血清レベルを評価しました。
血清フェリチンは、1 リットルあたりのマイクログラムで報告されます。
コア研究のベースラインから延長研究の終了までの血清フェリチンの絶対変化は、次の 2 つのコア研究のベースライン LIC レベルを持つ参加者に提示されます: 1-<7 mg Fe/g dw および ≥7 mg Fe/g dw。
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コアスタディのベースラインから延長スタディの終了まで、最長 3 年間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2005年6月1日
一次修了 (実際)
2008年5月1日
研究の完了 (実際)
2008年5月1日
試験登録日
最初に提出
2005年9月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2005年9月14日
最初の投稿 (見積もり)
2005年9月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2011年8月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2011年8月28日
最終確認日
2011年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
デフェラシロクスの臨床試験
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University of PisaIRCCS Burlo Garofolo; University of Genova募集