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Erweiterungsstudie zur Wirksamkeit und Sicherheit der Behandlung mit Deferasirox bei Beta-Thalassämie-Patienten mit transfusionsbedingter Hämosiderose (Studie verlängert auf 2 Jahre Dauer) (ESCALATOR)

28. August 2011 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Verlängerung um 1 Jahr zu CICL670A2402, einer offenen, multizentrischen Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit einer Langzeitbehandlung mit Deferasirox (10 bis 20 mg/kg/Tag) bei Beta-Thalassämie-Patienten mit transfusionsbedingter Hämosiderose (Studie geändert zu 2 - Jahresdauer)

Um Patienten, die in der Kernstudie mit Deferasirox behandelt wurden, die Möglichkeit zu geben, die Eisenchelat-Therapie für 2 Jahre fortzusetzen oder bis das Medikament lokal im Handel erhältlich ist. Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Deferasirox durch Messung des Behandlungserfolgs, der Veränderung des Lebereisengehalts (LIC) und der Veränderung des Serumferritinspiegels. Die Sicherheit wurde hauptsächlich anhand des Auftretens unerwünschter Ereignisse (AEs) und klinisch signifikanter Laborparameter bewertet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Eisenakkumulation ist eine unvermeidliche Folge chronischer Bluttransfusionen und führt zu ernsthaften Komplikationen, wenn keine Chelatbehandlung zur Entfernung von überschüssigem Eisen durchgeführt wird. Deferasirox (Exjade, ICL670) ist ein oraler Chelatbildner mit hoher Eisenbindungskraft und Selektivität. Diese Verlängerungsstudie zielte darauf ab, Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten während der 2-jährigen Behandlung mit Deferasirox in der Verlängerungsstudie oder bis zur kommerziellen Verfügbarkeit von Deferasirox in den Ländern, in denen sich die Zentren befanden, zu sammeln, je nachdem, was zuerst eintrat. Die Population umfasste β-Thalassämie-Patienten mit transfusionsbedingter Hämosiderose, die nicht zufriedenstellend mit Deferoxamin oder Deferipron behandelt werden konnten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

233

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Novartis Investigative Site
  • Oman
      • Muscat, Oman
        • Novartis Investigative Site
  • Saudi-Arabien
      • Riyadh, Saudi-Arabien
        • Novartis Investigative Site
  • Syrische Arabische Republik
      • Damascus, Syrische Arabische Republik
        • Novartis Investigative Site
  • Ägypten
      • Cairo, Ägypten
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten, die die geplante 12-monatige Kernstudie (NCT00171171) abschließen
  • Patientinnen, die die Menarche erreicht haben und sexuell aktiv sind, müssen eine wirksame Verhütungsmethode anwenden oder sich einer klinisch dokumentierten totalen Hysterektomie und/oder Ovarektomie oder Tubenligatur unterzogen haben
  • Schriftliche Einverständniserklärung des Patienten und/oder Erziehungsberechtigten im Namen des Patienten gemäß den nationalen Rechtsvorschriften

Ausschlusskriterien:

  • Schwangere oder stillende Patienten.
  • Patienten, die vom Prüfarzt als potenziell unzuverlässig und/oder nicht kooperativ in Bezug auf das Kernstudienprotokoll oder das geplante Verlängerungsprotokoll angesehen werden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Deferasirox
Deferasirox wurde den Teilnehmern ab 2 Jahren einmal täglich oral verabreicht (10 bis 20 mg/kg), basierend auf dem Körpergewicht der Teilnehmer.
Arzneimittel: Deferasirox
Deferasirox wurde einmal täglich oral verabreicht. Deferasirox war als 125-mg-, 250-mg- und 500-mg-Tabletten erhältlich.
Andere Namen:
  • Exjade

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit Behandlungserfolg von der Core Baseline (BL) bis zum Verlängerungsende der Studie, nach Baseline-LIC-Level und Alter
Zeitfenster: Von der Baseline des Kernstudiums bis zum Ende des Studiums bis zu 3 Jahren
Der Erfolg wurde definiert als der Prozentsatz der Teilnehmer mit verringertem Eisengehalt in der Leber (LIC) am Ende der Verlängerungsstudie im Vergleich zum Core-Baseline (BL) LIC. Erfolgskriterien: Bei Teilnehmern mit einem Ausgangs-LIC von 1–<7 mg Fe/g dw wurde der Erfolg erzielt, wenn der LIC-Wert bei 1–<7 mg Fe/g dw gehalten wurde. Bei Teilnehmern mit Baseline LIC ≥ 7 - < 10 mg Fe/g dw wurde ein Erfolg erzielt, wenn der LIC auf zwischen 1 und < 7 mg Fe/g dw fiel. Bei Teilnehmern mit Baseline LIC ≥ 10 mg Fe/g dw war ein Erfolg erreicht, wenn der LIC um mindestens 3 mg Fe/g dw gefallen war. LIC wurde durch Biopsie oder Magnetresonanztomographie gemessen.
Von der Baseline des Kernstudiums bis zum Ende des Studiums bis zu 3 Jahren
Absolute Veränderung der Eisenkonzentration in der Leber (LIC) Gemessen durch Leber-MRT oder Leberbiopsie von der Grundlinie der Kernstudie (BL) bis zum Ende der Verlängerungsstudie, nach LIC-Kategorie
Zeitfenster: Von der Baseline des Kernstudiums bis zum Ende des Verlängerungsstudiums, bis zu 3 Jahre

Eine Leber-MRT oder Leberbiopsie wurde zu Beginn der Kernstudie (BL) und dann 1 Jahr und 2 Jahre in der Kernstudie, zu Beginn der Verlängerungsstudie und zum Zeitpunkt des Abbruchs des Besuchs der Verlängerung (Ende der Studie) durchgeführt. Der Lebereisengehalt (LIC) wird in Milligramm Eisen pro Gramm Trockengewicht (mg Fe/g TG) angegeben.

Die absolute Veränderung des LIC vom Ausgangswert der Kernstudie bis zum Ende der Verlängerungsstudie wird für Teilnehmer mit den folgenden beiden LIC-Ausgangswerten der Kernstudie dargestellt: 1-<7 mg Fe/g dw und ≥7 mg Fe/g dw.
Von der Baseline des Kernstudiums bis zum Ende des Verlängerungsstudiums, bis zu 3 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung des Ferritinspiegels im Serum, gemessen vom Ausgangswert (BL) der Kernstudie bis zum Ende der Verlängerungsstudie
Zeitfenster: Von der Baseline des Kernstudiums bis zum Ende des Verlängerungsstudiums, bis zu 3 Jahre
Die Serumspiegel wurden zu Beginn der Kernstudie (BL), nach 1 Jahr, nach 2 Jahren in der Kernstudie, zu Beginn der Verlängerungsstudie und zum Zeitpunkt des Abbruchs des Besuchs der Verlängerung (Ende der Studie) in monatlichen Abständen bestimmt. Serumferritin wird in Mikrogramm pro Liter (µg/l) angegeben.
Von der Baseline des Kernstudiums bis zum Ende des Verlängerungsstudiums, bis zu 3 Jahre
Absolute Veränderung des Serum-Ferritinspiegels für alle Teilnehmer, gemessen von der Grundlinie der Kernstudie (BL) bis zum Ende der Verlängerungsstudie, nach Leber-Eisengehalt (LIC) zu Studienbeginn
Zeitfenster: Von der Baseline des Kernstudiums bis zum Ende des Verlängerungsstudiums, bis zu 3 Jahre
Die Serumspiegel wurden zu Beginn der Kernstudie (BL) und dann 1 Jahr und 2 Jahre in der Kernstudie, zu Beginn der Verlängerungsstudie und zum Zeitpunkt des Abbruchs des Besuchs der Verlängerung (Ende der Studie) bestimmt. Serumferritin wird in Mikrogramm pro Liter angegeben. Die absolute Veränderung des Serumferritins vom Ausgangswert der Kernstudie bis zum Ende der Verlängerungsstudie wird für Teilnehmer mit den folgenden zwei LIC-Ausgangswerten der Kernstudie dargestellt: 1-<7 mg Fe/g dw und ≥7 mg Fe/g dw.
Von der Baseline des Kernstudiums bis zum Ende des Verlängerungsstudiums, bis zu 3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2005

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2008

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2008

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. September 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. September 2005

Zuerst gepostet (Schätzen)

15. September 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

31. August 2011

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. August 2011

Zuletzt verifiziert

1. August 2011

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CICL670A2402E1

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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