Udvidelsesundersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af deferasirox-behandling hos beta-thalassæmipatienter med transfusionshæmosiderose (undersøgelse ændret til 2-års varighed) (ESCALATOR)
28. august 2011 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals
1-års udvidelse til CICL670A2402 et åbent, multicenterforsøg af effektiviteten og sikkerheden af langtidsbehandling med Deferasirox (10 til 20 mg/kg/dag) hos patienter med beta-thalassæmi med transfusionshæmosiderose (undersøgelse ændret til 2) - Års varighed)
At give patienter, der er behandlet med deferasirox i kernestudiet, mulighed for at fortsætte jernkeleringsterapi i 2 år eller indtil lægemidlet blev lokalt kommercielt tilgængeligt.
At evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af deferasirox ved at måle behandlingssucces, ændring i leverens jernindhold (LIC) og ændring i serumferritinniveauer.
Sikkerheden blev hovedsageligt vurderet ud fra forekomsten af bivirkninger (AE'er) og klinisk signifikante laboratorieparametre.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Jernophobning er en uundgåelig konsekvens af kroniske blodtransfusioner og resulterer i alvorlige komplikationer i fravær af chelatbehandling for at fjerne overskydende jern.
Deferasirox (Exjade, ICL670) er en oral chelator med høj jernbindende styrke og selektivitet.
Dette forlængelsesstudie havde til formål at indsamle data om effekt og sikkerhed i løbet af 2 års behandling med deferasirox i forlængelsesstudiet eller indtil deferasirox blev kommercielt tilgængeligt i de lande, hvor centrene var placeret, alt efter hvad der kom først.
Populationen bestod af β-thalassæmipatienter med transfusionshæmosiderose, som ikke kunne behandles tilfredsstillende med deferoxamin eller deferipron.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
233
Fase
- Fase 4
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Cairo, Egypten
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Muscat, Oman
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi Arabien
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Damascus, Syrien Arabiske Republik
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter, der gennemfører det planlagte 12-måneders kernestudie (NCT00171171)
- Kvindelige patienter, der har nået menarche, og som er seksuelt aktive, skal bruge en effektiv præventionsmetode eller skal have gennemgået klinisk dokumenteret total hysterektomi og/eller ovariektomi eller tubal ligering
- Skriftligt informeret samtykke indhentet fra patienten og/eller værge på patientens vegne i overensstemmelse med national lovgivning
Ekskluderingskriterier:
- Gravide eller ammende patienter.
- Patienter, der vurderes af investigator, er potentielt upålidelige og/eller ikke samarbejdsvillige med hensyn til kernestudieprotokollen eller den planlagte forlængelsesprotokol
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Deferasirox
Deferasirox blev givet oralt én gang dagligt (10 til 20 mg/kg) til deltagere på 2 år og ældre baseret på deltagerens kropsvægt.
|
Deferasirox blev administreret oralt én gang dagligt.
Deferasirox var tilgængelig som 125 mg, 250 mg og 500 mg tabletter.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af deltagere med behandlingssucces fra Core Baseline (BL) til Extension End of Study, efter baseline LIC-niveau og alder
Tidsramme: Fra kerneundersøgelsens baseline til forlængelsesslut af undersøgelsen, op til 3 år
|
Succes blev defineret som procentdelen af deltagere med nedsat leverjernindhold (LIC) ved slutningen af forlængelsesstudiet sammenlignet med core baseline (BL) LIC.
Succeskriterier: For deltagere med baseline LIC fra 1 - <7 mg Fe/g dw, opnåedes succes, hvis LIC-niveauet blev holdt på 1 - <7 mg Fe/g dw.
For deltagere med baseline LIC ≥7 - <10 mg Fe/g dw, opnåedes succes, hvis LIC faldt til mellem 1 og < 7 mg Fe/g dw.
For deltagere med baseline LIC ≥10 mg Fe/g dw opnåedes succes, hvis LIC faldt med mindst 3 mg Fe/g dw.
LIC blev målt ved biopsi eller magnetisk resonansbilleddannelse.
|
Fra kerneundersøgelsens baseline til forlængelsesslut af undersøgelsen, op til 3 år
|
|
Absolut ændring i leverjernkoncentration (LIC) målt ved lever-MR eller leverbiopsi fra kerneundersøgelses baseline (BL) til slutningen af forlængelsesundersøgelse, efter LIC-kategori
Tidsramme: Fra basislinje for kerneundersøgelse til slutning af forlængelsesundersøgelse, op til 3 år
|
Lever-MR eller leverbiopsi blev udført ved kernestudiets baseline (BL) og derefter 1 år og 2 år i kernestudiet, baseline for forlængelsesstudiet og tidspunktet for afbrydelse af forlængelsesbesøget (slut af undersøgelsen). Leverjernindhold (LIC) er rapporteret i milligram Jern pr. gram tørvægt (mg Fe/g dw). Absolut ændring i LIC fra kernestudiets baseline til slutningen af forlængelsesstudiet præsenteres for deltagere med følgende to kerneundersøgelsesbaseline LIC-niveauer: 1-<7 mg Fe/g dw og ≥7 mg Fe/g dw. |
Fra basislinje for kerneundersøgelse til slutning af forlængelsesundersøgelse, op til 3 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Absolut ændring i serumferritinniveau målt fra kerneundersøgelsens baseline (BL) til slutningen af forlængelsesundersøgelsen
Tidsramme: Fra basislinje for kerneundersøgelse til slutning af forlængelsesundersøgelse, op til 3 år
|
Serumniveauer blev vurderet ved kerneundersøgelsens baseline (BL), 1 år, 2 år i kerneundersøgelsen, baseline for forlængelsesundersøgelsen og tidspunktet for afbrydelse af forlængelsesbesøget (undersøgelsens afslutning) i månedlige intervaller.
Serum Ferritin er rapporteret i mikrogram pr. liter (µg/l).
|
Fra basislinje for kerneundersøgelse til slutning af forlængelsesundersøgelse, op til 3 år
|
|
Absolut ændring i serumferritinniveau for alle deltagere målt fra basislinje for kerneundersøgelsen (BL) til slutningen af forlængelsesundersøgelsen, efter basislinjeindhold af leverjern (LIC)
Tidsramme: Fra basislinje for kerneundersøgelse til slutning af forlængelsesundersøgelse, op til 3 år
|
Serumniveauer blev vurderet ved kerneundersøgelsens baseline (BL) og derefter 1 år og 2 år i kerneundersøgelsen, baseline for forlængelsesundersøgelsen og tidspunktet for afbrydelse af forlængelsesbesøget (undersøgelsens afslutning).
Serum Ferritin er rapporteret i mikrogram pr. liter.
Absolut ændring i serumferritin fra kernestudiets baseline til slutningen af forlængelsesstudiet præsenteres for deltagere med følgende to kerneundersøgelsesbaseline LIC-niveauer: 1-<7 mg Fe/g dw og ≥7 mg Fe/g dw.
|
Fra basislinje for kerneundersøgelse til slutning af forlængelsesundersøgelse, op til 3 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. juni 2005
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. maj 2008
Studieafslutning (Faktiske)
1. maj 2008
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
12. september 2005
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
14. september 2005
Først opslået (Skøn)
15. september 2005
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
31. august 2011
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
28. august 2011
Sidst verificeret
1. august 2011
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metaboliske sygdomme
- Hæmatologiske sygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Anæmi
- Forstyrrelser i jernmetabolisme
- Metabolisme, medfødte fejl
- Anæmi, hæmolytisk, medfødt
- Anæmi, hæmolytisk
- Hæmoglobinopatier
- Metalmetabolisme, medfødte fejl
- Overbelastning af jern
- Thalassæmi
- beta-thalassæmi
- Hæmokromatose
- Hæmosiderose
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Chelaterende midler
- Sekvesteringsagenter
- Jernchelateringsmidler
- Deferasirox
Andre undersøgelses-id-numre
- CICL670A2402E1
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .