Stromální terapie osteodysplazie po alogenní transplantaci kostní dřeně
Stromální terapie osteodysplazie po alogenní transplantaci kostní dřeně: studie fáze I
Osteodysplazie nebo špatně tvarované kosti, "křehké kosti" je genetické onemocnění, u kterého není známa žádná prokázaná léčba. Některé formy osteodysplazie mohou způsobit vážné postižení a dokonce smrt.
Způsobilí pacienti byli omezeni na děti s osteodysplazií, které podstoupily předchozí alogenní transplantaci kostní dřeně v St. Jude. Intervence studie zahrnovala infuzi specifikovaného počtu ex vivo expandovaných stromálních buněk získaných z kostní dřeně stejného dárce, od kterého dostali svůj primární transplantační postup. Tyto stromální buňky kostní dřeně se mohou stát buňkami tvořícími kost, nazývanými osteoblasty. Účastníci poté dostali 2 infuze ex vivo expandovaných, genově označených buněk ne méně než 6 měsíců po transplantaci kostní dřeně. Druhá buněčná infuze proběhla mezi 14 až 21 dny po první infuzi v nepřítomnosti toxicity. Cílem studie bylo vyhodnotit bezpečnost a toxicitu těchto infuzí.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
- Aby se určilo, zda tyto ex vivo expandovaly, genově označené buňky stromatu dřeně se přihojí do kosti, kostní dřeně a/nebo kůže příjemce.
- Začít zkoumat, zda vysoce proliferativní mezenchymální progenitorové buňky mohou být expandovány ex vivo a zachovat si svůj progenitorový potenciál in vivo.
- Začít zkoumat, zda ex vivo expandované stromální buňky kostní dřeně mohou zlepšit skeletální dysplazie spojené s různými genetickými poruchami.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- DOSPĚLÝ
- OLDER_ADULT
- DÍTĚ
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti s vhodnou genetickou poruchou, kteří podstoupili alogenní transplantaci kostní dřeně a v současné době si udržují úplný nebo smíšený hematopoetický chimérismus
- Pacient musí vážit < nebo rovna 18 kg
Kritéria vyloučení:
- Přítomnost infekce
- Přítomnost GVHD (graft versus host disease) nebo potřeba profylaxe
- Souběžná účast v jakékoli výzkumné studii, která by mohla potenciálně zmást interpretaci bezpečnostních parametrů zkoumaných v této studii.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
JINÝ: 1
|
Toto je pilotní studie infuzí ex vivo expandovaných, genem označených dárcovských stromálních buněk kostní dřeně po alogenní transplantaci kostní dřeně. Studie je hodnocením bezpečnosti při eskalaci dávky u pacienta. Předpokládá se, že tato populace pacientů může mít prospěch z těchto infuzí dárcovských stromálních buněk. Protože stromální buňky budou získány od původního dárce kmenových buněk, není nutná žádná úprava. Pacienti dostanou dvě infuze mezenchymálních buněk (MSC) s odstupem přibližně 14 až 21 dnů, pokud po první infuzi nedojde k nepřijatelné toxicitě. První dávka buněk, která se má podat, bude 1x10^6 MSC/kg a druhá dávka buněk bude 5x10^6 MSC/kg. Pacienti budou sledováni po dobu přibližně 28 dnů po druhé infuzi kvůli jakékoli toxicitě. Teprve poté, co všech šest pacientů bezpečně dokončí obě infuze, budeme považovat 5 x 10^6 MSC/kg za bezpečnou dávku alogenních mezenchymálních kmenových buněk pro infuzi.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Vyhodnotit bezpečnost infuze stromálních buněk
Časové okno: Června 2001
|
Června 2001
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (ODHAD)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- STOD
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .