Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia podścieliska osteodysplazji po allogenicznym przeszczepie szpiku kostnego

3 marca 2015 zaktualizowane przez: St. Jude Children's Research Hospital

Terapia podścieliska osteodysplazji po allogenicznym przeszczepie szpiku kostnego: badanie fazy I

Osteodysplazja lub źle uformowane kości, „kruche kości” to choroba genetyczna, na którą nie ma znanych sprawdzonych metod leczenia. Niektóre formy osteodysplazji mogą powodować ciężką niepełnosprawność, a nawet śmierć.

Kwalifikujący się pacjenci byli ograniczeni do tych dzieci z osteodysplazją, które przeszły wcześniej allogeniczny przeszczep szpiku kostnego w St. Jude. Interwencja badawcza obejmowała infuzję określonej liczby namnożonych ex vivo komórek zrębowych uzyskanych ze szpiku kostnego tego samego dawcy, od którego otrzymali pierwotną procedurę przeszczepu. Te komórki zrębowe szpiku kostnego mogą stać się komórkami tworzącymi kości, zwanymi osteoblastami. Następnie uczestnicy otrzymali 2 infuzje ekspandowanych ex vivo komórek znakowanych genetycznie nie mniej niż 6 miesięcy po przeszczepie szpiku kostnego. Drugi wlew komórek miał miejsce między 14 a 21 dniem po pierwszym wlewie przy braku toksyczności. Celem badania była ocena bezpieczeństwa i toksyczności tych infuzji.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

  • Aby określić, czy te ex vivo rozszerzyły się, oznaczone genetycznie komórki zrębu szpiku wszczepiają się w kość, szpik kostny i/lub skórę biorcy.
  • Aby rozpocząć badanie, czy mezenchymalne komórki progenitorowe o wysokiej proliferacji można namnażać ex vivo i zachować swój potencjał progenitorowy in vivo.
  • Rozpoczęcie badania, czy ekspandowane ex vivo komórki zrębu szpiku kostnego mogą złagodzić dysplazje szkieletowe związane z różnymi zaburzeniami genetycznymi.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

8

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • DOROSŁY
  • STARSZY_DOROŚLI
  • DZIECKO

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z odpowiednią chorobą genetyczną, którzy przeszli allogeniczny przeszczep szpiku kostnego i obecnie utrzymują całkowity lub mieszany chimeryzm hematopoetyczny
  • Pacjent musi ważyć mniej niż 18 kg

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność infekcji
  • Obecność GVHD (choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi) lub potrzeba profilaktyki
  • Jednoczesny udział w jakimkolwiek badaniu naukowym, który mógłby potencjalnie zakłócić interpretację parametrów bezpieczeństwa badanych w tym badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
INNY: 1
Biologiczny: Infuzja komórek zrębowych szpiku

Jest to badanie pilotażowe infuzji ekspandowanych ex vivo, znakowanych genetycznie komórek zrębu szpiku kostnego dawcy po allogenicznym przeszczepie szpiku kostnego. Badanie jest oceną bezpieczeństwa zwiększania dawki w obrębie pacjenta. Uważa się, że ta populacja pacjentów może odnieść korzyści z tych infuzji komórek zrębu dawcy.

Ponieważ komórki zrębu zostaną uzyskane od pierwotnego dawcy komórek macierzystych, nie jest wymagane żadne kondycjonowanie.

Pacjenci otrzymają dwie infuzje komórek mezenchymalnych (MSC) w odstępie około 14 do 21 dni, chyba że po pierwszej infuzji wystąpi nieakceptowalna toksyczność. Pierwsza dawka komórek do podania będzie wynosić 1x10^6 MSC/kg, a druga dawka komórek będzie wynosić 5x10^6 MSC/kg. Pacjenci będą obserwowani przez około 28 dni po drugim wlewie pod kątem toksyczności. Dopiero po bezpiecznym zakończeniu obu infuzji przez wszystkich sześciu pacjentów uznamy 5 x 10^6 MSC/kg za bezpieczną dawkę allogenicznych mezenchymalnych komórek macierzystych do infuzji.

Inne nazwy:
  • Znakowanie genów
  • komórki mezenchymalne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ocena bezpieczeństwa infuzji komórek zrębu
Ramy czasowe: Czerwiec 2001
Czerwiec 2001

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Współpracownicy

Wayne State University
Drexel University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 1999

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 listopada 2001

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 stycznia 2008

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 września 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 września 2005

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

16 września 2005

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

4 marca 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 marca 2015

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2008

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STOD

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj